美國NIH斥資1.9億美元，推進基因組編輯療法

▎葯明康德/報道

美國國立衛生研究院（NIH）近期宣布，將啟動一個項目，旨在消除採用基因組編輯療法來治病的障礙。這項名為「體細胞基因組編輯（Somatic Cell Genome Editing）」的計劃將按資金情況，從今年起在接下來的六年內獎勵研究者約1.9億美元，資助他們合作開發基因組編輯療法的課題。這些課題將包括改善在患者中遞送基因編輯工具到目標組織的技術，開發新的和改進已有的基因組編輯工具，開發在動物和人類細胞中檢測基因組編輯工具的安全性和有效性的方法，以及搭建一個包含有理論、方法和可用工具的「基因組編輯工具箱」與科學界共享。該計劃由美國NIH的共同基金資助。

美國NIH隸屬美國衛生和公共服務部（U.S. Department of Health and Human Services），包括27個研究機構和中心。美國NIH資助和主導了大量基礎、臨床和轉化醫學研究的主要聯邦機構，目前的課題包括研究常見和罕見病的病因和療法。

許多罕見病以及一些常見的疾病都是由於個人DNA的變化引起的，這些變化可能是遺傳自父母的變異，也可能是在人生中發生的突變。過去十多年來，基因組編輯技術進展迅速，讓研究者有能力改變活細胞內的特定DNA編碼。不過，雖然基因組編輯這個領域吸引了廣泛的興趣和投資，仍然有許多挑戰阻礙了這種技術在臨床上的廣泛應用。

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