基因治療可以成為改善艾滋病治療和擊敗破壞性病毒的關鍵

十多年來，最強大的艾滋病藥物不能完全控制艾滋病毒感染。研究人員正在努力。

科學家刪除了一些血細胞，禁用了一種基因來幫助他們抵抗艾滋病毒，並在2014年將這些「編輯過的」細胞還給了他。到目前為止，它已經為舊金山男人提供了治療的下一個最好的東西。

「我已經停葯了三年半了，」他說。儘管去年癌症治療對他的免疫系統徵稅，他甚至能夠控制病毒。

雖然Chappell很幸運。在這些實驗中，其他100個人中只有少數人能夠停用艾滋病毒藥物幾年; 其餘的仍然需要藥物來抑制艾滋病毒。

現在研究人員認為他們可以改善治療，並再次嘗試通過醫治DNA來對付艾滋病毒。在人們身上測試這些調整方法的新研究正在進行中。

「基因治療技術已經取得了很大的進步，」加州大學洛杉磯分校艾滋病研究所的Otto Yang博士說。「很多人都認為現在是回去的好時機。」

他們包括國家過敏和傳染病研究所所長Anthony Fauci博士，該研究所正在資助一些新的研究。他不認為這項技術會變得很普遍，因為數百萬人在現有的治療方法上做得很好。但他表示，它可以幫助那些無法輕易控制病毒的人，因為它具有治癒的潛力應該被追求。

「他們非常大膽，創新的技術，主要是為了嘗試和治療人，」他說。「值得嘗試，因為科學就在那裡。」

據了解，只有一個人已經治癒了艾滋病毒感染，一名10年前從一個對病毒具有天然免疫力的供體進行細胞移植的人。捐獻者缺乏一種共同的基因，使艾滋病毒用來感染血液中的免疫系統戰士T細胞的入口。

移植給了接受者這種保護，但這樣的程序風險太大，不適用於廣泛使用。科學家一直在試圖找到一種方法，通過改變一些患者自身的細胞來產生類似的免疫力。他們使用了一種名為鋅指核酸酶的基因編輯工具，它可以在精確的位置切割DNA以禁用HIV入口基因。

製作編輯工具Sangamo Therapeutics的加利福尼亞公司贊助了最初的研究。

Sangamo總裁Sandy Macrae博士說：「它的工作，T細胞被編輯了。但是這種效果不夠好：T細胞的改變T細胞的數量超過了未被改變並仍然可能被感染的T細胞。

現在，加利福尼亞Duarte研究中心的希望之城的John Zaia博士正在嘗試這種方法。他正在使用血液幹細胞 - 產生許多其他細胞的親代細胞。Zaia說，一旦幹細胞發生改變，益處就會增加並持續更長時間。

雖然最初的基因編輯實驗令人失望，但有一線希望。在這些研究中，患者處於休眠狀態的HIV細胞數量大幅下降 - 所謂的沉默疾病庫。

在克利夫蘭的凱斯西儲大學，Rafick-Pierre Sekaly博士正在試圖利用這一下降。他的研究將嘗試進行相同的基因編輯 - 禁用使艾滋病病毒入侵途徑的基因 - 同時讓患者停用強效抗病毒藥物至少一年，然後停止使用。

「只要我們不能擺脫這種水庫，我們就永遠無法停止治療，」他解釋說。

希望是藥物加上改變的細胞能夠擊倒病毒，並將水庫減少到人體可以自行控制任何殘留疾病的程度，正如Chappell似乎正在做的那樣。

賓夕法尼亞大學的科學家正在嘗試兩種方法：除了敲除HIV入口基因外，他們還添加了一個基因來幫助T細胞識別並殺死HIV。第二部分被稱為CAR-T療法，去年批准用於治療癌症的療法。

這項新研究的領導者科學家詹姆斯·萊利受到鼓勵，一些在早期研究中的賓夕法尼亞大學的患者在沒有藥物的情況下將艾滋病毒抑制了近一年。

萊利說，「即使病毒仍然可以被檢測到，你永遠不會知道他們有病」。「有時候你會有信心它不會回來。」 認為基因治療最終將提供一個長期的解決方案。

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