基因編輯新銳登陸納斯達克，共募集1.44億美元

本文轉載自「葯明康德」。

Homology致力於推廣基因編輯專利技術轉化應用於罕見病治療。基於衍生自人類造血幹細胞（AAVHSCs）的腺相關病毒載體，Homology旨在通過基因療法，或通過自然的同源重組DNA修復（無核酸酶基因編輯），進行精確而有效的基因藥物傳遞。據稱，該工具有潛力突破現有基因療法和基因編輯（如CRISPR）技術瓶頸。

Homology的同源重組技術平台（圖片來源：Homology官方網站）

據了解，該公司的主要療法HMI-102正在研發用於治療成人苯丙酮尿症（PKU），這是一種由PAH基因突變引起的代謝性疾病。先天性PKU的人有遺傳缺陷，使他們無法分解特定的氨基酸，這是蛋白質的基石之一。如果不進行治療，氨基酸苯丙氨酸會積聚在體內，導致嚴重的發育問題和長期健康問題。大多數PKU患者保持嚴格的飲食控制，以降低體內苯丙氨酸的含量。Homology計劃於2019年初進行HMI-102的1/2期臨床試驗。

除了PKU計劃之外，Homology還與諾華合作開發了針對眼科靶點和血紅蛋白病的新療法。2017年11月，兩家公司達成協議，將Homology專有的基因編輯技術用於這些適應症。這兩家公司還將在臨床前使用AAV技術設計病毒，並將其作為治療疾病的方法。

Homology Medicines的總裁兼首席執行官Arthur Tzianabos博士對公司的在研基因技術充滿信心，他表示：「Homology技術平台的最大優勢在於能利用「同源重組」這種在演化過程中自然存在的基因編輯方式，開發出更特異、更自然的基因編輯方法，而無需引入CRISPR-Cas9等外源系統。這些外源系統雖然能非常有效地造成雙鏈DNA斷裂，但我們還不能很精確地控制斷裂的位點，這容易產生脫靶效應。另外，我們也不能決定什麼樣的序列會被插入到斷裂的位點中去。「同源重組」則不然，它無需核酸酶的參與，只需用一個簡單的AAV（腺相關病毒）載體系統，就能在體內高效進行基因編輯，修正疾病背後的基因突變。另外，這個載體系統的安全性也已經在上百次臨床試驗中得到了驗證。因此，對於許多由單個基因突變而引起的罕見病，如果我們能修正出錯的DNA，就有希望徹底治癒這些罕見病，這是前所未有的。」

我們祝賀Homology Medicines的成功上市，也祝願其基因編輯技術研發順利，早日造福罕見病患者。

參考資料：

[1] Homology Medicines官網

[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO

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