惠及70％放療患者，新葯獲突破性療法認定

▎葯明康德/報道

今日，Galera Therapeutics宣布美國FDA授予其主要候選藥物GC4419突破性療法認定，該藥物是一種高度選擇性有效的小分子歧化酶模擬物，用於減少放射治療（有或沒有全身治療）引起的嚴重口腔粘膜炎（SOM）的持續時間、發生率和嚴重程度。值得一提的是，GC4419還獲得了FDA頒發的快速通道資格，用於降低放療和化療引起的OM的嚴重程度和發生率。

口腔粘膜炎（OM）是癌症治療期間產生的一種痛苦併發症，尤其是放射治療。它由治療期間產生的過量超氧化物引起，這些超氧化物會分解口腔中的上皮細胞，使患者經歷嚴重的疼痛、炎症、潰瘍和口腔出血。在美國，超過50%的癌症患者會接受放射治療。在頭頸癌患者中，放療更是治療的主要手段，約70%接受放射治療的患者會發生嚴重的口腔粘膜炎（SOM）。SOM可通過造成放療中斷而對癌症治療的結果和預後產生不利影響。SOM也會限制患者吃固體食物和飲用液體的能力，並可能導致嚴重的感染。此外，管理這些副作用的成本很高。但目前還沒有獲批用於預防或治療頭頸癌患者的SOM的藥物，這一領域還有醫療需求未被滿足。

Galera帶來的GC4419是一種高度選擇性有效的小分子歧化酶模擬物，可模擬人類超氧化物歧化酶的活性。GC4419通過迅速將超氧化物轉化為過氧化氫和氧氣，來降低放療引起的超氧化物水平升高。將超氧化物轉化為對癌細胞更具毒性的過氧化氫也可以增強放療對腫瘤的作用，特別是對於產生高水平超氧化物的立體定向體放射療法（SBRT）。

▲GC4419的分子結構式（圖片來源：Galera官方文件）

此次GC4419獲頒突破性療法認定是基於一項包含了223名頭頸癌患者的雙盲、隨機、安慰劑對照2b期臨床試驗的結果。該試驗顯示，GC4419能將SOM的持續時間從19天大幅降至1.5天（92%），將完成放療的SOM發病率減少34%，將患者OM的嚴重程度降低47%。同時，在標準放療方案中加入GC4419也證明了可接受的安全性。此外，在多項臨床前研究中，GC4419顯示出腫瘤對放療的反應增加，同時控制正常組織中的毒性。

▲GC4419是Galera的領先在研產品（圖片來源：Galera官方網站）

「來自FDA的突破性療法認定進一步證實了GC4419在最近的2b期臨床試驗中所顯示的有意義的療效和安全性結果，並強調了對嚴重口腔粘膜炎治療方案的迫切需求，」 Galera總裁兼首席執行官Mel Sorensen博士說：「我們期待與FDA密切合作，繼續開發GC4419以減少患者的SOM，從而有效推進臨床計劃，並最終將GC4419帶給有需要的患者。」

希望這款新葯能儘快為因癌症治療而患上SOM的患者帶來疾病緩解。

參考資料：

[1] Galera Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for GC4419 for the Reduction of Severe Oral Mucositis

[2] Galera Therapeutics官方網站

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