傳奇抗癌藥LOXO-101最新研究數據公布！有效率75％！

美國時間2月21日在線的新英格蘭醫學雜誌（NEJM）上公布了傳奇抗癌藥larotrectinib（LOXO-101）同時進行的三項安全性和有效性研究結果，對於年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌症治療總體應答率為75％！這無疑是新春過後最振奮人心的重磅好消息！

老少通吃、17種癌症有效率高達75%！

LOXO-101是第一個口服、針對17種不同腫瘤、兒童和成年人都可以用的廣譜靶向葯。Larotrectinib已被證明在不限年齡和腫瘤類型的Trk融合癌症患者中，具有持久的抗腫瘤作用和良好的耐受性，副作用很小。

本次公布的數據為larotrectinib同時進行的三項安全性和有效性研究，包括成人I期研究，兒童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究（NCT02122913，NCT02637687和NCT02576431）。主要研究人員為MD安德森的David Hong博士和紀念斯隆卡瑟琳癌症研究院的David Hyman博士。

實驗設計：

共有55名患者，年齡從4個月到76歲不等，包括闌尾癌，乳腺癌，膽管癌，結直腸癌，胃腸道間質瘤（GIST），嬰兒纖維肉瘤，肺癌，黑色素瘤，胰腺癌，甲狀腺癌等17種腫瘤。這些患者都是通過檢測確定屬於NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合，之前進行過治療。主要研究終點為總響應率。

實驗結果：

根據研究者的評估，總體有效率為75％。在1年時，71％的患者持續響應，55％的患者無進展。尚未達到中位持續時間和無進展生存期。平均隨訪9.4個月，86％的患者（44例患者中有38例）正在繼續治療或接受了旨在治癒的手術。

哪些患者適合使用LOXO-101

這個靶向葯不僅療效顯著，還是廣譜抗癌藥物，對很多不同腫瘤都有效！這也這個藥品這麼吸引眼球的原因。

通常靶向葯的使用是局限於某種器官類型的，比如EGFR靶向葯易瑞沙主要治療肺癌，HER2靶向葯赫賽汀主要治療乳腺癌。

那為什麼LOXO-101能治療這麼多種不同腫瘤？

因為雖然這些腫瘤來源不同，表面看起來千差萬別，但從分子生物學角度來看，其實它們很類似，因為都有一個共同特點：攜帶TRK融合基因突變，而且依賴這個突變基因提供生長信號。

正因為它們本質都依賴TRK基因，才會都對TRK靶向藥物產生積極響應。

腫瘤分類方式正在發生革命性變化。我們不再僅按照組織來源分類，基因突變類型等信息也非常重要。

最近，PD1免疫藥物剛被批准用於MSI-H分子類型的各種腫瘤，成為第一個「廣譜免疫藥物」。但是，LOXO-101很有可能後來者居上，應該會是第一個上市的「廣譜靶向藥物」。

帶你認識LOXO-101（Larotrectinib）

LOXO-101是一個靶向葯，針對的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。所以，做過多基因檢測的患者，一定去看看檢測報告有沒有這個基因融合。如果有，就中大獎了。下面是LOXO-101的分子式：

據了解，LOXO-101原本是由國外一個很小的製藥公司- Loxo Oncology公司研發的，只有35個員工，奇蹟般的開發出來了這個震驚世界的抗腫瘤藥物，讓大家再次看到了靶向葯的神奇。LOXO-101的臨床數據公布之後，製藥巨頭拜耳公司（就是生產索拉菲尼/多吉美的公司）就與Loxo Oncology公司進行了戰略合作，共同推進LOXO-101的上市進程。

什麼時間上市？

2017年12月底，LOXO-101已經開始向美國FDA提交上市申請，用於治療帶有NTRK融合基因的成人或兒童實體瘤患者，預計2018年初完成申請，然後等待FDA批准——就現有的數據而言，FDA很有可能會加速通過它。也就是說在2018年上半年，LOXO-101就很可能會在美國本土上市。屆時印康醫療將會在第一時間跟蹤報導。

LOXO-101耐葯後怎麼辦？

面對任何靶向藥物，總會出現的一個問題是：會不會出現耐葯現象？

很不幸，多數患者會，因為腫瘤細胞也在不斷進化。

事實上，已經有一些參與LOXO-101臨床試驗的患者出現了耐葯。

面對耐葯現象，目前只能把希望寄托在是新一代靶向藥物。

可喜的是，現在靶向藥物開發很早期，就會考慮耐葯問題和解決方案。很多時候一代藥物還沒上市，二代藥物就準備好了。

科學家經過研究，發現LOXO-101耐葯機理和EGFR情況很像，主要是靶點本身（TRK基因）產生了新的突變，比如TRKA出現G595R突變，或者TRKC出現G623R突變。

根據這個發現，第二代TRK靶向藥物LOXO-195已經出爐，專門來對抗耐葯新突變。

結果十分樂觀！

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！