新型藥物療法或可實現身體自我修復基因缺陷

基因編輯對於未來醫學的發展非常重要。加州一名身患罕見遺傳性疾病的男子接受了改變基因的注射治療，這可能會使他痊癒。

44歲的布萊恩·瑪德克斯奇蹟般的活了下來。

他曾身患亨特氏綜合征，這是一種罕見的遺傳性疾病。44年來，他經受了26次手術。

他說：「看起來像是我這一生每兩年做一次手術。但這從某種程度上影響到了我，因為我努力做一名專業廚師，可是因為我一年裡不得不離開幾周時間，這妨礙了我的其他同事。」

現在，他同意成為一項新型基因療法的試驗品。醫生們說，這可以改變一些遺傳病的治療方式。

桑加莫生物科技公司的桑迪·麥克雷說： 「我們的終極目標是覆蓋到兒童和儘可能年輕的群體，這樣他們就不會在歲數越來越大之後遭受疾病的困擾。」

亨特氏綜合征的病患存在基因缺陷，他們的身體不能生成一種關鍵酶來分解碳水化合物。

這會引起各種併發症，病人通常在10到20歲之間死亡。

明尼蘇達大學的切斯特·惠特利博士說：「患有賀勒氏症的兒童如果得不到治療，會在十歲以前死去，而患有亨特氏綜合征的兒童最多可以活到15歲，但是這兩種病都要經過非常先進的臨床治療。」

瑪德克斯接受的注射可以使他痊癒。

它的工作原理是這樣的。

把健康的DNA和兩個被稱為鋅指的鋅蛋白輸入到已被除能的病毒里。

一旦被注入體內，這些病毒會進入肝臟，醫生們希望它們能夠滲入被損壞的肝細胞。

鋅指蛋白將會切開DNA，輸入新的指令並修復問題基因。

這應該能刺激肝臟自身生成健康細胞和關鍵酶。

奧克蘭兒童醫院的保羅·哈馬茲博士說：「基因編輯用於肝臟，然後我們將肝臟作為生產新酶的工廠。」

在至少一個月以內，醫生們無法知道這個過程是否成功。

哈馬茲博士說：「希望這是大規模醫治的開始，讓一些遺傳性疾病能夠得到治癒。」

這個創造鋅指蛋白的團隊正在研究其他的遺傳性疾病，白血病也可以從這項獨特的藥物療法中受益。

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