羅氏＆Ionis早期亨廷頓舞蹈病試驗結果積極；新基多發性硬化症藥物遭拒

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滴度醫貿早報

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政策

1.《國家生物技術發展戰略綱要》啟動編製

由科技部牽頭，發改委、財政部共16部委組成的《國家生物技術發展戰略綱要》編製領導小組第一次會議召開。

《綱要》編製將重點聚焦4個方面，包括科學研判我國生物技術及產業發展現狀；深入分析比較我國生物技術發展與國際先進水平存在的差距；明確經濟社會發展對生物技術創新的客觀需求；科學分析國際生物技術發展趨勢，確定我國未來主攻方向。

審批

1.羅氏&Ionis早期亨廷頓舞蹈病試驗結果積極

近日，Ionis及合作夥伴羅氏公布了一項I/II期研究的生物標誌數據，該研究驅使製藥巨頭羅氏繼續向IONIS-HTT Rx（RG6042）支付4500萬美元的期權費用。

相關研究人員於周四晚間表示，他們發現，使用該療法的患者在接受最高劑量治療後突變的亨廷頓蛋白平均減少40％，有些患者減少了60％。而且他們補充說，取得這樣的效果對於任何亨廷頓藥物來說都是第一次。

如果該藥物的療效最終可以獲得確認，研究者可能發現了全球第一款可能改變疾病進程的潛在藥物，儘管安全性和功效方面的一些障礙仍有待澄清。

2.羅氏血友病藥物Hemlibra獲得歐盟批准

瑞士羅氏集團表示，歐盟委員會已批准其藥物Hemlibra用於對標準治療產生了抗藥性的血友病患者。今年1 月，該藥物獲得歐盟專家組推薦。去年該葯已經在美國獲得批准。

Hemlibra是羅氏製藥公司期待的增長點之一，希望能夠抵消其三種主要產品利妥昔，阿瓦斯汀和赫賽汀的銷售額下降。 一些分析師預計Hemlibra每年銷售額將超過 40 億美元。

3.新基多發性硬化症藥物ozanimod遭FDA拒絕

近日，Celgene（新基）旗下藥物ozanimod已被美國食品和藥品監督管理局（FDA）正式拒絕，該藥物是該公司最富期待的後期藥物。

拒絕的理由是FDA認為，該多發性硬化症藥物的NDA中非臨床和臨床藥理學證據不足以允許通過審查。這對新基無疑是一個巨大的傷害。新基以免疫調控藥物為生，其主要產品是沙利度胺系列產品。這也是一類通過傳統藥理試驗發現的藥物，因為反應停事件聞名於世。後來發現對多發性骨髓瘤療效很好，但機理現在也不清楚。Ozanimod是由Receptos開發，2015年被新基72億收購。

市場

1. B輪融資1億美元，新銳打造非病毒基因療法

基因療法初創公司Generation Bio近日宣布完成了1億美元的B輪融資。所得款項將用於推動Generation Bio前兩種候選藥物的臨床研究申請（IND），以及其他針對視網膜、中樞神經系統和肺部遺傳疾病的計劃。

該公司的療法基於其專有的GeneWave技術，提供可持續、高水平的基因表達，並可重複給葯，調節並且維持終生治療。

2.楊森簽署合作協議，致力眼部炎症新葯開發

Aldeyra Therapeutics近日與Janssen Research & Development簽署合作協議，共同開發隔離促炎醛介質藥物。這是一類新的治療靶點。J&J Innovation Group對協議的簽署起到積極推動作用。

Aldeyra Therapeutics致力於開發下一代藥物來改善炎症性疾病患者的生活質量。該協議的簽署旨在促進現有用於治療全身性炎症疾病的reproxalap類似物的開發。Aldeyra將與Janssen一起進行研發，由兩家公司共同成立的聯合科學評估委員會監督。

3. Medidata與Syapse合作推進腫瘤臨床試驗發展

近日，生命科學臨床研究領域雲解決方案和數據分析供應商Medidata（納斯達克股票代碼：MDSO）宣布已與精準醫療解決方案供應商Syapse達成合作關係，共同推進腫瘤臨床試驗向精準醫療方向發展。

雙方將合作開發產品，以幫助臨床試驗申辦方制定合適的入排標準，決定可用於臨床試驗的基層醫療信息系統，並協助腫瘤學醫生和醫療團隊以更便捷的方式選擇適合參與最先進臨床試驗的病患。

（內容整理自網路）

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