大牛Carl June現身NEJM：全球首個CAR-T療法最新數據發布

圖片來源：網路

就在9個月前，美國FDA批准Tisagenlecleucel用於治療兒童和年輕成人急性淋巴細胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）。這是全球上市的首個CAR-T療法，開闢了兒童白血病治療的新紀元。

簡單來說，CAR-T療法是從患者體內分離出T細胞，在體外對T細胞進行改造，為其裝上能夠特異性識別癌細胞的「導航」——嵌合抗原受體（CAR）後，再將這類「改裝後的CAR-T細胞」進行擴增，回輸到患者體內，發揮特異的抗癌作用。（This graphic shows how CAR-T therapy works. Credit: UT Southwestern Medical Center）

事實上，該療法最初由美國賓夕法尼亞大學Perelman醫學院的Carl June博士領導的團隊率先研發。之後，June團隊與費城兒童醫院展開了合作，這也是第一家使用CAR-T療法治療兒童白血病的機構。該院的Stephan A. Grupp博士和洛杉磯兒童醫院的Michael A. Pulsipher博士是這篇新論文的資深作者（Senior authors）。

CAR-T細胞在患者體內維持20個月

具體來說，新研究報道了在全球11個國家的25個中心進行的ELIANA試驗的最新數據（對CAR-T治療安全性和有效性的長期隨訪）。涉及的75名患者年齡在3到21歲之間，患有複發或難治性B細胞ALL。在接受「異基因造血幹細胞移植」後，有61%的人病情複發。

圖片來源：NEJM（DOI: 10.1056/NEJMoa1709866）

分析結果顯示，治療達3個月時，75名患者的總緩解率（overall remission rate）為81%（即61人響應CAR-T療法）；治療6個月後，這61名患者的無複發生存率為80%；12個月時，為59%。此外，治療達6個月時，所有75名患者的總生存率為90%；12個月時，為76%。

伴隨著持久的響應，CAR-T細胞在患者體內維持了長達20個月，中位持續時間（median persistence）為168天。同時，值得一提的是，試驗中的所有患者都只接受了CAR-T細胞的單次注射。

在安全性方面，與早期的研究一致，CAR-T治療也帶來了大量的副作用。研究中，73%的患者出現了可能與該療法有關的3級或4級不良事件。其中，最嚴重的副作用包括細胞因子釋放綜合征和神經毒性事件。不過，大部分副作用是短暫的、可逆的。

CAR-T療法在全球多地區可行

論文的第一作者Shannon L. Maude博士說：「這一擴大的、全球性研究進一步證明了CAR-T療法用於治療年輕ALL患者的潛能。我們的數據顯示，藉助CAR-T療法，不僅能使患者獲得更長期的持久緩解以及生存期，同時，這些個性化的抗癌細胞能夠在患者體內保持數月，甚至數年，並有效發揮它們的作用。」

Michael A. Pulsipher博士（圖片來源：洛杉磯兒童醫院）

Pulsipher博士則表示：「以前，對於移植後複發或者不響應治療的患者，我們能為他們做的其他事情不是很多。但現在，CAR-T療法改變了這一現狀。在這一研究中，我們與很多人進行了合作，證明了CAR-T療法不僅在全球多個地區是可行的，而且也同樣安全、有效。」

據悉，科學家們正在進一步開展相關臨床試驗，以調查減輕嚴重副作用以及克服複發的方法。我們期望，在全球科學家的共同努力下，這類新型的抗癌療法能夠挽救更多患者的生命。

參考資料：

Study: CAR T-cell therapy safe and effective in youth with leukemia

T Cell Therapy Shows Persistent Benefits in Young Leukemia Patients

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