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CRISPR到底是一種怎樣的技術?

以前conditioned gene knock-out是要用loxp和cre這兩個搭檔的,CRISPR出現後好像是更方便(號稱one step)而且可以同時target多個基因,而且可以修改後用於片段的插入改寫,不限於刪除。我記得校內有個帖子review過這個玩意。這裡給出http://blog.renren.com/blog/247884829/917457936,希望有所幫助。通俗地來說,能編輯人類細胞的基因組片段了,刪除插入改寫鹼基好像都ok。2013年這個技術爆發了多篇CNS文章,從酵母細菌到人類細胞,不僅能編輯而且能篩選,實乃實驗室必備技術了。好像有位發現者還開了家公司了已經。人類有一些疾病是遺傳病,其中又有些是單基因遺傳病,要是能做到全身或者至少表達這個基因的細胞內的特異性編輯,可能就能治癒這些疾病。但是,至少先要解決off target的問題,然後還有很多期的臨床試驗。想想23andMe現在都受到FDA的管制了,直接in vivo編輯人體細胞DNA以用於臨床我想還是有很長距離,10年之內能成功就不錯了。


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