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iPS細胞治療帕金森病,又進一步!

日本京都大學的菊地哲廣等人在帕金森病靈長類動物模型(猴)中確認了誘導多能幹細胞(iPS)衍生的多巴胺神經祖細胞的移植的有效性和安全性。該研究成果在《自然》雜誌上發表。

該研究的要點包括:在iPS細胞衍生的多巴胺神經祖細胞的移植後,術後對猴進行的行為分析顯示,帕金森病的癥狀得到緩解;通過磁共振成象(MRI)、正電子發射計算機斷層顯像(PET)及腦切片的組織學分析,研究人員確認移植細胞存活並發揮功能;研究人員確認,至少在移植後2年內,腦內未形成腫瘤。

在帕金森病中,由於多巴胺能神經元的減少而出現各種運動癥狀。確立iPS細胞移植作為療法,需要確認移植細胞長時間地發揮功能,並確保安全性。在該研究之前,尚未報告在帕金森病靈長類動物模型中使用人iPS細胞衍生的多巴胺神經祖細胞的長期分析結果。

研究人員將人iPS細胞衍生的多巴胺神經祖細胞移植至作為帕金森病靈長類動物模型的猴的腦內,術後觀察到帕金森病的癥狀減輕。同時,研究人員從帕金森病患者和健康人的iPS細胞製備多巴胺神經祖細胞,並確認了一致的結果。接著,研究人員利用MRI和PET圖像研究移植後的細胞的存活、擴增和功能,以及宿主腦內的免疫應答;之後,組織學研究顯示,成熟多巴胺神經元伸出密集的突起至宿主紋狀體;無論細胞是來源於帕金森病患者,還是來源於健康人。再者,至少在移植後2年內,移植細胞未在腦內形成腫瘤。

該研究表明,人iPS細胞衍生的多巴胺神經祖細胞移植至帕金森病患者的療法可能是有效且安全的。

參考文獻:Nature 2017;548:592-596


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