厲害了，豬會跳舞？

北京時間2018年3月30日凌晨，生物學頂尖學術期刊《Cell》在線發表，我國科學家領銜的國際研究團隊首次利用基因編輯技術和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈症基因敲入豬。」。

這是繼世界首隻轉基因亨廷頓病猴模型之後，由中國科學家主導，在豬模型上取得的重大科學突破，這個首例舞蹈症豬能精準地模擬人類神經退行性疾病——亨廷頓舞蹈病，為我國腦科學與類腦研究提供了最新手段，也標誌我國大動物模型研究走在了世界前列。

這支中國科學家領銜的國際研究團隊有千人計劃專家、暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院李曉江教授，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學研究員，美國Emory大學人類遺傳學系李世華(Shi Hua Li)教授。

亨廷頓舞蹈症

亨廷頓病（Huntington"s disease，縮寫 HD），又稱大舞蹈病或亨廷頓舞蹈症(Huntington"s chorea)，是一種常染色體顯性遺傳性神經退行性疾病。 該病由美國醫學家喬治亨廷頓於1872年發現，因而得名。 主要病因是患者第四號染色體上的Huntington基因發生變異，產生了變異的蛋白質，該蛋白質在細胞內逐漸聚集在一起，形成大的分子團，在腦中積聚，影響神經細胞的功能。一般患者在中年發病，表現為舞蹈樣動作，隨著病情進展逐漸喪失說話、行動、思考和吞咽的能力，病情大約會持續發展10年到20年，並最終導致患者死亡。

科學家聯手，四年它誕生

這支由我國科學家領銜的國際研究團隊，首次利用基因編輯技術(CRISPR/Cas9)和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈症基因敲入豬，能精準地模擬人類神經退行性疾病——亨廷頓舞蹈病。而這項研究，經歷了中外科學家聯手4年的努力。

科學家利用基因編輯(CRISPR/Cas9)技術，精準地將人突變的亨廷頓基因，即人外顯子1中包含150 CAG重複序列精確地插入豬的HTT內源性基因中，利用成纖維細胞篩選出陽性克隆細胞，並通過體細胞核移植技術，成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因敲入豬模型，在國際上首次建立了與神經退行性病人突變基因相似的大動物模型。

研究發現，該模型不僅能模擬亨廷頓舞蹈症病人在大腦中特異神經元選擇性死亡的典型病理特徵，而且表現出類似亨廷頓舞蹈病「舞蹈樣」的異常行為。更重要的是，這些病理特徵及異常行為都可以穩定地遺傳給後代。

圖文轉自：上海熱線

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