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基因矯正——有望治療「漸凍症」

基因解碼

為基因檢測升級換代!

人類基因信息的應用需要經過三個階段。第一階段是測序技術,第二階是基因解碼技術,第三個階段是基因矯正和基因編輯技術。

基因解碼發展的必然結果是基因矯正技術的應用

美國基因解碼研究人員日前宣布,他們用「基因剪刀」成功「剪掉」了小鼠運動神經元中的肌萎縮側索硬化症(俗稱「漸凍症」)致病基因,使攜帶致病基因小鼠的發病時間推遲、壽命延長,為治療這種神經退行性疾病帶來新希望。

實驗結果顯示,在攜帶致病基因的小鼠中,接受基因療法小鼠的發病時間延遲了將近5周,比未接受基因療法的小鼠多活了1個月左右。

研究人員說,目前這種治療雖不能讓漸凍症小鼠恢復健康,但相信隨著技術不斷完善,這種基因療法將來有望用於治療人類漸凍症,延長患者壽命。

漸凍症是一種漸進性、神經退行性疾病,著名物理學家霍金就患此病。該病影響大腦和脊髓中的運動神經元,造成運動神經元死亡,令大腦無法控制肌肉運動,肌肉也會因缺乏運動而萎縮。由於該病是由於很多基因突變導致的,目前首先可以通過佳學基因致病基因鑒定查找致病基因,找到對症的治療藥物,在未來3-5年內,相信隨著基因矯正技術的完善,可以通過佳學基因的基因矯正項目對漸凍症實現徹底治癒。

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