重磅好葯來中國 新葯研發現曙光
重磅好葯來中國 新葯研發現曙光
來源：葯智網
重磅好消息
全球45年來首個抗結核新葯進入中國
近日，經過近半個世紀全球結核病新葯研發的沉寂和厚積薄發，第一個抗結核新葯貝達喹啉終於來到中國結核病患者身邊。「抗結核新藥引入和保護機制項目」第一例納入的患者在北京胸科醫院產生！貝達喹啉是全球45年來首個新的抗結核藥物，2012年獲美國FDA加速審批通過。2016年12月，我國國家食葯監總局批准將富馬酸貝達喹啉片作為聯合治療的一部分，用於成人耐多葯肺結核的治療。
據葯智數據，國內有浙江海正葯業、瑞陽製藥、開原亨泰製藥、北京萬生葯業進行了貝達喹啉新葯申報，均已先後獲批臨床，如下圖所示。
圖1 貝達喹啉新葯申報
全球首個長效抗艾新葯艾博韋泰即將上市藥物一致性評價
據近日召開的國家重大新葯創製專項啟動會信息，我國自主研發的全球首個抗艾長效新葯艾博韋泰，目前在生產上已經全部準備好，商業流通方面也全部就緒，已經進入最後的審評環節，前沿生物葯業董事長謝東博士表示，「艾博韋泰預計於2018年早期上市。」艾博韋泰是前沿生物自主研發的新葯，是全球第一個長效艾滋病藥物，其優勢是給葯便捷，可每一到兩周注射給葯一次。並且計劃與3BNC117抗體藥物的聯合使用，「雙劍合璧」組成擁有全新作用機制的兩種長效藥物全注射配方，在阻斷病毒複製環節的同時清除被病毒感染的細胞。這種新的療法給艾滋病的功能性治癒帶來曙光。
據葯智數據，前沿生物的艾博韋泰早先已在國內批准臨床，也在中國臨床實驗中心登記有6條臨床試驗記錄，有2條已經進入3期，其中1個3期試驗已經結束，如下圖所示。
圖2 艾博韋泰臨床實驗情況
審評審批新動態
Sorrento創新止疼貼片獲批
日前，SorrentoTherapeutics與其子公司ScilexPharmaceuticals宣布，美國FDA批准其ZTlido（lidocainetopicalsystem1.8%）上市，緩解與皰疹後神經痛相關的疼痛癥狀。一些分析師認為，這款創新止疼葯有望成為一款「重磅藥物」（blockbuster）。本次獲批的ZTlido是一款創新的止疼貼片，在非水性的粘合材料中加入了1.8%的利多卡因（lidocaine），用於緩解癥狀。據統計，美國在2017年共開出了1億張利多卡因貼片的處方，表明在止疼方面，患者有著重大的醫療需求。而美國FDA的報告則指出，貼片的粘合問題是最常見的質量缺陷。ZTlido則針對這一點，對粘合進行了優化，能在使用的12個小時內，讓貼片與皮膚保持良好的接觸。
罕見病有新葯Ultragenyx單抗獲歐盟批准
罕見慢性進行性肌肉骨骼疾病有新葯，日本葯企協和麒麟和Ultragenyx合作的單抗Burosumab最近獲得歐盟的有條件批准。這是治療X連鎖低磷血症（XLH）的第一個獲得批准的新葯。Burosumab可以解決XLH中的纖維細胞生長因子23（FGF23）的活性，獲批用於1歲以及1歲以上的兒童使用。這個單抗的上市名稱為Crysvita。
歐盟的這項獲批為治療兒童XLH提供了第一種治療方案。公司表示，將爭取獲得的批准，造福更多患者。歐盟的這個批准將在28個成員國有效。預計這個新葯將率先在德國上市，時間為今年4月。然後，在其他國家也陸續上市。同時美國FDA也正在評審Crysvita的生物製劑許可證申請，用於治療XLH的兒童和成人患者。預計評審結果將在4月17日。雖然FDA在新葯批准方面一般要領先歐洲，但是，歐盟在罕見病新葯和生物類似藥方面批准新葯的力度往往領先美國。
恆瑞吸入用地氟烷FDA獲批上市
2月26日，恆瑞的吸入用地氟烷（ANDA208234）在FDA批准上市。2017年7月，恆瑞的吸入用地氟烷在歐盟（英國、德國及荷蘭）三國批准上市。國內進展相比較為緩慢，據葯智數據，國內吸入用地氟烷已經納入優先審評，自2015年3月7日就進入了CDE。此次FDA上市，據專業人士猜測國內離上市也不遠了。地氟烷吸入劑適用於住院和門診成年、嬰幼兒和兒童手術患者的維持麻醉。2016年，吸入用地氟烷全球市場銷售額約17.1億人民幣。
圖3 吸入用地氟烷註冊情況
天階生物新葯上市申請獲受理
2月26日天階生物發布公告，公司向國家食品藥品監督管理總局提交的「注射用替奈普酶」新葯上市申請已經正式拿到受理通知書。替奈普酶作為特異性的溶栓葯，是國內外急性心梗救治指南推薦的用於溶栓治療優先選擇的藥物。據葯智數據，除了天階生物的上市申請，國內僅有上海勃林格殷格翰葯業進行了進口申請。若天階生物得以上市將會佔有很好的市場。
圖4 注射用替奈普酶註冊辦理情況
福安葯業2仿製葯獲CFDA批准
2月26日，福安葯業（集團）股份有限公司發布公告稱，其子公司福安葯業集團慶余堂製藥有限公司、福安葯業集團湖北人民製藥有限公司分別於近日收到國家食品藥品監督管理總局簽發的奧拉西坦注射液、注射用甲潑尼龍琥珀酸鈉藥品註冊批件。奧拉西坦注射液主要用於腦損傷及其引起的神經功能缺失、記憶與智能障礙的治療,注射用甲潑尼龍琥珀酸鈉主要作為風濕性疾病輔助用藥。
圖5 奧拉西坦注射液、注射用甲潑尼龍琥珀酸鈉
研究新進展
杜氏肌營養不良症新葯2期結果積極
SummitTherapeutics近日公布杜氏肌營養不良症新葯2期臨床試驗積極結果，PhaseOutDMD是一項多中心、開放標籤的2期臨床試驗，旨在評估ezutromid在杜氏肌營養不良症（DMD）患者中的療效和安全性。Ezutromid是種utrophin蛋白調節劑。對24周臨時數據的進一步分析顯示，在接受治療的患者中，通過磁共振測量的橫向弛豫時間T2反演譜（MRS-T2）出現統計學顯著的降低。此前美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）已授予ezutromid孤兒葯資格。
攻克遞送難關，CRISPR療法有望進入臨床
開發CRISPR/Cas9基因編輯療法的生物醫藥公司IntelliaTherapeutics宣布，一項臨床前研究結果於近日發表在《CellReports》期刊上。在這項臨床前試驗中取得的出色結果，也有望助力CRISPR/Cas9技術進入人體臨床試驗。
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