MIT調查：臨床試驗成功率比想像高得多

麻省理工大學（MIT）的一項研究顯示，近年臨床試驗的成功率比很多人預想得要高。

MIT教授Andrew Lo和他的團隊利用英國Informa出版商的Citeline資料庫，進行了迄今為止同類中規模最大的一次研究，通過開發自動演算法來跟蹤每一種藥物的發展路徑，推斷階段轉變，並在幾個小時內計算pos（成功幾率）統計數據。他們總共對2000-2015年間超過21000個化合物的185000項臨床試驗進行了分析。而如果利用手動進行匹配和推斷，使用clinicaltrials.gov資料庫中的217000多個臨床試驗條目進行pos生成的話估計將需要數月到幾年的時間。

這項發表在《Biostatistics》上的研究結果顯示：通過臨床試驗獲得藥物批准的成功率為14%。聽起來好像不高，但是MIT的研究人員說，這比他們想像的要高得多，而且也比之前的類似研究結果要高。

研究人員還發現，從特定疾病領域的批准率來看，傳染病疫苗試驗成功率高達33.4%；癌症領域最為糟糕，僅為3.4%，如果考慮癌症治療實際的化，這也不奇怪。

有一個亮點：2015年的癌症臨床成功數據估計增加了一倍多，達到8.3%，「毫無疑問，部分原因是最近癌症免疫治療的進步所致，」研究人員表示。

研究小組還表示，雖然2005-2013年的批准率有所下降，但之後一直呈上升趨勢。

Andrew Lo教授

研究主要作者Lo教授表示：「投資者和製藥公司高管的主要職責之一是進行風險管控。因此，他們需要知道化合物從臨床一期過渡到二期和三期的可能性，以及最終得到FDA批准的概率。如果沒有準確和及時的估計，資源可能分配不當，財務回報可能被誤判，這會導致更高的開發成本、藥品價格及失去投資者，更重要的是病人的治療機會。」

該報告稱，以前對藥物開發成功率的估計依賴於製藥行業所建立的資料庫中相對較小的樣本，並且受到潛在選擇偏差的影響。MIT研究人員認為，這種新方法應該能給出一個更準確的結果。

Lo介紹：「你不能對你不去測量的東西進行管理，任何一個人都不可能處理所有數字。但是在大數據時代，我們可以快速而準確地做到這一點。」

研究人員還發現，使用生物標記物的研究往往比那些不使用生物標記的研究更能成功。這一研究指出，伴隨診斷在提高臨床試驗成功率方面的作用越來越大。

Lo表示，這項研究是幫助提高生物醫學生態系統效率的一部分。希望定期提供這方面的信息，而不僅僅是一次研究行為。

隨著某些疾病臨床試驗成功率的提高，很可能會有更多投資資金流入。對於成功率不高的疾病，公共政策可以發揮重要作用，增加研究資金，或給風險承受能力強的投資者和慈善機構更多激勵。

Lo補充說：「這有點像今天用GPS駕駛與20年前地圖和朋友是我們唯一的導航工具時的區別一樣。我們的目標是向所有利益相關者展示臨床開發形式，以便讓他們能夠做出更明智的決策，更懂得如何利用他們的資源。」（新浪醫藥編譯/David）

參考來源：

1. Think your odds of R&D success are miserable? MIT』s Andrew Lo might have a surprise for you

2. MIT study finds that 14% of trials see approvals—higher than first thought

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