FDA加速批准首款特定白血病療法，有望徹底消除病根

本文轉載自「葯明康德」。

B細胞前體ALL是一種病發於骨髓，且進展快速的癌症。患者的骨髓里會產生過多的不成熟白細胞，影響骨髓的功能。在這些患者經過治療後，依舊會有不少人體內會帶有微小殘留病灶。儘管這些病灶在顯微鏡鏡檢下也無法被發現，但卻給患者留下了疾病複發的隱患。

近日獲批的Blincyto是一款具有創新機制的藥物，能結合白血病細胞表面的CD19蛋白與免疫細胞表面的CD3蛋白，將免疫細胞「拽」到白血病細胞附近，讓它們更好地對後者進行攻擊。這款新葯在2014年首度獲批，目前可用於治療費城染色體陰性的複發或難治性B細胞ALL，或是費城染色體陽性的ALL。

在一項單臂臨床研究里，Blincyto在MRD陽性ALL的患者中展現出了很好的療效。這些患者曾有1到2次完全緩解，但骨髓里依然存有癌細胞，比例約佔細胞總數的千分之一。在經過治療後，即便是能從10000個細胞里挑出1個細胞的高精度檢測，也無法在患者體內檢測出MRD，證實了Blincyto的效果。總體來看，有70%的患者再也檢測不出MRD，超過一半的患者已在病情緩解中活過了22.3個月。基於這款新葯的潛力，美國FDA曾授予其孤兒葯資格和優先審評資格。在良好臨床結果下，美國FDA又決定在今日加速批准這款新葯上市，讓它儘快造福患者。

「這是FDA批准的首款治療MRD陽性ALL的療法，」美國FDA腫瘤學卓越中心主任兼血液病學和腫瘤學產品辦公室執行主任Richard Pazdur博士說道：「帶有MRD的患者更有可能出現複發，因此一種能消除極低量殘餘白血病細胞的療法，有望能幫助延長癌症的緩解期。我們期待進一步了解Blincyto能如何減少MRD。在更多的實驗里，我們正在評估Blincyto會怎樣影響MRD陽性患者的長期生存。」

依照計劃，獲得加速批准的Blincyto，依舊需要進行隨機對照試驗，驗證MRD的減少能帶來生存期或無進展生存期的改善。我們期待接下來的試驗同樣能夠順利，患者也能迎來更多控制病情的方法。

參考資料：

[1] FDA expands approval of Blincyto for treatment of a type of leukemia in patients who have a certain risk factor for relapse

[2] 安進官方網站

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