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研究表明,基因治療可以預防阿爾茨海默氏症

研究發表在美國國家科學院院刊上的研究表明,將病毒傳播給大腦基因的基因治療可用於治療早期阿爾茨海默病。

阿爾茨海默病是最常見的一種痴呆症。它影響全球超過4000萬人,帶來記憶力減退,困惑以及性格或情緒變化。目前尚無法治癒。

2013年,疾病控制和預防中心(CDC)估計在美國有多達500萬人患有阿爾茨海默病。2014年,該病造成93,541人死亡,成為美國第六大死因

來自英國倫敦帝國理工學院的科學家們現在已經使用一種改良病毒將一種稱為PGC1-α的基因傳遞給小鼠的腦細胞。他們發現它減少了阿爾茨海默氏症的發展。

該病毒被稱為慢病毒載體,通常用於基因治療。

在以前的實驗室研究的基礎上,研究小組預測它可能會阻止一種叫做澱粉樣β肽的蛋白質在細胞中形成。

澱粉樣斑塊是阿爾茨海默病患者大腦中發生的粘性蛋白質團塊。他們被認為是導致腦細胞死亡的原因。澱粉樣β肽是這些斑塊的主要成分。

研究的共同作者Nicholas Mazarakis教授解釋了科學家如何使慢病毒感染細胞的方式發揮其優勢; 它涉及生成病毒的修改版本並使用它將基因傳遞到特定的細胞中。

科學家們已經在使用該技術來研究關節炎,癌症和其他疾病的治療方法。在臨床試驗中,目前的團隊已經成功地將基因用於帕金森病患者的大腦。

皮層和海馬

在這項最新的研究中,研究人員將病毒注射到小鼠大腦的兩個區域:皮層和附近的海馬。

據信,阿爾茨海默氏症起始於皮層,然後逐漸擴散到海馬。 在疾病變得可見之前10-20年,可能會發生第一次損傷。

皮質與長期記憶,推理,思考和情緒有關。損害可能導致抑鬱和難以找出如何執行熟悉的任務。

海馬有助於學習,將短期記憶轉化為長期記憶和定向。對海馬的損害會導致一個人忘記最近發生的事件,比如他們今天早上做了什麼。這也是阿爾茨海默氏症患者在熟悉的路線上迷路的原因 - 例如,無法找到回家的路。

澱粉樣斑塊發展緩慢

接受治療的小鼠患有早期阿爾茨海默氏症。他們還沒有發展出澱粉樣斑塊。他們注射了含有PGC1-α基因的適應性病毒。

注射後四個月,測試顯示接受該基因的小鼠具有非常少的澱粉樣斑塊,更好的記憶,並且海馬中沒有腦細胞損失。那些沒有接受治療的人腦中有多個斑塊。

為了測試記憶,團隊用一個新項目替換了滑鼠籠中一個熟悉的對象。那些有健康記憶的人探索新的對象時間更長。處理的小鼠和健康小鼠一樣表現良好。

處理的小鼠也具有較低數量的神經膠質細胞。在阿爾茨海默病中,膠質細胞被認為通過釋放有毒的炎性物質導致額外的細胞損傷。

「雖然這些發現很早,但他們認為這種基因療法可能對患者有潛在的治療用途,要克服的障礙有很多,目前唯一的途徑是通過直接注射到大腦。

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