研發誠可貴，生命價更高——唯有合理定價才能真正造福患者

近兩年，治療方案定價屢創新高。從抗脊髓性肌萎縮藥物Spinraza到治療遺傳性失明藥物Luxturna，從CAR-T療法Kymriah到免疫缺陷療法Strimvelis，每一份定價方案都能引起生物製藥行業的熱議。針對高昂的價格，保險公司和市場自然各有選擇，哲學家黑格爾說」存在即是合理「，達爾文則告訴我們「適者才能生存」。唯有合理定價，才能體現藥物研發價值的同時，真正造福患者。

2014年，Camille的父母發現，他們9個月的小女兒一條腿總是站不直，隨後另一條腿也出現了同樣的問題，他們對此手足無措。隨後經醫生確診為脊髓性肌萎縮(SMA)。SMA是一種極罕見遺傳性疾病，由基因突變引發神經元喪失控制肌肉運動能力，進而引起虛弱和肌肉萎縮，最終使患者喪失行動、進食和呼吸的能力。其多發生於嬰幼兒，新生兒發病率約為1/11000。

醫生遺憾的告訴這對夫妻「你們什麼也做不了」。那時距離Biogen和Ionis的首款抗SMA藥物Spinraza獲批還有兩年，暫無有效藥物來治療這一疾病。

新療法和定價難題

2016年12月，FDA批准Spinraza用於治療兒童和成人SMA，這是首個用於治療這一疾病的藥物。隨後Biogen宣布了該藥物的定價方案：第一年75萬美元，隨後每年37.5萬美元。媒體對Spinraza的報道也極具戲劇性，從一開始審批通過後的熱烈讚賞，到藥品定價公布後的口誅筆伐，Biogen真像是坐了過山車一般。業內基金經理Brad Loncar說，「所有人都認為它的定價太高了，這的確給人印象深刻；但毋庸置疑，它是一款革命性的藥物」 。

又何止是Spinraza，近兩年新基因療法不斷湧現，在為患者帶來希望的同時，療法的定價也是屢創新高。Spark Therapeutics公司治療遺傳性失明的基因療法Luxturna定價85萬美元；GSK在歐洲獲批的治療免疫缺陷症的基因療法Strimvelis定價超70萬美元，而另一款UniQure公司獲批的基因療法Glybera，因為在歐洲100萬美元的定價少有人問津而黯然退出市場。

接下來我們會迎來更多的基因療法，包括Bluebird Bio用於改善遺傳性髓鞘損傷的Lenti-D；Audentes Therapeutics改善骨骼肌和抗高膽紅素症的兩種基因療法，AveXis也有一款用於治療SMA的基因療法AVXS-101正在進行一期臨床試驗。這些基因療法開發成本高，研發過程風險大，並且很多藥物只針對罕見病患者，群體很小，這些都可能使其有更高的定價。

保險公司的政策

以Spinraza療法為例，美國健康保險巨頭Anthem去年6月宣布對其保險範圍擴大至所有小於21個月的兒童患者；聯合健康(United Healthcare)公司的保險覆蓋了所有I、II和III型的SMA患者；Humana公司的保險方案則針對那些出生後6個月內有出現SMA癥狀的嬰兒。雖然每家保險的相關規定都比較繁瑣細緻，但這顯然並沒有影響Spinraza的銷量，2017年全年，該療法的銷售額接近9億美元，遠超年初預計的2億美元。

近幾年上市的罕見病藥物大幅上升，這都得益於FDA的《孤兒葯法案》。針對罕見病的藥物申請一旦被授予孤兒葯資格，其研發、申報和銷售都會得到FDA很多政策優惠。孤兒葯申請量的增加對罕見病患者來說當然是好事，但是伴隨而來的高昂醫藥費用總要有人來承擔。據統計，美國每年新出現的罕見病患者數約為200-300名，總的治療費用在6-9億美元之間。如果這筆費用平攤到美國幾大健康保險公司，包括聯合健康、Anthem、安泰、Humana和信諾頭上，每一家也不超過1.5億美元，這對於它們來講其實並不是很大的負擔。「如果再算上公共醫療系統節省的那部分費用，這完全可以接受」Loncar如是說。

患者的選擇

患者對藥品的定價也有他們自己的選擇，一言以蔽之：要求市場已有同類藥物的產品降低價格，對新療法和」救命葯「的定價相對寬容。

像糖尿病、風濕、抗哮喘、慢阻肺和丙肝這類慢性病藥物，市場上的同類藥物已接近飽和。以胰島素類藥物為例，這一療法已發展了近一百年，新療法也不見得比市場上已有的糖尿病藥物好到哪裡去，也許用藥更方便，但也僅此而已。對於這類藥物，患者有強烈的降價要求。FDA局長Gottlieb博士去年也談到，患者因為高葯價而無法接受藥物治療，FDA將採取措施來為患者提供更多的選擇。

而對於像Spinraza、CAR-T這類藥物和基因療法的定價，患者並沒有太強烈的反對。首先這是首款治療相應疾病的藥物或者療法，其次它們多數是用於治療嚴重疾病的，對改善患者生活影響巨大。糖尿病類藥物公司諾和諾德、賽諾菲、禮來等都承受著藥品降價壓力，而投入癌症維持療法的羅氏、諾華和百時美施貴寶等公司則嘗到了新療法的甜頭。

生命無價

自從Camille在去年4月第一次接受Spinraza的治療後，病情得到了很好的控制。她的父親Brandon Callais說，Camille在治療後說話聲音大了，飯量也提高了，已經可以自己藉助小板凳在屋內自由走動，玩耍和用特製的蠟筆做畫，不再需要其他人的幫助，他們還會帶小Camille出去參加聚餐。「她甚至可以擁抱我們了」Brandon開心的表示。

Biogen公司允許Camille先參加治療，隨後再保險公司介入，在Camille的父母向保險公司表達了訴求後，他們也答應幫助一起解決治療費用的問題。Brandon知道Spinraza並不能根治女兒的疾病，只是控制疾病發展，她們的女兒還是不能跑步甚至正常行走，但點滴改變都能給一家人帶來無限的喜悅。對於「昂貴的"治療費用，Brandon表示"價格不會阻止我們給予她治療，因為沒有什麼比你孩子的生命更寶貴」。

參考文章：Why Insurers Haven"t — And Won"t — Push Back On Rare Disease Drugs

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