生命還剩三年怎麼辦？她選擇主動出擊，加快抗癌新葯上市！

健康 04-01

文| Ellie Kincaid，譯| 徐燁華

原文來自《福布斯》網站，想讀的可以點文末閱讀原文。

2015年，凱西·朱斯蒂（Kathy Giusti），與丈夫保羅（Paul）、女兒妮可（Nicole）、兒子戴維（David）一起慶祝朱斯蒂夫婦結婚25周年。

1996年，37歲的凱西·朱斯蒂還是一名藥物銷售執行總裁，剛生下一名小寶寶，隨即被告知她患有血癌——多發性骨髓瘤，並只有三年的生存期。她拒絕像將死之人一樣生活。

她說：「

我決定實實在在地活在當下，而不是等著最後期限的來臨。

」

這種態度一直保持到現在。她和當年的小寶寶，也就是她的女兒妮可最近去南非體驗了跳傘。妮可已經23歲了，在烏干達一家非營利機構工作，主要關注孕產婦和新生兒健康；

朱斯蒂經常去烏干達看她。

妮可說：「這次

旅行很棒

，雖然她患有癌症，但我們並不總圍著這個轉。」

朱斯蒂能生存這麼久，當然一部分原因得歸功於運氣。癌症本來就具有不可預見性。但是，還有一部分要歸功於她在1998年成立的一家慈善組織——

多發性骨髓瘤研究基金會（MMRF）

。

MMRF通過加快臨床試驗，從而推進了十種骨髓癌藥物進入市場，其中包括日本武田製藥公司（Takeda）的萬珂（Velcade），以及美國強生公司（Johnson & Johnson）的達雷木單抗（Darzalex）。美國每年有30,000例新增骨髓瘤患者，並且有12,000名患者死於骨髓瘤。

MMRF率先致力於投資製藥公司，它不僅提供資金，讓生物技術專註於骨髓瘤研發，還資助前沿研究、促使研究者資源共享。

朱斯蒂的主治醫生

安德森（Ken Anderson），

是丹娜法伯癌症研究院(Dana-Farber Cancer Institute)骨髓癌治療勒博分所的主任，之前曾任美國血液學會的主席，他表示：

「

如今，

患者的生存期已經達到以前的三到四倍，而且很多患者能帶癌生存，有望等到即將出來的新葯

。

凱西和MMRF在加快新葯發展中起了關鍵的作用

。」

朱斯蒂也激勵了其他的患者向她看齊。

30歲的約什·薩摩（Josh Sommer）是脊索瘤基金會的聯合創始人，現任執行總裁，曾經登上了《福布斯》發布的30位30歲以下精英榜。他說，朱斯蒂的故事促使他致力於的研究脊索瘤——一種罕見骨癌，因為他在18歲那年確診為脊索瘤患者。「她真的在多發性骨髓瘤領域創造了奇蹟，她還為其他患者樹立了榜樣，

讓他們認識到患者能在癌症研究中發揮的作用

。」

茱莉·弗萊斯曼（Julie Fleshman）在父親因為胰腺癌去世之後，成為了胰腺癌行動網的主席和總裁。

「我們不像傳統的慈善組織。我們能發揮更加積極的作用，

讓各方相互合作，如此一來，就能比其他機構更加快速有效地開展藥物研發，我們能把錢都花在刀刃上

……

朱斯蒂

和MMRF當然是我們的標杆。」

製藥公司呢？它們也超愛她。

托尼·科爾斯（Tony Coles）是奧尼克斯製藥公司(Onyx Pharmaceuticals)的前任總裁。如今在新公司致力於神經退行性疾病，他

非常想念

凱西。

「我希望

神經退行性疾病領域也

有五個像

朱斯蒂

一樣的患者。」科爾斯說，「如果真有的話，我們現在大概已經能治癒阿爾茲海默症了。不說五個了，有一個

朱斯蒂

一樣的患者也行啊。」

凱西·朱斯蒂的多發性骨髓瘤研究基金會，

促使其他患者倡導團體加入致力於加快新葯研發進程的大軍。

朱斯蒂的故事

1995年12月，朱斯蒂想去看婦產科專家。她感覺身體狀況日漸不佳，她還以為是因為工作壓力。但她的醫生髮現血檢異常，再加上她總感覺疲憊不堪，他懷疑是骨髓癌；骨髓活檢證實了他的推測。醫生握著她的手，告訴了她這個壞消息。

她問：

這意味著什麼？她還能活多久？

他告訴她，三年。

為後面的生活做計劃時，她諮詢了幾位腫瘤科專家；之後，她決定先要孩子再接受治療。「人們都以為我瘋了。」朱斯蒂說，但她還是義無反顧地進行了體外受精。「我根本沒什麼宗教信仰。但我確實記得告訴自己說『拜託了，上帝，如果你讓我擁有小孩，我保證我將盡我所能。』」

1997年，她的兒子戴維出生，朱斯蒂從伊利諾斯州搬回康涅狄格州，以離家人更近。

因為孩子們，她和她的雙胞胎姐姐凱倫（Karen）於1998年成立了MMRF。她說：「

我想活得足夠久，久到他們能記得我。

」

她們在第一輪資金募集中籌到了大概45萬美元。凱西開始組織各種會議，致力於讓製藥業的科學家、學術研究者和臨床醫生相互合作。

2000年10月，他們組織的會議已經開始展現出其影響力。

千禧製藥公司

（Millennium Pharmaceuticals）

坐落於馬薩諸塞州的劍橋市，頭髮卷卷的朱利安·亞當斯（Julian Adams）是千禧製藥公司的一名藥劑師，他參加了MMRF在波士頓召開會議，以展示一名患者的數據，該患者服用千禧製藥公司開發的藥物一段時間後，體內的癌細胞已經探測不到了。一名內科醫生告訴他說，25年來他都沒見過這種的數據。

那次會議也是亞當斯第一次見到朱斯蒂，亞當斯問她，接下來能否讓他主持會議，他計劃要開始一個新葯的臨床試驗，而適合參與試驗研究的醫生都在場；她同意了。他說，這場會議節約了他九個月的時間。「我永遠感激她。她為我們節約了大量時間。」

這個藥物就是萬珂，於2003年被批准上市之後，成為千禧製藥公司的寵兒，銷售額超過十億；千禧製藥公司後被日本武田製藥公司收購。

當時還有另外一種葯——反應停（thalidomide）也得益於MMRF的會議。這種葯之前用於治療孕吐，因導致胎兒畸形而聲名狼藉。總部在新澤西州薩密特的新基醫藥公司(Celgene)後來仍出售該葯，用於治療麻風病，但一名腫瘤醫生巴特·巴洛基（Bart Barlogie）隨後將其用於骨髓癌患者，效果十分喜人。

梅奧診所的個體化醫療中心主任基斯·斯圖爾特（Keith Stewart）記得，就在911事件之後（與會醫生乘坐的飛機幾乎都沒什麼人）的那次MMRF會議上，他們詳細討論了一個新的研究聯盟應如何共享組織樣本、創建基因資料庫、建立一個網路平台以更好地開展臨床試驗。這次會議加快了對反應停以及新基醫藥公司的新葯來那度胺（Revlimid）的研究。這些新葯的成功是新基醫藥公司如今市值高達650億美元的原因之一。MMRF的研究聯盟也從4個癌症中心擴增到了25個。

奧尼克斯製藥公司於2009年以2億7千6百萬美元購下一種新葯，就是後來的卡非佐米(Kyprolis)。MMRF協助了該葯的臨床試驗。該葯於2013年批准上市，次年，奧尼克斯製藥公司再以100億4千萬美元的價格將該葯轉售給安進公司(Amgen)。

朱斯蒂說：

「事後我們都捶胸頓足。這些葯的療效都十分喜人，我們事先卻沒有做點什麼以確保我們也能從中獲得一些（財務）回報。」因此，MMRF開始投資製藥公司，其中包括：Constellation、Epizyme、Karyopharm、Astex以及Intellikine。投入的資金不僅使得這些製藥公司更關注骨髓癌，同時也向MMRF提供了潛在的財務回報。