Unum 細胞治療宣布融資 8600 萬美元

在將一位高級管理人員推薦給總裁併引入兩名新董事會成員之後，Unum Therapeutics 首席執行官 Chuck Wilson 於上周末宣布旗下細胞療法試驗的積極數據，並藉此提交了 8600 萬美元首次公開募股（IPO）申請。但值得注意的是，第一輪臨床試驗中僅招募了少數患者參與，同時 Unum 首次公開了劑量限制性毒性的致死率，其中導致了兩名患者死亡，並迫使該公司放棄了更高劑量的研究。

Chuck Wilson

根據提交的文件顯示，此前 FDA 要求其暫停高劑量研究的舉措一個月前剛剛取消。Unum 在這次 IPO 的三個月路演中保留了藥物致死的言論和新聞。

這家生物技術公司擁有眾多在頂級團隊可靠的風險投資支持者，目前正積極籌備建立一種新的細胞療法，可以將患者的 T 細胞工程化並對癌細胞造成雙重打擊。細胞首先被設計用於表達 ACTR，這是一種嵌合蛋白，包含來自 T 細胞和天然殺傷細胞的蛋白質，然後使其與另一種腫瘤特異性藥物聯合，激發其對癌細胞的細胞毒性攻擊。

Unum 的領先藥物是 ACTR087，並與 CAR-Ts 市場上兩款開拓性藥物：吉列德 Yescarta 和諾華 Kymriah 進行了療效比較。該公司選用 ACTR087 與 Rituxan 聯合在 7 名非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中測試了低劑量療效（0.5×106 ACTR T 細胞 / kg），完全應答率 29%，與 Yescarta 和 Kymriah 在第三個月的完全應答率 39% 和 32% 相比並不遜色，不過兩款藥物的報告中沒有提及嚴重的不良事件。

試驗顯示高劑量（1.5×106 ACTR T 細胞 / kg）可能導致致命後果，在該組的 9 名患者中 2 名患者相繼死亡。這不是第一次在探索性早期細胞治療研究中發生嚴重毒性致死的案例。美國 FDA 對此回應稱，「我們在高劑量的試驗中觀察到與 ACTR087 密切相關致死事件，這也導致在 2017 年 12 月將該試驗暫停，直到提交與 ATTCK-20- 2 臨床試驗相關的某些信息後方可繼續進行。」在審查了 Unum 提交的新數據之後，臨床試驗暫停的決定於 2018 年 2 月被終止。美國 FDA 在 2018 年初對該試驗的一些協議和劑量作出變化的要求，期望減少實驗中不良事件的發生率並更好地管理致死病例的影響。

研究人員認為，有兩例與 ACTR087 相關的嚴重細胞因子釋放綜合徵發生，一例患者死亡，另一例患者死於藥物相關的神經毒副作用。資料顯示，一例致死病例的死因是腸球菌敗血症，而另一名患者後來經歷了與藥物無關的致命性敗血症。細胞因子釋放綜合征和神經毒性在細胞治療領域並不是新生事物，此前 JUNO、KITE、吉列德、諾華在細胞腫瘤治療領域的研究中也面臨過同樣的擔憂。

顯然，用藥安全性問題是細胞療法研究的一個關鍵方向，但 FDA 為此類信息提供了一道屏障，葯企機構可以因此不公布此類問題，在處理這些信息方面擁有廣泛的自由裁量權，這對於證券交易來說無疑並不是一個公開透明的處理方式。Unum 目前有三項不同的 I 期試驗項目，另一個計劃不久將進入人類研究領域，該公司與 Seattle Genetics 達成合作協議，將 BCMA 療法與 ACTR087 結合用於多發性骨髓瘤的治療。

到目前為止，Seattle Genetics 公司已經支付了超過 3250 萬美元的交易付款，隨後的風險投資投入達到了近 7730 萬美元。Unum 希望證明其療法的另一個重大優勢是通過專註於 CD16 結合，他們可以在所有治療中使用相同的方法進行治療，這也就意味著設計和製造比現在或接近市場上突破性藥物的難度大大降低。

此外，Unum 還透露了該公司兩大關鍵技術人物：具有超強技術能力儲備的創始人、知名細胞療法專家 Dario Campana 和首席執行官 Wilson，兩位各自擁有 Unum 公司 21.7% 的股份，Atlas 占 13.9% 股份，而 F -Prime 則擁有 9.9%。就在上周，Karen Ferrante 和 Robert Perez 宣布加入了 Unum 董事會，而首席財務官 Christiana Stamoulis 新增了董事長的頭銜，風險投資大神 Bruce Booth 顯示為該公司的董事會主席。

文章、圖片參考來源：Unum plays its first glimpse of human data in an $86M IPO, revealing two deaths and an FDA hold

來源：新浪醫藥 / 范東東

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