利用幹細胞療法真的能夠治療人類失明嗎？

2018年3月21日 訊 /生物谷BIOON/ --2006年，Nature雜誌刊登的一篇研究報告中，研究人員描述了幹細胞如何被用來恢復失明小鼠的視力，隨後的研究中，研究人員想通過研究來證明是否能夠利用幹細胞來治療人類的失明。來自基爾大學的研究人員Rachel Gater表示，時間快進到12年後，我們似乎還沒有完全實現該目標，2015年在日本進行的一項值得注意的臨床試驗宣告終止，原因則是患者的眼睛存在腫瘤產生的風險，那麼我們到底是否能利用幹細胞療法來治療人類失明呢？或者說我們是否距離這個目標還有十年之遙呢？

變換視角

視網膜是眼睛背部的重要組織，其能夠感知光線，並將視覺信息傳遞至大腦組織，而諸如黃斑變性和青光眼等眼部疾病的主要特徵則是視網膜細胞的損傷，這最終會導致機體視覺的喪失和失明，科學家們希望能夠尋找到一種方法來替代或保存損傷的視網膜細胞，從而有效治療多種眼部疾病。

幹細胞的使用或能帶來較大的幫助，因為幹細胞能夠被誘發轉化成為任何一種類型的細胞，2010年，科學家們就在實驗室中成功引導幹細胞轉化成了視網膜細胞，因此研究人員堅信這些幹細胞後期能被用於治療眼部疾病，替代患者眼睛中損傷的視網膜細胞。

儘管此前科學家們通過研究在實驗室中成功分離且保存了視網膜幹細胞，然而在這些幹細胞被用來治療患者之前研究人員還需要進行大量的研究，首先他們所面臨的最大挑戰就是解決如何將療法安全運輸到患者眼睛中合適的位置，眼睛是一種非常小且脆弱的器官，注射針或手術都有可能會對眼睛造成更大的傷害。

一旦科學家們建立了運輸方法，下一步挑戰就是決定如何讓幹細胞與當前存在的視網膜細胞交流，並且在眼睛中有效發揮作用，做到這一步並不容易，其中或許還存在多種風險，比如幹細胞並不會正常發揮作用，其或許會誘發一系列問題，比如眼睛內部炎症和腫瘤的發生等。

除了上面的這些障礙外，科學家們還需要克服免疫排斥的問題，在移植手術後機體可能會排斥移植的幹細胞，而基於患者自身細胞所開發的幹細胞療法或許就能有效降低患者出現免疫排斥的可能性和機會，儘管研究人員需要花費大量精力和金錢來開發這些療法，對於基於供體細胞所開發的幹細胞療法而言，諸如免疫抑製劑等藥物或許是會被研究者所使用的。

建立微型支架

為了能克服這些挑戰，研究人員所採用的一種方法就是使用生物材料，生物材料是一種特殊的材料，其能被用來修飾後與機體的生物系統相互結合併發生作用，研究人員希望這些材料能被用來改善幹細胞療法的使用情況，同時也希望這些材料在進入患者眼睛後能與當前的細胞有機結合。

另外一個例子就是生物材料支架的使用，顧名思義，細胞能夠抓住這些支架樣的結構來改善細胞的生長和生存幾率，如今科學家們已經成功開發出了特殊的生物材料支架，這些支架和視網膜組織的環境非常相似；在運輸至眼睛之前將幹細胞吸附到這些支架上或能改善幹細胞與患者眼睛中存在的細胞之間的交流溝通，同時還能使得這些幹細胞在患者眼睛中更好地發揮作用，如今這項技術已經成功用來進行小鼠的研究，而且在部分人類臨床試驗中也取得了一定進展。

儘管存在很多挑戰，科學家們依然會繼續尋找新方法來治療困擾很多患者的眼部疾病，眼睛是一種非常複雜且脆弱的器官，這也就是為何從事這個領域研究的科學家們會花費更長的時間來進行相關研究的原因了。目前研究人員還有需要障礙需要克服，比如幹細胞的運輸技術，如何在進入眼鏡使得幹細胞快速與眼睛中的細胞整合，以及如何降低免疫排斥的風險；然而當前研究中，研究人員能夠利用生物材料來改善幹細胞的整合作用，而相應的研究結果也讓研究人員非常高興，同時這些研究成果也克服了研究人員最初遇到的一些挑戰。

研究人員滿懷希望，他們認為，如果最新的臨床試驗能夠成功開展的話，未來他們將有望在十年之內實現利用幹細胞療法來治療人類失明的終極目標。（生物谷Bioon.com）

參考資料：

【1】Retinal repair by transplantation of photoreceptor precursors

doi：10.1038/nature05161

【2】Cell transplants "restore sight"

【3】Landmark IPSC clinical study on hold due to genomic issue

【4】Macular degeneration

【5】Glaucoma

【6】Immortalized Human Fetal Retinal Cells Retain Progenitor Characteristics and Represent a Potential Source for the Treatment of Retinal Degenerative Disease

【7】Stem cells show promise–but they also have a darker side

【8】Enhanced Differentiation and Delivery of Mouse Retinal Progenitor Cells Using a Micropatterned Biodegradable Thin-Film Polycaprolactone Scaffold

doi：10.1089/ten.tea.2013.0720

【9】Stem Cell Therapy for Outer Retinal Degenerations

【10】Curing blindness with stem cells – here』s the latest science

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