CAR-T癌症療法：科學以外的對話

GIF

兩個月前，作為Commercialization（商業上市）二十人核心團隊的一員，我去亞特蘭大參加了公司一個小分子血液腫瘤新葯的上市大會。

這個藥物創下了2017年美國的」幾最「：

2017年最快獲得FDA美國葯監局的Breakthrough Designation」突破性療法認定「的葯。

2017年最快獲得FDA美國葯監局Priority Review「優先審查途徑的葯：在獲得」突破性療法認定」24小時內，FDA宣布優先審查。

2017年從遞交申請到獲批上市FDA用時最短的葯：小於三個月。甚至也許是自1940年有FDA以來美國歷史上最快獲批的藥物（當然以前審查的標準和效率都與現在不同）。

在上市大會上，這個小分子藥物的「父親「也被請到現場--一個荷蘭的科學家、他和他的團隊在當時位於荷蘭的室驗室里發現了這個藥物，並決定對其繼續進行研究--且就坐在我的左手邊。

當我們聽到在臨床試驗上使用這個藥物的病人親臨會場現身說法時，我尋聲擰頭望去，發現這個身高至少180厘米以上的大高個兒科學家，毫不誇張地說是淚流滿面，稍稍帶點渲染一點地說，是在涕泗橫流：大聲、用力地在把鼻涕吸回鼻腔。

我不敢想像，那是怎麼一種激動的心情。在那一刻，我真的希望時光倒流、讓我有機會重新選擇科學而不是商科。

四天的上市大會結束後，我拖著行李箱從一個酒店挪至亞特蘭大的另一個酒店。不到3英里的路塞車塞了超過1小時，因為一場血液病學術界的盛會正在這裡舉行：美國血液病學會年會（ASH）。全世界各地的血液病學學者、醫生，都趕赴這場會議，交流和聆聽最新的研究發現、治療趨勢。

酒店裡人滿為患，餐廳滿員，我只好排隊在酒店的外賣櫃檯買三文治當晚餐。可巧的時，這位在上市大會上哭泣的荷蘭裔的科學家，就排在我的前面。幾句寒暄之後，我問，明天你第一個參加的session會議主題是什麼？他說：CAR-T!

我點點頭，我也是。

他說：Everyone is！每個人都是。這位剛剛見證自己」孩子「上市的」父親「補充道：CAR-T，會是血液癌的終結者！

對CAR-T的介紹有很多，網上隨便一搜便有。由於我沒有醫學背景，就不在這裡班門弄斧贅述什麼是CAR-T了。僅簡單介紹一下CAR-T療法在美國的情況：

1. 截至今天有兩個CAR-T藥物獲批

2. 獲批的適用症暫僅限於血液癌症

3. 獲批的適用人群暫僅限於兒童

4. 基本上要求要在ICU重症監護環境下使用

5. 第一隻獲批的CAR-T藥物價格是$47萬5千美金

在ASH大會上，我有幸聆聽了全世界各地對CAR-T療法的研究發現分享，對CAR-T，還有許多許多科學上的問題。聽起來有些嚇人的是，在被」設計改造「過的T細胞重新回輸到患者體內後--像是潑出去的水，是沒有「可收回」的方法的。T細胞在患者體內擴增的速度與幅度，也不是醫生們可以通過一個「水龍頭」擰大擰小控制的。怎麼能創造出一個"水龍頭「機制，控制」潑出去的水「，也許是CAR-T療法面臨的最大的科學問題。

但還是那句話，我沒有醫學背景，科學的問題，就交給科學家們去提問吧。

作為一個藥物Commercialization（商業上市）的從業人員，我更感興趣的，是科學以外的問話。

在ASH之後，我抓住了這位荷蘭裔的科學家，問了一個問題：CAR-T療法的價格是47萬5千美元，是現有標準療法的幾十倍甚至更高。如果讓你站在一個普通人而非科學家的立場上，你是否 願意你的保費漲50倍，從而使一個你並不認識的病人可以通過保險獲得救命的CAR-T療法？甚至是否願意你的保費漲500倍、5000倍、5000倍，從而使更多你並不認識的病人可以通過保險獲得救命的CAR-T療法呢？（保險精算師們也許還沒有計算出使用CAR-T療法病人人數與保費上漲幅度間的關聯，所以就先以500/5000/50000的假設數字說好了）

這位荷蘭裔科學家想了好久好久，說：我真的不知道會不會同意。

我又問了更多的有科學背景或是無科學背景的人，除了荷蘭裔的科學家回答不確定外，所有人都無一例外地說：當然不同意！不可能！

是啊，科學總是跑在凡夫俗子的前面。科學問題被攻克了，科學以外的問題的解決也許要落後個幾光年。

在我看來，CAR-T會給我們這些人帶來的科學以外的問題至少有這麼幾個：

1. 更難」量化「藥物的價值

像我在另一篇文章《美國的葯價危機？元芳你怎麼看》中提過的，歐洲人醉心於「量化」藥物的價值，是「量化」藥物價值的許多方法、機制的發明者與篤信者。在CAR-T療法前，執念於「量化」的人會很痛苦：對於治癒了一個本可能死亡的兒童的血液疾病的藥物，如何「量化」這個藥物的價值？用許多歐洲國家推崇的QaLY質量調整生命年? 兒童被治癒了，贏回了一整個人生，如何能算出他/她此後的人生的價值呢？

2. 更難尋找「參照藥物」參考定價

CAR-T也許會顛覆醫藥界所有主流的藥物定價框架、方法。特別是歐洲盛行的對比參照物參考定價法。與上一點類似，難以「量化」價值、為病人贏回整一個人生的藥物，又怎麼去與別的按提高生存月份12個月、18個月等容易「量化」的藥物作比對呢？

3. 什麼情況下大多數人會願意為少數人買單？

像我之前問的那個問題，在什麼情況下，大多人才會願意犧牲自己的利益為少數人的福祉買單？在美國，暫時還沒有一家醫療保險公司制定出關於CAR-T療法的賠付政策。當然，現在適用的患 者還是少數、或是參加研究免費獲得治療的參與者。當使用的病人越來越多，如果保險公司不漲保費，那破產只是遲早的事。可是大多數的保險購買人如果不願意為少數人的高昂藥費買單，那麼CAR-T永遠只是少數富人的救命葯，和普通人沒關係。

但不管怎樣，CAR-T是振奮人心的，全球第一個接受CAR-T療法的小女孩，如今已經12歲了，她是血液病領域裡的明星與關注焦點。科學將她從死神手上搶回，她還會有更多個12年。可是怎樣才能讓更多個病人成為像這個小女孩一樣的幸運兒，科學不是僅有的問題。

篇後問： 同樣的問題：「你是否願意你的保費漲50倍，從而使一個你並不認識的病人可以通過保險獲得救命的CAR-T療法？」你會怎樣回答呢？

關注VMED

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！