CAR-T癌症免疫療法又一次勝利！獲救的朋友也叫Emily！

葯時代寄語：

我們祈禱：天下無癌！

2017年12月19日，《自然》（Nature）雜誌發布了「2017年度十大人物」，他們在過去一年裡對世界科學產生了重大影響。第一位勇於接受CAR-T試驗治療的兒童EMILY WHITEHEAD也入選。那時，她已經脫離癌症的折磨整整5年了。她的故事感動了世界，鼓舞著全世界的癌症患者和致力於抗癌藥物研發的科學家們。

今天，我們向您介紹另一位被CAR-T療法從死亡邊緣拯救的朋友，她的名字也叫Emily。

Emily拍攝於2017年10月份

Emily生活在美國密蘇里州堪薩斯城，是三個孩子的母親，2013年10月被診斷患有三期非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin"s Lymphoma），那時她34歲。

「你從來想不到癌症會發生在你身上。」 Emily回憶道。

非霍奇金淋巴瘤的癥狀包括發燒、淋巴結腫大、體重減輕和氣短。但是，奇怪的是，Emily沒有經歷任何這些癥狀。

「我沒有跡象，根本沒有什麼我可以確定的不適。」

直到有一天，Emily去朋友家做客。去洗手間時她發現自己出了問題，她的大便有大量的血跡。Emily打電話給自己的家庭醫生，醫生催促她立即去醫院檢查。

Emily去了最近的急救中心，本以為會「速戰速決」，但醫生卻讓她在住院治療，而且一待就是43天，因為她患有免疫性血小板減少性紫癜（immune thrombocytopenia purpura，ITP），特徵為血小板水平低。血小板可阻止人體出血，Emily的血小板低，這就是她為什麼便血的原因。

「血小板低是一個非常嚴重的狀況，」 Emily說。 「如果你只輕輕碰了一下頭，你就有可能出現內出血。」

在此期間，醫生進行了一系列測試和治療，其中包括50次輸血、使用類固醇藥物和接受脾臟切除術。Emily接受化療以增加血小板計數，希望能幫助她的血液凝結，防止內出血。

Emily回憶說，「在他們知道我患了癌症之前，我就接受了化療。」

PET掃描後，醫生診斷她患有非霍奇金淋巴瘤，並意識到免疫性血小板減少性紫癜是該病的一種癥狀。對於知道診斷結果的患者而言，那是一種苦樂參半的感覺。

「我鬆了一口氣，因為我們知道了病因，」 Emily補充說，如果她沒有被診斷出來，她可能會糊裡糊塗地因為這種癥狀而死去。

非霍奇金淋巴瘤是一種起源於稱為淋巴細胞的白細胞的癌症，淋巴細胞是身體免疫系統的一部分。

在2013年10月至2014年1月之間，Emily接受了6輪化療，位於她的小腸中的非霍奇金淋巴瘤得到了控制。

遺憾的也是令人擔憂的事情還是發生了。在2014年8月進行的常規結腸鏡檢查中，醫生髮現Emily的癌症複發了。

她崩潰了！

殘酷的現實擺在面前，此時要想擺脫這個頑疾絕症將會比登天還難。

2015年1月，她前往德克薩斯州MD安德森癌症中心接受自體幹細胞移植手術。該手術專門用於治療淋巴瘤複發或對治療不充分響應的患者。

這是一個充滿風險的手術。Emily被實施高劑量的化療，以殺死所有的癌細胞。殺敵一萬自損三千，該手術也殺死了製造血細胞的骨髓。然後，醫生們把治療前數周從骨髓中收集的幹細胞輸注回到她的身體中，以「刷新」免疫系統，讓骨髓產生新的血細胞。

遺憾的是，4月份，醫生髮現幹細胞移植失敗了。

「那時候，我已經沒有了選擇，」 Emily回憶道。

幹細胞移植後，她的體重持續下降，低至88磅。更可怕的是，她收到了「死亡通知」，她的生命只剩下6個月的時間。

頓時陷入了絕望，Emily停止了與家人一起制定暑期計劃，也不再購買新衣服，因為她覺得自己沒有機會享用了。

「我不再計劃期待中的旅行，因為我不知道夏天會帶給我什麼，或者我是否會活到那時，」 她說。

「我不想放棄希望，但同時我感到絕望。」

2015年5月，Emily的主治醫生告訴她唯一的生存機會是參加一種臨床試驗，該試驗使用一種名為CAR-T（嵌合抗原受體療法）的免疫療法來嘗試治療癌症。

經過一番調查後，她發現這種免疫療法臨床試驗將於下周在MD安德森癌症中心啟動。她立即聯繫了試驗組織者，看看自己是否符合入組條件。不幸中的萬幸，該臨床實驗還剩下一個位置，而Emily抓住了這個機會。

「這是我第一次感到希望，」 她說。 「我很高興可以嘗試看起來很有前途的東西。」

CAR-T療法移取患者的T細胞並對其進行基因工程改造，以識別和攻擊患者的腫瘤。 被改造的T細胞將被輸注回患者體內。

Emily的細胞被運送到加利福尼亞的一個實驗室，那裡的科學家們可以用與癌症特異性蛋白相結合的受體重新設計T細胞。這些受體在體內尋找可以躲避免疫系統的癌細胞，一旦受體找到它們就會摧毀它們。

漫長的兩個月後的七月份，Emily終於等到了這些被編輯過的T細胞。

「那一段等待時間非常難熬，」 她告訴每日郵報。 「我的病情一直在惡化，我很痛苦。」

當她的CAR-T細胞被送回來後，這些細胞通過靜脈被注射入血管中。前後僅僅花了大約五到十分鐘。

那一刻，Emily成為全世界接受CAR-T治療非霍奇金氏淋巴瘤的第三位患者。

儘管這種免疫療法的確給了艾米麗新的希望，但整個療法並非易事。

「免疫治療不像公園散步那樣輕鬆，」 Emily補充說。治療後，她在醫院住了九天。

她說，免疫療法的美妙之處在於利用自身免疫系統對抗癌症。但它帶有嚴重的副作用。這些副作用包括高燒、疼痛、神經毒性、低血壓和高心率。她覺得自己像似得了嚴重的流感。

然而，她經歷的最恐怖的癥狀是認知功能的喪失。

醫生讓Emily寫她喜愛什麼、她從哪裡來，她在紙上寫下了一些東西，遞給醫生。Emily覺得自己已經回答了這些問題，但實際上那是一堆的塗鴉。

這種副作用只持續了大約36個小時，但當時醫生不知道會發生什麼。因為這種療法太新了，而她是第三位接受該療法的患者。

一個月後，她回到德克薩斯州進行複查，掃描結果出來後，大家都喜出望外！結果顯示她已完全緩解。醫生們甚至認為癌細胞可能在接受T細胞後的幾天內就消失了。

醫生稱她的治癒是一個奇蹟，並相信免疫療法可能是癌症治療的未來。

（Emily幸福快樂的一家人）

Emily已經擺脫癌症兩年了。她也將這個奇蹟「歸功」於之前多次失敗的癌症治療。化療、放療、幹細胞移植手術都無效，這本是一件不幸的遭遇，但事實證明，塞翁失馬焉知非福，這些失敗才使得她獲得參加CAR-T試驗的資格，這一切都幫到了Emily。

CAR-T療法的原理：

CAR-T療法第一步是從患者血液中過濾出稱為T細胞的關鍵性免疫細胞，然後在實驗室中，一個基因被插入到T細胞中，促使它們生長一種受體，該受體靶向某些血液癌症中發現的特殊標記物。數百萬個新的T細胞的拷貝在實驗室中生長，然後被注入患者的血液中，在那裡它們可以尋找並摧毀癌細胞。醫生稱之為活的藥物。永久性改變的細胞繼續在體內繁殖，成為對抗疾病的精銳部隊。

葯時代熱烈祝賀Emily！祝賀她們幸福快樂的一家！

Warmest Congratulations to Emily and her happy family!

參考資料：

"I was hopeless": Mother-of-three given six months to live becomes third person in the WORLD to get life-saving cancer immunotherapy - and is now two years in remission（作者：Jaleesa Baulkman來源：Dailymail官網 原文發表時間：2018年2月25日）

圖片來源：原文、Emily Whitehead官網、MD安德森癌症中心官網、網路。版權歸擁有者。

本文為葯時代編譯的文章。因譯者水平有限，錯誤偏頗難免，歡迎批評指正！

衷心感謝！

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