新版CRISPR技術有望根治亨廷頓舞蹈症

▎葯明康德/報道

基因編輯CRISPR/Cas9技術的新版本用以治療亨廷頓舞蹈症（Huntington Disease），比早期研究中的版本更安全和更具體，此項研究結果發表在近期的《Frontiers in Neuroscience》雜誌上。

用基因編輯技術治癒疾病的想法正越來越接近現實。對於遺傳性疾病，比如亨廷頓舞蹈症（這是一種由缺陷基因引起的無法治癒的神經退行性疾病），切除引起疾病的DNA序列似乎就是最終的治癒方法。但是，在任何人剪切患者的DNA之前，研究人員需確保這是最安全和最有效的方法。

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研究小組負責人、波蘭生物有機化學研究所副教授Marta Olejniczak博士（圖片來源：Institute of Bioorganic Chemistry）

「在研究中，我們通過使用Cas9的酶活進一步改進CRISPR/Cas9技術，」研究小組負責人、波蘭生物有機化學研究所（Institute of Bioorganic Chemistry）副教授Marta Olejniczak博士說，「因為Cas9已公認是安全和有特效的，我們的方法為亨廷頓舞蹈症提供一種有效的治療工具。」

亨廷頓舞蹈症是由亨廷頓基因末端特定DNA序列的異常重複引起的。這種有缺陷的突變基因導致毒性蛋白質的產生，所述蛋白質逐漸累積並損傷患者的神經元。這種疾病通常始於三四十歲，在疾病發作後的幾十年中，患者逐漸失去活動、說話甚至思考的能力。

目前亨廷頓舞蹈症尚無法治癒。但研究人員已經嘗試了許多方法來壓制有缺陷的基因。這包括通過基於DNA和RNA的方法中斷有毒蛋白質的產生。最近，研究人員還開始使用最近火熱的基因編輯工具之一——CRISPR/Cas9技術，該技術比過去的工具更便捷、更快速、更具精確性。

為了確保這項技術儘可能安全有效，Olejniczak博士的研究小組已經在亨廷頓舞蹈症的患者細胞模型中測試了一種新的Cas9蛋白變體。該版本的Cas9能切割一條DNA鏈，而不是兩條DNA，這增加了Cas9可以編輯特定DNA序列的精確度。

Olejniczak博士說：「我們驗證了用Cas9能切除重複DNA序列，從而致使引起亨廷頓舞蹈症的基因失活，並終止毒性蛋白質的合成。我們的策略安全高效，沒有觀察到序列特異性的副作用。」

當然，針對這種具有破壞性的遺傳疾病未來還有很多工作要做，還需要進一步精進技術，但這項研究在可能的治療方法上又邁進了重要一步。

參考資料：

[1] Scientists move closer to treatment for Huntington"s disease

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