盤點2018年第一季度FDA批准的新分子實體藥物

新分子實體(New Molecular Entitys)是指在美國從未作為藥品批准或銷售的活性成分，可以是單一成分,也可以是作為組方產品的一部分。此外，有些藥物出於行政目的，也被分為新分子實體，如依據美國公共衛生服務法的351(a)節遞交的生物製品。2018年第一季度(至2018年3月26日)，FDA一共批准了6個新分子實體藥物，其中有兩個HIV藥物。Ilumya和Trogarzo是抗體藥物，Biktarvy和Symdeko為多組分藥物。

Lutathera

Lutathera是一款同位素Lu177(鑥177)標記的長效奧曲肽類似物，通過識別腫瘤細胞表面的生長抑素受體，使藥物進入細胞，釋放輻射損傷腫瘤細胞。

Symdeko

Symdeko是Vertex獲得FDA批准的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物,是tezacaftor(新葯)和ivacaftor的組合藥物。

Trogarzo

Trogarzo是一種新型的抗逆轉錄病毒藥物，由中國台灣地區的藥物公司中裕新葯股份有限公司研發。Trogarzo是HIV治療領域的第一被批准上市的單克隆抗體蛋白藥物，也是第一個HIV長效新葯，用於治療現有多種療法均無法起效的成人HIV感染者。

Trogarzo是靜脈滴注的人源化免疫球蛋白G4單克隆抗體，作為一種「病毒侵入抑製劑」，它與CD4+ T細胞受體的第二個胞外區域結合，阻止HIV病毒入侵這些細。研究人員發現，針對40名感染有多重耐藥性HIV的患者在現有的療法中額外加入Trogarzo的治療後，只要短短一周，大部分患者血液中的HIV-RNA水平就有顯著下降。24周後，43%的患者HIV-RNA水平保持抑制水平。對於這些急缺治療方案的患者，Trogarzo帶來了顯著益處。

Trogarzo是首例在中國生產、並得到美國FDA批准進入美國臨床試驗的無菌生物製劑，也是10多年來首款具有全新作用機制的抗逆轉錄病毒療法。該葯曾獲得美國FDA頒發的突破性療法認定、優先審評資格、快速通道資格以及孤兒葯資格。美國FDA藥品評估和研究中心的抗病毒產品部副主任Jeff Murray博士說道：「Trogarzo是一類新型抗逆轉錄病毒療法里的首款新葯，能為那些無葯可用的HIV感染者帶來顯著的益處。新療法有望能改善他們的預後。」

Ilumya

Ilumya是靶向IL-23p19亞基的單克隆抗體，通過特異性抑制IL-23，從而抑制促炎細胞因子和趨化因子的釋放，改善銀屑病病症。

III期臨床項目數據表明，926名成人患者接受Ilumya(N=616)或安慰劑(N=310)治療。該研究的第一部分將患者隨機分成三個或四個治療組，分別接受Ilumya 100 mg、Ilumya 200 mg、安慰劑和依那西普治療。12周後，將安慰劑組的患者重新隨機分配接受Ilumya 100 mg和Ilumya 200 mg治療，進入研究的第二部分。使用Ilumya 後病情緩解者和部分緩解者在28周後重新隨機分配，接受同樣的治療、不同劑量的Ilumya治療或安慰劑治療。這兩項研究均達到了主要療效終點，證明與安慰劑相比，施用Ilumya 100 mg能取得顯著的臨床改善，兩次用藥後第12周皮膚清除率至少75%。另外，接受Ilumya 100 mg治療且在第28周時評分為「清除」或「最小」的患者中，有69%的人在第64周時能維持這一反應，而被重新隨機分配接受安慰劑的患者中只有14%的人能維持這一反應。

與Ilumya有關的副作用主要為血管性水腫和蕁麻疹。如果發生嚴重的過敏反應，應停止使用Ilumya並立即採取適當的治療。此外，Ilumya還可能增加感染風險。

銀屑病一種皮膚慢性免疫性疾病，影響著世界上約2%~3%的人口，屬於非傳染性疾病，可加速皮膚細胞的生長周期，並導致皮膚出現厚厚的鱗屑區域。大約80%至90%的銀屑病患者屬於斑塊型銀屑病。斑塊型銀屑病通常表現為紅色、凸起的皮膚區域覆蓋有片狀白色鱗片，可能會發癢、疼痛，並可能導致裂開和流血。許多患者需要持續生活在這種疾病帶來的痛苦中，急需有效的治療來緩解疾病，提高生活質量。

本文轉自葯渡

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