以一當十，高效抗癌：這樣的「神葯」，有2個

昨天，全球最頂尖醫學學術雜誌《NEJM》正式報道了去年紅極一時的小分子靶向葯Larotrectinib的一期臨床試驗結果。雖然該臨床試驗的數據，絕大部分已經公開報道過，但是一個小分子靶向葯在腫瘤免疫治療方興未艾的當下，依然能憑藉一個55人的一期臨床試驗數據，登頂醫學最頂尖雜誌，不得不令人擊節讚歎。

先來說說這個Larotrectinib嘛，這個靶向葯作用的靶點是TRK融合突變。TRK融合突變在幾乎各種癌症中都有可能發生，但發生的概率通常並不高，大約徘徊在1%左右。因此這次入組的55人，癌種分布非常雜，一共包含了17種癌症類型：唾液腺癌12人、嬰兒型纖維肉瘤7人、甲狀腺癌4人、腸癌4人、肺癌4人、惡性黑色瘤4人、胃腸間質肉瘤3人、膽管癌2人、闌尾癌1人、乳腺癌1人、胰腺癌1人、肌周細胞瘤2人、非特殊類型肉瘤2人、外周神經鞘瘤2人、梭形細胞瘤3人、嬰兒肌纖維瘤病1人、腎臟炎性肌纖維母細胞瘤1人。

55位患者，最小的4個月，最大的76歲。對於體表面積大於1m2的患者，接受Larotrectinib 100mg每天2次治療；對於體表面積小於1m2的兒童和嬰兒患者，劑量是100mg/m2，每天2次。53位患者療效可評價，研究者評估的客觀有效率為80%，而獨立第三方機構評估的客觀有效率為75%（13%的患者腫瘤完全消失，62%的患者腫瘤明顯縮小），此外還有13%的患者腫瘤穩定——總的疾病控制率高達90%左右。中位起效時間為1.8個月。1年時，71%的患者療效依然維持，療效維持時間最長的患者已經超過27個月。而且該藥物的副作用很小，所出現的不良反應均為1-2級輕微的副作用，未發生與該藥物明確相關的3-4級不良反應——高效而低毒，廣譜而驚艷！

和這個Larotrectinib有的一拼的抗癌藥，還有一個：那就是，PD-1抗體K葯。2017年6月，《科學》雜誌發表了K葯治療MSI高度不穩定的晚期癌症患者的I/II期臨床試驗的結果。該臨床試驗，入組了86例MSI高度不穩定的、來自12種癌症的志願者。這12種癌症包括：壺腹癌、膽管癌、大腸癌、子宮內膜癌、胃和食管癌、神經內分泌腫瘤、骨肉瘤、胰腺癌、前列腺癌、小腸癌、甲狀腺癌、原發灶不明腫瘤。接受PD-1抗體K葯治療後，78位患者療效可評價：有效率是53%（中位起效時間為21周），其中21%的患者完全緩解（達到完全緩解的中位時間為42周），77%的患者疾病控制。2年的無疾病進展生存率為53%，2年的總生存率為64%——也正是基於這樣的數據，PD-1抗體K葯已於去年正式獲批用於所有MSI高度不穩定的實體瘤，不論兒童還是成人。

貝塔博士點評：腫瘤治療已經進入精準醫學時代、個性化治療時代。最理想的治療模式，就像這兩個「神葯」所展示的那樣——每一位患者都根據腫瘤生長繁殖最要害的特點，來選擇最有針對性的藥物；而每一種藥物，都根據這類藥物最本質的作用原理，來選擇合適的分子標誌物，從而篩選出最合適的病人。最有針對性的藥物，用在根據最合適的分子標誌物篩選出來的病人身上，從理論上講，自然會有最高的有效率、最長的生存期和最低的副作用。熱切期待，這樣的「神葯」越來越多，造福更多的腫瘤病友！

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