美國啟動革命性基因組編輯研究計劃

據美國國立衛生研究院（NIH）官網23日宣布，該機構將在今後6年內，拿出1.9億美元資助基因組編輯研究項目——「體細胞基因組編輯」計劃，旨在開發安全有效的人類基因組編輯工具，消除將這項革命性技術應用於治療人類患者的障礙。

許多罕見疾病以及一些常見疾病都是由人體脫氧核糖核酸（DNA）變化引起的，這些變化或者由父母遺傳而來，或者是後天引起的個體變化。在過去的十年中，基因編輯技術的進展使得精確改變活細胞內DNA編碼成為可能，人類可以改變目標基因，敲除或加入特定DNA片段等等。尤其是CRISPR-Cas9技術，自問世以來，就有著其他基因編輯技術無可比擬的優勢。不過，這一領域雖吸引了大量的興趣和投資，卻仍面臨著諸多挑戰，阻礙了該技術在臨床上的廣泛應用。

「體細胞基因組編輯」計劃的重點，將放在改善患者體內運送基因組編輯工具的機制、改進或開發新型基因組編輯器、尋找在動物和人類細胞中測試基因組編輯工具安全性和有效性的方法，以及組裝出基因組編輯工具包，供科學界共享。該計劃中的體細胞，是指人體的非生殖細胞，其遺傳信息不能傳遞到下一代，因此，由基因組編輯療法帶來的DNA的任何改變，也都不會被遺傳。

NIH院長弗朗西斯·柯林斯表示，像CRISPR-Cas9這類基因編輯技術，正在革新人類的生物醫學研究，而「體細胞基因組編輯」計劃將著重大幅加速這些技術的臨床轉化，從而治療儘可能多的遺傳疾病。

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