現在,這些不治之症都有了治癒的可能
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2017年對於醫學界來說,是卓越不凡的一年。從鐮狀細胞到血友病,很多不治之症現在看上去都可以治療了,以下是一些亮點。
亨廷頓病
亨廷頓病是一種毀滅性的退行性疾病,之所以會出現這個疾病,是因為一段叫做亨廷頓基因的DNA片段發生了變異。
Peter患有亨廷頓病,他的妹妹Sandy和哥哥Frank也有這種基因。
這個變異破壞了一種健康的蛋白,並且把它變成了腦細胞的殺手。
現在,這種基因變異首次在患者中得到了修正。
這被稱為是50年來在神經退行性疾病中最大的突破。
這個療法通過阻斷基因向細胞蛋白製造工廠發送的信息,來壓制這些基因。
這個研究已經產生了大量的驚喜。它可能是第一個可以減緩或者阻止任何退行性腦病的療法。
新皮膚
Hassan得到了一個新的基因改造的皮膚,覆蓋了他身體的80%。
他生下來就有一種叫做交界性大皰性表皮鬆懈症的遺傳性疾病,這種病使他的皮膚像蝴蝶翅膀一樣脆弱。
醫生將他的皮膚取下來一小塊,然後在實驗室進行DNA修復,然後將修復的皮膚重新植回。
大概兩年後,他的新皮膚看上去完全正常。
血友病
醫生們說在嘗試治癒A型血友病的研究中,他們已經得到了讓人興奮的結果。
這個疾病由一種基因缺陷導致,意味著患者無法產生一種止血所需的蛋白質。
有13名患者在巴茲保健和國民信託接受了基因治療。
現在所有人都結束了治療,其中11人的止血所需蛋白質水平接近正常水平。
心臟異位
Vanellop Hope Wilkins生下來的時候,心臟長在身體外面,在萊斯特的Glenfield醫院接受手術後,生存了下來。
心臟異位這種情況非常罕見,每一百萬新生兒中也就只有幾個,而且大部分生下來就是死的了。
她接受了三次手術,醫生將她的心臟放回胸腔中。
醫院說在英國從未聽說還有其他這樣的嬰兒能夠倖存的案例。
鐮狀細胞消失
健康的紅細胞是圓的,但是基因缺陷使得它們呈鐮刀形狀。
一個法國少年的鐮狀細胞疾病得到了逆轉,就是用了一個開創性的療法去改變他的DNA。
血細胞應該是圓的,但是因為這個疾病,它們變形並且連接在一起,阻礙了血液在身體里的流動。
科學家改變了他骨髓中的基因結構,從而產生了健康的紅細胞。
到目前為止,這個療法已經持續有效15個月以上,這個孩子再沒用過其他藥物。
巴黎的Necker兒童醫院首創該療法,使上百萬血液紊亂的患者看到了希望。
二型糖尿病減半
Isobel Murray不再認為自己是糖尿病患者
紐卡斯爾和格拉斯哥的醫生說:「在一個分水嶺的試驗中,幾乎一半的患者逆轉了2型糖尿病。」
包括Isobel Murray在內的人,在5個月里,通過湯、奶昔這些低卡路里飲食,減去大量體重。
體重減得越多,糖尿病得到緩解的可能性越大。
英國糖尿病協會表示,這個試驗是具有里程碑意義的,並且很有可能幫助上百萬的糖尿病患者。
胚胎編輯
科學家們首次成功從胚胎中剔除一段可導致致命遺傳性心臟病的錯誤 DNA 片段。
這有望為預防世代遺傳的1萬多種疾病打開一扇大門。
被稱為Crispr的一種基因編輯技術被用來對基因編碼進行精確的改變。
它在醫學上的應用非常廣泛,包括清除導致囊性纖維化及乳腺癌等疾病的基因缺陷。
http://www.bbc.com/news/health-42402420
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