科技福音—經過基因編輯的免疫細胞可以用於致命腫瘤的治療
美國首個與基因編輯工具CRISPR相關的人類試驗已經做好準備，隨時可以開展，將採用DNA剪切技術來對抗致命的癌症。
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賓夕法尼亞大學的醫生們表示，根據上周公布的臨床試驗目錄，他們將使用CRISPR修改人體免疫細胞，使其成為專業的癌症殺手。
這項研究將招募18名患有三種不同類型的癌症——多發性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的患者，這可能成為中國以外的第一個將CRISPR用於醫療目的的情況，目前在中國，類似的研究也在進行。
2016年6月，美國國立衛生研究院(National Institutes of Health, NIH)的一個諮詢小組最初給賓夕法尼亞大學的研究人員開了綠燈，但到目前為止還不知道這個試驗是否會繼續進行下去。
賓夕法尼亞大學該項目的一位發言人說：「我們正處於準備試驗的最後階段，但不能透露預計的具體試驗開始日期。」
經過證實，帕克癌症免疫療法中心由音樂分享網站Napster的創始人之一，億萬富翁企業家肖恩·帕克（Sean Parker）設立的一個慈善機構提供資金支持。
這項CRISPR試驗由愛德華·施塔特莫爾（Edward Stadtmauer）醫生領導，涉及重新編程人體免疫細胞，以發現和攻擊腫瘤細胞。
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為了強化治療效果，賓夕法尼亞大學的科學家們打算使用CRISPR來刪除患者T細胞中的兩個基因，以使它們成為更好的抗癌戰士。其中一種被移除的基因會產生一種「檢查站」分子，即PD-1分子，癌細胞們正是利用了這個分子抑制了免疫系統的功能。
進一步的基因編輯將刪除免疫細胞通常用來感知如細菌或患病組織等危險的受體。然後在它的位置加入一個新的經過設計的受體，直接將免疫細胞引導至特定的腫瘤細胞。
在這項研究中，醫生將會移除人們的血細胞，然後在實驗室里用CRISPR對其進行修改，再注入患者體內。
人們認為這種被稱為離體基因治療的體外方法比將CRISPR直接注射到人體血液中風險更小，因為後者可能導致免疫反應。
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今年晚些時候在歐洲開始的第二輪CRISPR試驗也將採用離體治療方法。 位於麻省劍橋的一家生物技術初創公司CRISPR Therapeutics去年12月已經向歐洲監管部門提出申請，希望通過對人類血細胞進行基因編輯來治療一種叫做β型地中海貧血的疾病。
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