利用幹細胞療法治療癌症、阿爾茲海默病等多種疾病

來源：生物谷

近年來，科學家們經過深入研究發現利用幹細胞療法有望治療多種人類疾病，包括阿爾茲海默病、癌症、糖尿病等，本文對近期幹細胞治療多種疾病的研究的新進展做了一個系統性的盤點，以供參考。

【1】Stem Cell Rep：幹細胞研究揭示阿茲海默症新療法

doi：10.1016/j.stemcr.2018.01.031

來自華盛頓大學醫學院的研究者們利用幹細胞分化產生了人源大腦細胞，並對其進行研究。

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發現通過靶向大腦中一類蛋白的轉運過程，能夠為治療阿茲海默症提供新的思路。研究者們發現利用藥物阻斷蛋白質在細胞內的轉運能夠降低大腦死亡的前體標誌物的產生。

【2】Stem Cells Res Ther：基因修飾幹細胞或可治療阿爾茨海默氏病

doi：10.1186/scrt440

近日，加州大學歐文分校神經生物學家發現，當基因修飾的神經幹細胞移植到有阿爾茨海默氏病癥狀和病理特徵的小鼠大腦中時，顯示出陽性結果。相關研究論文發表在Stem Cells Research and Therapy雜誌上，該基因修飾的神經幹細胞已被證明在兩個不同的小鼠模型中發揮作用。

【3】Nat Biotechnol：幹細胞療法治療黃斑退化

doi：10.1038/nbt.4114

2015年6月， 86歲的Douglas Waters出現了嚴重的老年性黃斑變性癥狀（AMD），導致難以看清東西。

UC Santa Barbara的研究者利用幹細胞誘導分化的視覺細胞對他進行了治療。

在手術之前，Douglas的視力很差，右眼幾乎看不到任何東西。而手術之後，他的視力恢復地很快，能夠閱讀報紙以及干一些農活。

這項出色的臨床治療結果發表在最近一期的《Nature Biotechnology》雜誌上，該文章描述了將從幹細胞誘導而來的，工程化的視網膜色素上皮細胞移植進入患者的眼睛中，從而幫助AMD患者重建光明。結果表明該方法具有安全性以及有效性。

【4】利用幹細胞療法真的能夠治療人類失明嗎？

doi：10.1186/scrt440

視網膜是眼睛背部的重要組織，其能夠感知光線，並將視覺信息傳遞至大腦組織，而諸如黃斑變性和青光眼等眼部疾病的主要特徵則是視網膜細胞的損傷，這最終會導致機體視覺的喪失和失明，科學家們希望能夠尋找到一種方法來替代或保存損傷的視網膜細胞，從而有效治療多種眼部疾病。

幹細胞的使用或能帶來較大的幫助，因為幹細胞能夠被誘發轉化成為任何一種類型的細胞，2010年，科學家們就在實驗室中成功引導幹細胞轉化成了視網膜細胞，因此研究人員堅信這些幹細胞後期能被用於治療眼部疾病，替代患者眼睛中損傷的視網膜細胞。

【5】Cell Stem Cell：研究人員發現控制幹細胞分化的藥物！幹細胞療法或將終結肌肉萎縮症！

doi：10.1016/j.stem.2017.12.010

一個由UBC研究人員一起創造的藥物也許可以克服幹細胞治療面臨的主要挑戰之一——幹細胞可能會太早及太快分化變成特定的組織細胞。如果這個藥物可以像在實驗室小鼠身上那樣發揮作用的話，也許將使幹細胞療法更接近現實。

研究人員發現一個叫做Setd7的蛋白在控制幹細胞生長以及分化為肌纖維過程中發揮關鍵作用。通過一個藥物，他們可以抑制Setd7蛋白，防止幹細胞分化，這樣幹細胞就會不斷分裂。隨後他們將幹細胞移植到肌肉萎縮症小鼠模型的後腿上，發現這些細胞與肌肉很好地融合在一起，再生組織並提高了肌肉的強度。

【6】Sci Transl Med：重磅！利用牙齦中的間充質幹細胞來加速傷口癒合！

doi：10.1126/scitranslmed.aai8524

我們常常會注意到口腔內的傷口癒合速度會比其它部位的傷口癒合速度要快，牙齦組織的修復速度大約是皮膚損傷修復速度的兩倍，而且其還能減少疤痕的形成，其中一個原因或許就是牙齦間充質幹細胞（gingival mesenchymal stem cells，GMSCs），其能夠產生多種類型的細胞。

近日，一項刊登於國際雜誌Science Translational Medicine上的研究報告中，來自賓夕法尼亞大學的科學家就通過研究闡明了牙齦間充質幹細胞加速組織修復的新型分子機制。

【7】Cell Rep：糖尿病新療法來啦！特殊的胰腺幹細胞有望再生胰腺β細胞對葡萄糖產生反應！

doi：10.1016/j.celrep.2018.02.006

近日，一項發表在國際雜誌Cell Reports上的研究報告中，來自邁阿密大學的研究人員通過研究發現，刺激人類胰腺中的祖細胞或能產生對葡萄糖響應的β細胞，相關研究有望幫助研究人員開發針對1型糖尿病的再生細胞療法。

研究者Juan Dominguez-Bendala博士說道，深度研究這些胰腺幹細胞或能幫助我們利用內源性的細胞供應庫來進行β細胞再生，同時未來開發出治療1型糖尿病的新型治療策略，結合此前研究人員利用BMP-7來刺激胰腺幹細胞生長的結果，研究人員認為他們完全有能力誘導這些幹細胞轉化成為功能性的胰島組織。

【8】Nat Biomed Engine：利用納米囊泡裝飾幹細胞有望改善心臟修復的靶向性療法

儘管心臟幹細胞療法對於心臟病患者而言是一種極具前途的治療手段，其能夠指導細胞進入到損傷部位並讓其停留，但如今在治療心臟病方面科學家們仍然面臨巨大挑戰。

近日，刊登在國際雜誌Nature Biomedical Engineering上的一篇研究報告中，來自北卡州立大學的研究人員利用動物模型進行了一項初步研究，他們發現，利用血小板納米囊泡來裝飾心臟幹細胞或能增加幹細胞尋找並在心臟病發作損傷部位停留的能力，同時還能增強療法的治療效果。

【9】Sci Rep：誘導多能幹細胞衍生的內耳細胞或有望改善先天性聽力缺失

近日，一項刊登在國際雜誌Scientific Reports上的研究報告中，來自日本熊本大學的研究人員通過研究成功移植了人類ips細胞衍生的內耳細胞，這些細胞能夠在胚胎小鼠的內耳中表達來自人類的蛋白質。如今遺傳性聽力缺失佔到了所有先天性聽力缺失病例的一半，本文研究結果或有望推動研究人員靶向作用胚胎內耳的相關性研究。

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