神經退行性疾病的修飾治療與神經保護

阿爾茨海默病(Alzheimer』s disease, AD)、帕金森病(Parkinson』s disease, PD)和許多其他神經退行性疾病(Neurodegenerative disorders, NDD)隨著世界人口老齡化進展發病率劇增。NDDs是由蛋白質異常聚集、炎性機制、氧化應激、線粒體功能障礙、遺傳及表觀遺傳等各種因素導致的神經元及其突觸的進行性丟失，進而相應的神經元功能缺損。

儘管在NDDs發病機制等方面取得了不少研究進展，但從生物學到治療的轉化缺口始終存在。疾病的修飾治療（Disease-modifying therapy, DMT）是通過醫學干預達到改變疾病臨床進展軌跡的治療方法。目前尚沒有任何疾病修飾治療被批准用於NDDs的治療。

Jeffrey Cummings博士在這篇發表於《轉化神經變性病》（Translational Neurodegeneration）的綜述論文中對DMT提出了新的見解並進行了詳盡的討論。將來的研究方向將集中於尋找可能的疾病修飾效應分子；開發新的動物模型，以便更準確地預測疾病修飾對人類的治療功效；收集多種體液及影像生物學標記物，用以對疾病修飾治療的有效性進行全面監測和評估；推進臨床試驗新方法。這將促進基礎研究向臨床應用的轉變，最終使病人受益。

圖為神經退行性疾病的疾病修飾概念框架，其中包括用生物標誌物和疾病修飾療法（DMT）的臨床支持來保護神經，預防神經退行性病變。圖片來自論文。

《轉化神經變性病》是一本開放獲取的同行評議期刊，期刊涵蓋與神經退行性疾病相關的研究、療法和教育。《轉化神經變性病》通過為新的見解和討論提供一個高可見度的平台，在基礎研究、轉化研究和臨床研究之間建立了一個全新的橋樑。期刊中包括帕金森病和各種運動障礙、阿爾茨海默病和其他失智症、運動神經元疾病以及其他神經退行性疾病。這本期刊由瑞金醫院和BMC合作出版。

在運行6年後，《轉化神經變性病》經評估被Science Citation Index Expanded收錄。2018年6月將獲得第一個影響因子。

Translational Neurodegeneration

Translational Neurodegenerationis an open access, peer-reviewed journal that covers research, therapeutics and education for all aspects of neurodegenerative diseases. By offering a high-visibility forum for new insights and discussions, Translational Neurodegeneration creates a novel interface between the fields of basic, translational, and clinical research. It includes Parkinson"s disease and movement disorders, Alzheimer"s disease and other dementias, motor neuron disease and other neurodegenerative diseases.

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