好消息！有望戰勝癌症的CAR-T療法，中國已有10個藥物在申請

1月29日，國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心（CFDA）對第26批擬納入優先審評程序的藥品註冊申請進行了公示，共39個藥品入選，包括3個CAR-T療法。

CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受體T細胞免疫療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。

國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心

此次涉及到的3種藥品分別是：1、恆潤達生物的「抗人CD19 T細胞注射液」；2、銀河生物的「抗CD19分子嵌合抗原受體修飾的自體T細胞」；3、科濟生物的「靶向磷脂醯肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受體修飾的自體T細胞」.

圖片來源於網路

事實上，截至目前，國內申報臨床的已有8個公司CAR-T產品的臨床申請被藥品審評中心受理，其中包括10個CAR-T細胞產品，適應症多以白血病淋巴瘤等血液腫瘤為主，只有科濟生物針對的是難治性、複發性的肝細胞癌。

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中國CAR-T研究碩果累累，走在世界前列

我國作為CAR-T技術的臨床研究的全球第一梯隊，根據美國ClinicalTrails的數據，對於CAR-T細胞臨床試驗，截止2017年11月31日，全球目前註冊的CAR-T臨床研究項目一共有427個，美國以155項研究位列第一位，中國以145項位列第二，中美兩國開展的CAR-T療法臨床試驗佔全部的70%以上。而且從部分已經公布的臨床數據來看，中國企業的CAR-T產品效果良好，甚至不弱於歐美企業。

中國葯企趨之若鶩的CAR-T究竟是什麼？

人體免疫系統的主要功能就是區分自體與外來物，從而保護機體健康。但腫瘤對免疫系統而言是一個獨特的挑戰，它來源於機體自身細胞，免疫系統難以識別；此外腫瘤構建的微環境對免疫反應的抑制也讓T細胞難以發揮殺傷功能。

而CAR-T是利用白細胞分離術收集患者的T細胞，然後在體外進行T細胞活化、轉導含有CAR的病毒載體、CAR-T細胞的擴增及回輸患者體內。CAR是由抗體衍生的片段組成，可識別、結合併促進T細胞擴增的共刺激分子偶聯腫瘤抗原。

在目前癌症治療中，化療客觀緩解率大約為20%-30%，免疫系統藥物最高的客觀緩解率為 30%-40%，即便是靶向藥物，客觀緩解率也只有70%-80%，而細胞治療的客觀緩解率在90%及以上。

目前市面上有CAR-T產品嗎？

有的。2017年有兩款CAR-T療法Kymriah、Yescarta的相繼上市，標誌著腫瘤治療進入一個新時代。

Kymriah目前被FDA批准用於治療複發或難治性（R/ R）B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童和年輕成人（25歲以下）患者。基於單臂II期臨床階段（ELIANA）試驗的結果，Kymriah在FDA以優先審查中接受生物製劑許可申請（BLA）後不到6個月，就獲得了批准。注射後3個月內，83％的患者實現完全緩解（CR）或不完全血液計數恢復（CRi）的CR。

如今，FDA已授予Kymriah治療複發或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者上市申請優先審評資格，EMA也決定加速評估Kymriah的適應症：兒童、青年和成人的r/r B細胞ALL和不適合自體幹細胞移植的r/r DLBCL。此外，該藥物還將進行濾泡淋巴瘤（FL），二線治療DLBCL，慢性淋巴細胞白血病（CLL）和多發性骨髓瘤（MM）等適應症的評估。

第二款CAR-T細胞療法Yescarta於2017年10月獲得FDA批准，比預期審核日期提前1個月。該療法用於治療對前期至少兩種其他治療反應效果差或治療後複發的大B細胞淋巴瘤（包括DLBCL和其他侵襲性NHL亞型）的成年人，並且正在歐洲接受此類適應症的審查。FDA批准Yescarta基於單臂階段II（ZUMA-1）試驗。在最新的分析中，總緩解率（ORR）為82％，其中CR率為58％。 Yescarta在成人複發或難B細胞ALL中顯示了積極的早期數據。套細胞淋巴瘤（MCL）、惰性淋巴瘤亞型、濾泡淋巴瘤（FL）等多個關鍵臨床試驗正在進行中。

雖然CAR-T治療效果喜人，但它也存在臨床風險和價格昂貴等缺點。所以，未來CAR-T仍需繼續演化和完善，我們一邊期待白血病淋巴癌的治療更成熟，在實體瘤中也得到進展，另一方面是希望在技術更成熟的同時讓更多的人用得起該葯。

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