通過真實世界證據提高臨床數據的真實性

作者：Brett Davis，Je?rey Morgan，Sonal Shah

譯者：裴高鑫

瀋陽藥科大學國際食品藥品政策與法律

研究中心

「

2016年12月美國國會發布《21世紀治癒法案》（The 21st Century Cures Act），第3022條規定在《聯邦食品、藥品和化妝品法案》的第5章中增加一條修正條款：「利用真實世界證據（Real World Evidence，RWE）」。真實世界證據被定義為從隨機對照試驗（Randomized Clinical Trials, RCT）以外的其它途徑獲取的關於用藥方式、藥物潛在獲益或者安全性方面的數據[1]。《21世紀治癒法案》鼓勵生命科學公司投資RWE和制定數據戰略。法案還要求美國FDA擴大真實世界證據的使用範圍，包括用RWE支持已獲批藥物擴大適應症的批准。

」

在這種新監管措施帶來的機遇下，生命科學公司越來越重視產品價值，這將有助於推動商業化戰略發展，從而擴大保險覆蓋範圍，優化定價。支付者關注以結果和價值為基礎的醫療意味著，企業通常需要進行產品開發、上市，商業化和監控方面的端到端（end to end ，E2E）證據管理（即從客戶需求端出發，到滿足客戶需求端去的去中心化、去渠道的流程管理）。 新的醫療環境不僅僅要求簡單的銷售信息，還要求將經驗證據納入價值核心[2]。

隨著先進醫療技術的廣泛使用，真實世界數據（Real World Data, RWD）的數量、種類迅速增加，獲取速度不斷加快。生命科學公司可以利用RWD更好地了解臨床試驗中大規模臨床事件的發生情況：研究人員通過了解數百萬臨床試驗患者的健康狀況來監測臨床試驗的進行狀況。充分運用RWE可能影響整個產品從研發到商業化生命周期中的決策。

端到端（E2E）證據管理戰略可能是實現RWE潛力的關鍵因素，因為它可以幫助決策者在企業級別基於嚴謹的數據分析採取行動，並與傳統孤島式方法（即信息、數據不共享互換）相抗衡。使用端到端（E2E）管理框架（圖1）可以幫助公司確定有針對性的突破性創新，加速新產品開發，並在價值型醫療環境中成功上市銷售新產品。

圖1 E2E證據管理框架

德勤2017年真實世界證據調查顯示，生命科學公司在使用RWE方面取得了一些進展，但仍可以在整個價值鏈上擴展應用範圍，拓展獲得RWD的新渠道，並提高其整體的RWE使用能力。

（1）一半（54％）的被調查者正在投資RWE項目，以顯著提高他們在這個領域的能力。

（2）許多研究都使用RWE來支持諸如改進試驗設計和患者招募等領域的研發。

（3）無法獲取正確的RWD會阻礙研究進程;可能需要新的數據渠道，包括新的外部合作夥伴關係。

（4）隨著對RWE需求的增加，企業開始採用新技術精簡工作流程並增加「分析時間（time to insight）」。

為了充分利用當今以科技為中心，注重價值的醫療保健市場的新機遇，企業應考慮基於從研發到商業化的端到端（E2E）證據管理的新運營模式。這包括制定有效的管理策略，利用諸如雲技術和自助服務分析等技術，並確保組織有能力整合數據集，能夠理解需要分析的適當資源，能夠處理圍繞數據訪問和質量的戰術問題。重要的是，公司可能還希望採用新的策略和能力來支持外部合作夥伴關係，並與衛生系統、患者維權組織和其他數據整合商進行合作。

NOW

隨著RWE的重要性日益增長，生命科學公司對RWE的投資，採用情況和取得的成果如何？ 德勤在首次RWE調查中對15家領先的生命科學公司進行了調查，以了解其RWE的當前使用能力。

1

一半接受調查的生命科學公司正在大力投資以增強其RWE使用能力

當我們詢問被調查者「您的RWE使用能力如何？」時，一半被調查者（54％）表示他們正在進行顯著提高RWE能力的項目（圖2）。 這表明生命科學行業內的許多人開始看好RWE的前景，並正在制定企業戰略以滿足內部和外部利益相關者不斷增長的需求。

圖2 RWE能力狀況

2

許多公司認為利用RWE最大的機遇在於市場准入和研發

我們詢問被調查者利用RWE最大的機遇在哪裡？（圖3）。

圖3 實施RWE計劃的機遇

被調查者將市場准入列為最有可能實現RWE潛在利益的機遇，其次是研發（research and development，R＆D）。R＆D排名第二的事實可能反映了由於更有針對性的個性化治療方案正在逐步實施，製藥行業希望創造性地解決日益複雜的試驗帶來的挑戰。

3

缺乏數據獲取方式是實施RWE計劃的最大挑戰

被調查者認為缺乏對外部數據的獲取方式是實施RWE計劃的最大挑戰（圖4）。這一調查結果強調企業需要制定RWE和數據戰略，以通過新型業務模式和合作關係解決數據差距和獲取數據的難題，並提供必要的專業知識從而獲得準確數據。

圖4 實施RWE計劃的挑戰

數據獲取的挑戰還表明了商業化真實世界數據集的局限性，進一步強調了與衛生系統，病人維權組織和其他數字健康機構開展新型合作的重要性。

由於數字化對產生證據和彌補證據差距具有重要作用，生命科學創新者已開始定義他們的數據戰略，並將數據戰略（利用雲技術獲取大量患者信息，進行精準分析後得到所需結果，為臨床試驗提供依據）與數字策略（患者通過互動式媒體參與臨床試驗等）結合使用。

4

對數據科學人才的需求正在增加

對RWE分析的需求增加導致對擁有統計學、機器學習和計算機科學背景知識專家的需求增加，專家掌握各種可以從不同的數據源中獲取準確數據的方法。 被調查者認為缺乏內部數據科學專家是實施RWE的第二大挑戰。

被調查者使用的構建數據科學團隊方法前三名是：

1.從其他生命科學公司招聘

2.從支付者或供應商處招聘

3.從其他行業招聘

從其他生命科學公司招聘並不奇怪。因為這些數據科學家擁有生命科學行業的背景，運用RWD可能很複雜，數據科學家可以理解其中的細微差別。數據有多種格式，包含結構化和非結構化信息，並且有許多潛在的偏倚。 而科學家以往處理這些複雜問題的經驗可能非常有價值。

從支付者或提供商招聘可能會增加客戶的視角 - 這也有利於生命科學公司的發展，因為它可以為支付者和供應商分析RWD並使公司將這些學習融入他們的整體方法控制中。

來自其他行業的招聘可能為推進生命科學領域的數據科學提供最大的支撐。製藥行業正在將認知計算方法應用於RWD，因此其他行業可以為RWE提供新的見解。

為了使數據科學能力多樣化和滿足不斷增長的需求，生命科學公司應考慮均衡人才戰略，具體涉及招聘，合作，共同採購和一些能力外包。

5

技術投資對支持RWE至關重要

數據數量、種類持續增長和獲取速度加快以及對這些數據中快速分析的需求使技術成為RWE計劃的重要組成部分。

許多生命科學公司在考量獲取數據的獲取速度，可擴展性，靈活性和安全性後採用雲技術支持RWE。我們詢問了被調查者關於他們使用雲來支持RWE的情況。接近60％的被調查者表示他們正在使用雲技術支持RWE（圖5）。

圖5 採取不同技術支持RWE情況

雲技術可以為RWE功能提供重要的益處：

（1）速度：基於雲技術的分析非常快速。

（2）可擴展性：隨著數據量的增長，內部部署解決方案通常無法快速擴展。 雲技術可以提供靈活性和按需擴展規模，並減少或消除對硬體的大量投資以及採購和設置所需的時間。

（3）安全性：雲技術可以為患者數據提供高度安全的環境。

6

使用分析方法來支持RWE

如前所述，有限的數據科學資源不能滿足不斷增長的需求。許多生命科學組織正在努力尋找方法來簡化工作流程並提高其分析團隊的效率，以便使數據科學家可以將注意力集中於回答最具影響力和最複雜的研究問題。

一旦確定問題所在，任何分析的第一步就是確定適當的數據源。研究人員和數據科學家可能花費大量時間試圖弄清楚存在哪些數據源，包含哪些數據以及之前進行過哪些研究和分析。集中式知識管理系統能夠可視化組織所有數據來源，捕獲每個來源的相關元數據，捕獲以前的研究和分析，並幫助各個利益相關方建立聯繫，以更好地分享知識。

結論

調查結果揭示了生命科學行業利用RWE的前景。然而，為了有效地開發和廣泛實施RWE，企業應該採取超越傳統思維的整體方法，並考慮人才，技術，治理，運營模式和外部合作關係。

生命科學公司應該考慮的下一步措施包括：

?制定貫穿整個產品生命周期的端對端（E2E）戰略

?設計和實施基於企業戰略的平台和運營模式，以支持跨職能和特許經營的RWE工作

?制定數據戰略和提高組織能力，與衛生保健系統利益相關者建立外部夥伴關係，以獲得正確的數據。

?僱用具有不同背景的數據科學家來挑戰傳統工作方法。

隨著醫療保健數據的不斷增加，對RWE的獲取，分析和運用所需的先進信息管理和分析技術的需求和重要性可能呈指數級增長。2017年RWE調查的結果顯示，生命科學公司RWE使用能力有所加強，但仍有改進空間。

參考文獻

[1]https://www.congress.gov/114/bills/hr34/BILLS-114hr34enr.pdf

[2]Terry Hisey and Brett J. Davis, 「Pharma』s Big Push for Value,」 Pharmaceutical Executive, Volume 36, Issue 5 (2016),p.1, http://www. pharmexec.com/pharma-s-big-push-value?pageID=1, accessed February 21, 2017.

轉載此版本請保留出處，並註明轉載自「國際葯政通」（SYPHU-IFDPL）。

責任編輯：金晶

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