「用藥靠掰，劑量靠猜」，兒童用藥困局如何破？

「用藥靠掰，劑量靠猜」，兒童用藥的尷尬境地一直是社會關注重點。如何才能讓兒童用上放心藥、專用藥？全國人大代表、貝達葯業股份有限公司董事長兼首席執行官丁列明在全國「兩會」上建議，進一步加大支持兒童藥品研製，對兒童用藥生產企業實行稅收優惠，落實相關激勵政策。

現狀：兒童葯種類劑型短缺

說起兒童用藥的尷尬，廣州媽媽李思（化名）深有感觸。「5歲兒子得了腸胃炎，醫生開了5種葯，只有一種是專門的兒童用藥，還是中成藥，標註的不良反應是『不明確』。」而在實際操作中，家長更是為兒童缺少專門用藥頭疼。李思舉例說，其中一種藥物磷酸鋁凝膠（潔維樂），醫生叮囑「兒童用量減半」。但這種凝膠劑型是袋裝，李思實在不知道該如何準確減半，剩下的半袋因為擔心放久了影響藥效，也只能隨之丟棄。

事實上，長期以來，我國在保障兒童用藥的可及性和安全性等方面存在不少挑戰。丁列明指出，兒童用藥普遍以成人藥品代替，常常將藥片掰開後給兒童使用，「小兒慎用或酌減」「謹遵醫囑」等描述廣泛存在於藥品說明書中，這實際上是不科學的。兒童正處於生長發育階段，具有獨特的生理特點，藥物在兒童體內呈現的藥物代謝動力學和藥效學等參數與成人存在較大差異。首先，兒童的各個器官尚未發育完全，其肝臟代謝酶活性、腎清除率、血腦屏障及神經系統功能、脂肪含量、血容量等均與成人存在較大差異。其次，兒童的成長具有動態性和漸進性，不同生長階段的兒童對藥物的清除和代謝能力具有非線性的差異。因此，兒童與成人用藥具有較大差別，針對成人的臨床試驗數據不能直接用於兒童。

有數據統計顯示，我國兒童用藥不良反應、事件發生率居高不下。根據《2016年兒童用藥安全調查報告白皮書》的統計，我國兒童藥物不良反應率為12.5%，是成人的2倍，新生兒更是達到成人的4倍。兒童不合理用藥、用藥錯誤造成的藥物性損害更嚴重，因用藥不當導致每年約有3萬名兒童耳聾。

2016年我國0-14歲兒童的數量佔總人口的16.6%，患病兒童數量佔總患病人數的比例已超過20%。但作為藥品消費的特殊群體，兒童藥品的種類占藥物總量的比例卻不足10%。我國3500餘種化學藥品製劑中，專供兒童使用的僅60多種，所佔比例不足2%，兒童專用藥品嚴重匱乏。

究因：兒葯研發成本高 企業缺積極性

丁列明認為，綜合來看，造成上述情況出現的原因主要有三點：一是，針對兒童藥品的立法不足。我國沒有專門的針對兒童藥品的法律，在我國最重要的兩部藥品法規《中華人民共和國藥品管理法》和《藥品註冊管理辦法》中，均未對兒童藥品提出特殊規定，我國兒童藥品的註冊、生產和使用無專門的法律法規可依。

二是，兒童藥品的研發成本高。兒童藥品研發的成本接近成人藥品研發的兩倍，而且研發風險更大，研發成本難以收回，研發機構和企業對兒童藥品研發的積極性不高。

三是，臨床試驗難度較大。不同階段的兒童身體發育狀況不一致，對藥物的吸收、分布、代謝等都不相同，難以獲取精確的研究數據，況且絕大多數父母不願意將孩子作為臨床受試者。

有調查顯示，中國6000多家藥廠中，專業生產兒童葯的企業只有10餘家，有兒童用藥生產的也不過30家。另一方面，數據預測，我國兒童人口數量未來十年將持續增長，到2024年兒童人口佔比有望達到18.3%，約為2.65億，兒童葯市場有望跨入千億規模。

建議：對兒葯企業實行稅收優惠

丁列明認為，目前單純依靠企業和市場機制很難解決兒童藥品缺乏的問題，需要政府從政策層面加以引導，加大對兒童藥品研發的支持，鼓勵國內科研機構和企業對兒童用藥的研究和開發。他提了五點建議——

建立和完善兒童用藥法律法規。2014年，經國務院同意，國家衛計委等6部委印發了《關於保障兒童用藥的若干意見》，從鼓勵研發創製、加快申報審評、確保生產供應等多個環節對保障兒童用藥提出了具體要求。《關於保障兒童用藥的若干意見》是我國關於兒童用藥的首個綜合性指導文件，極具現實意義，是我國保障兒童用藥工作走出的重要一步。然而，政策文件只有落實到相關立法中才能從制度上保障兒童用藥。因此，建議有關部委加快推動我國兒童用藥法律法規的建立和完善，加強對兒童藥品研發、生產的監管。並在食葯監部門成立專門的機構，負責兒童藥品的倫理和上市後的安全監控。

建立形成兒童藥品研發生產的激勵機制。丁列明建議，進一步落實《關於保障兒童用藥的若干意見》中對製藥企業研發生產兒童藥品的激勵政策。可借鑒美國的做法，給予新研發的兒童藥品相應期限的「市場獨佔權」，讓其利益獲得最大化的保障。其次，要健全完善兒童用藥研究，特別是兒童用藥臨床研究方面的指導原則和指南，明確兒童用藥研究技術要求和標準，促進臨床、研發和生產等各個環節的結合。在兒童用藥研究中，審評部門應設立鼓勵研發的兒童藥品的「兒科優先目錄」，對兒童用藥的臨床試驗和上市前審評進行單獨管理，建立兒童用藥快速審批程序。對專門致力於兒童用藥研發生產的製藥企業，鼓勵對多個兒童專用品種捆綁式申報，進行優先集中審批。在兒童用藥方面，加強兒童藥品療效的觀察、安全性檢測、不良反應信息的收集和分析、健康風險評估，建立信息的發布機制、風險防範和處理機制，建立短缺藥品監測機制，完善兒童藥品儲備制度。

加大財政資金支持兒童用藥研發生產的力度。設立兒童用藥專項研發基金，支持高等院校、科研機構、製藥企業成立專門的兒童用藥研發中心和實驗室，優先將兒童專用藥品研發納入國家重大新葯創製專項，加大兒童用藥研究經費的投入，破解我國兒童藥品研發生產的瓶頸。加大財政資金支持兒童藥品臨床試驗基地、兒童藥品不良反應監測中心和兒童用藥評估系統建設的力度，支持現有的兒童藥品製藥企業開展產品升級，促進高等院校、科研機構、製藥企業的兒童藥品研發成果儘快轉化，推動研發生產的兒童藥品儘早投入市場。

對兒童藥品生產企業實行稅收優惠。兒童用藥在研發和臨床試驗中的費用支出遠高於成人藥物，然而兒童藥物的市場售價卻不比成人高。絕大部分情況下，同樣的時間和成本投入，投在成人用藥研發和兒童用藥研發所獲得收益差距較大，葯企對兒童用藥的研發積極性自然不高。《中華人民共和國企業所得稅法》規定「國家對重點扶持和鼓勵發展的產業和項目，給予企業所得稅優惠」。國家衛計委、國家發改委等6部委於2016年聯合發布的《關於加強兒童醫療衛生服務改革與發展的意見》中明確提出要「積極協調解決生產企業突出問題和困難，提高生產供應保障能力」。建議相關部委儘快研究給予兒童藥品生產企業稅收優惠的辦法，以切實鼓勵葯企對兒童用藥研發的積極性。

加快兒童藥品的市場准入。建議對兒童藥品的銷售採取直銷模式，由生產廠家直接銷售給醫療機構，不必通過藥品集中招標採購，減少流通環節。同時為兒童藥品設立專門的醫保報銷目錄，建立以醫保基金為主的支付機制，兒童藥品獲批上市後直接進入報銷目錄。

丁列明表示，保障兒童的健康成長是我們義不容辭的責任，希望國家加大對兒童藥品的關注和支持力度，確保兒童藥品的供應和安全。

【記者】嚴慧芳

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