B輪融資1億美元！新銳打造非病毒基因療法

▎葯明康德/報道

基因療法初創公司Generation Bio近日宣布完成了1億美元的B輪融資。所得款項將用於推動Generation Bio前兩種候選藥物的臨床研究申請（IND），以及其他針對視網膜、中樞神經系統和肺部遺傳疾病的計劃。

Generation Bio於2016年在美國馬薩諸塞州的劍橋市創立，這家公司的創立基於Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美國國立衛生研究院（NIH）的高級研究員，發現了一種非病毒的基因轉移新方法，稱為封閉式DNA或ceDNA。

▲Generation Bio創始人兼藥物發現負責人Rob Kotin博士（圖片來源：Generation Bio)

Generation Bio認為該公司的突破性基因療法，可使新一代人不受遺傳疾病的影響。該公司的療法基於其專有的GeneWave技術，提供可持續、高水平的基因表達，並可重複給葯，調節並且維持終生治療。由於病毒載體基因療法相關的免疫原性限制了治療和預防的重複給藥劑量，這種療法旨在克服病毒載體基因療法的缺陷。自成立以來，Generation Bio利用GeneWave平台在體內重複給葯，增加肝臟表達能力，已經證實了持久、劑量依存性的基因表達。GeneWave使用脂質納米粒子將ceDNA輸送到肝臟，可用於治療肝臟疾病或將肝臟轉化為活體「生物工廠」，用於表達系統性蛋白質以治療多種遺傳疾病。

▲Generation Bio總裁兼首席執行官Geoff McDonough博士（圖片來源：Generation Bio)

「我們很高興能得到這些專家以及長期投資者的支持，他們與我們同樣擁有讓新一代人不受遺傳性疾病影響的願景。」Generation Bio公司總裁兼首席執行官Geoff McDonough博士表示：「對於我們來說，這是極其重要的一年。我們正在開發GeneWave平台並致力於使用首批候選藥物，提供解決罕見肝臟疾病的治療方案。這輪融資還將支持開發將ceDNA傳遞到其他組織，如眼睛，中樞神經系統和肺部的方法。」

▲Atlas Venture合伙人、Generation Bio董事長兼創始人Jason Rhodes先生（圖片來源：Atlas Venture)

「Generation Bio正在創造一種突破性的療法，並有望成為基因治療領域的領導者，」Atlas Venture合伙人、Generation Bio董事長兼創始人Jason Rhodes先生說：「我們很高興投資者們能持續支持我們的研發，讓我們有機會創造具有藥物特性的首批基因藥物。」

我們期待這項融資可以推動新型基因療法的開發，從根本上解決各種複雜的遺傳疾病。

參考資料：

[1] Generation Bio Raises $100 Million Series B to Finance Non-Viral Gene Therapy Program

[2] Generation Bio Announces $100 Million Series B Financing to Advance Genewave? Platform for Re-dosable Gene Therapy

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