較真：11歲女孩靠這種療法治好白血病？現在下結論還太早

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較真要點（趕時間？看要點就夠了！）：

1、最近有新聞稱：南充11歲的小女孩患有急性淋巴性白血病，在傳統療法不理想的情況下，試用了一種新療法——CARVac療法，在短短一個月內，小女孩體內的白血病細胞竟然消失了。

2、這篇報道不是學術文章，對CARVac語焉不詳，在英文醫學資料庫中也找不到對CARVac的介紹。根據研究者發表的論文，CARVac可能是改良版的CAR-T細胞療法cCAT-R。CAR-T療法的核心原理是：對人體的淋巴T細胞（負責主要的免疫反應）進行基因識別和體外基因合成改造，使其擁有超強的識別力和殺傷力，然後在不傷害健康細胞的情況下，消滅腫瘤細胞。

3、由於沒有看到具體的論文和詳細的血液檢查指標，所以很難判斷cCAT-R療法是否真如新聞所說的那樣效果奇佳。一切都等得到論文發表，經過同行評審，才能做出有根據的評判。

4、至於「小女孩體內的白血病細胞竟然消失了」，那隻能是記者誇大的描述，檢測敏感度本來就是有限的。至於一些讀者期待的這種療法全面普及進入臨床，攻克白血病，那還是非常遙遠的夢。

查證者：勿怪幸 | 東京大學外科博士

看到這樣一則新聞。南充11歲的小女孩不幸患有急性淋巴性白血病，經過傳統的化療和骨髓移植後又再複發，療效很不理想。成都軍區總醫院造血幹細胞移植中心借用紐約州立大學石溪分校Yupo Ma博士的新技術，也就是新聞所說的CARVac新療法，在小女孩身上做了世界第一個臨床試驗，效果驚人。新聞稱「小女孩體內的白血病細胞消失了」「孩子病情目前穩定」。

聽起來很激動人心。

那這個CARVac是怎麼一回事呢？真的有那麼神奇嗎？

所謂的CARVac療法，在英文醫學資料庫中找不到，推測應該是改良版的CAR-T細胞療法

這篇報道不是學術文章，對CARVac語焉不詳，筆者在英文醫學資料庫也沒有找到對CARVac的介紹。

查閱Ma博士團隊發表的論文可知，他們的研究方向是改良CAR-T細胞療法，稱為cCAT-R（Compound CAR T-cells），試圖改善療效，抑制複發。理論上講並沒有重大的突破性的新設計。

筆者猜測，所謂的CARVac應該就是Ma博士團隊研究的cCAR-T，改良版的CAR-T細胞療法。除非是他們有不被外界知曉的秘密武器，但這不符合學術界的慣例。

改良版的CAR-T細胞療法，又是什麼呢？

首先來了解CAR-T療法。CAR-T療法的核心原理是：對人體的淋巴T細胞（負責主要的免疫反應）進行基因識別和體外基因合成改造，使其擁有超強的識別力和殺傷力，然後在不傷害健康細胞的情況下，消滅腫瘤細胞。2017年9月和0月，美國食品藥品監督局FDA分別批准了兩種CAR-T療法的臨床應用，分別用於兒童和青少年的急性淋巴細胞白血病和成人的B細胞淋巴瘤,因為臨床實驗顯示CAR-T有傳統化療所沒有的良好效果。 但CAR-T療法也有很多缺陷。

而改良版的CAR-T細胞療法，根據Ma博士團隊2018年2月發表在白血病雜誌上的論文，是在CAR-T的基礎上，在T細胞上附著了兩種或多種抗體。新版本的T細胞理論上針對性更強，特異性更高。

論文顯示，實驗室細胞和動物實驗的結果很不錯。注射後，與對照組相比，使用cCAT-R細胞的小鼠的腫瘤得到明顯的抑制，小鼠的生存率也有所提高。很可惜的是沒有用傳統CAR-T細胞治療做比較。

cCAT-R在2016年獲得美國FDA的批准，可以開展用於治療外周T細胞淋巴瘤的臨床試驗。但臨床實驗資料庫的資料顯示，該實驗在美國還在計劃階段，目前尚沒有開始。

由於美國FDA對於臨床實驗監管的嚴格，近些年有很多在美國難以開展的實驗都在中國開始進行，甚至有一些違背醫療規範的地方直接用於臨床。一方面，監管的鬆懈為許多騙局提供了溫床，但另一方面，許多有可能有用的嘗試也得以進行。但醫學治療的前提是對患者不造成不必要的傷害，更不能以治療為名而進行患者不知情的臨床試驗而從中牟利。

目前無法判斷改良版的CAR-T細胞療法效果如何

回到新聞，由於沒有看到具體的論文和詳細的血液檢查指標，並且周期太短，所以很難判斷cCAT-R療法是否真如新聞所說的那樣效果奇佳。一切都等得到論文發表，經過同行評審，才能做出有根據的評判。

至於「醫生用最先進的檢測方式，也查不到小女孩體內的白血病細胞」，那隻能是記者誇大的描述。檢測敏感度本來就是有限的。至於一些讀者期待的這種療法全面普及進入臨床，攻克白血病，那還是非常遙遠的夢。目前在美國獲得臨床使用批准的CAR-T療法只能針對有限的幾種白血病或淋巴瘤，且有年齡限制，適用於傳統治療後複發或失敗的患者，並非一線選擇，因為療效很難得到保障。至於Ma博士團隊的cCAR-T療法，一期臨床實驗都沒有開始，即便臨床實驗順利，離真正進入臨床普及使用，那也是許多年之後的事情了。當然，如果在國內開展臨床實驗，符合條件的患者在詳細諮詢後權衡利弊，不妨一試。

[1] https://www.nature.com/articles/s41375-018-0075-3

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