新葯立項思維解析
01市場分析
疾病角度
l首先明確所屬疾病領域發病率和死亡率等的情況，即該疾病的人群和嚴重程度（蛋糕有多大）；
l現有治療手段及解決的問題，包括藥物和其他技術解決了哪些問題，到什麼程度（現有分食者）；
l尚未和亟需解決問題有哪些（潛力分食者）；
藥物角度
l立項藥物可以解決的問題是什麼（我們的分食實力）；
l同類或同靶點藥物上市及研發情況，即競品市場分析，包括全球和國內市場，上市藥品的銷售業績和未來預估（同等實力者及其分食能力和潛力）；
l立項藥物的市場前景（我們的分食潛力）。
02政策解讀
l國內藥品註冊、報批、審核和市場准入的政策變動和風向，尤其關注CFDA和CDE關於疾病領域和同類藥物的指導性信息。
01和02回答了為什麼做的問題
03專利調研
原研公司專利/專利申請：
l化合物用途是否存在專利障礙；
l晶型、劑型、組合物、製備方法、質控等方面專利是否存在專利障礙，是否有國內保護；
l如果有國內保護，原研公司在中國的專利布局是怎樣。
國內相關專利/專利申請：
l組合物專利，晶型專利，製劑專利，製備方法專利，包括授權專利起止時間和審核中的專利。
03回答了如果要做，如何做的問題----專利角度的可行性問題
04臨床設計
l疾病流行病學及治療現狀，國內最新治療指南，推薦藥物及治療線數（各種指南---有據可依）；
l適應症的選擇
n主要依據：參考原研（LABEL），
n多個適應症時選擇依據：臨床應用最主要適應症（療效公認），結合其他操作難度（LABEL和臨床信息），
l研究目的（如：療效和安全性）（根據臨床試驗階段決定）；
l研究總體設計（參考原研和法規及國內上市情況，非劣效/優效/等效，RCT等）；
l主要療效指標（參考原研，1期常規為最大耐受劑量(MTD)和劑量限制性毒性(DLT)，推薦2期使用劑量(RP2D)等，2/3期常規為有效性的相關指標）；
l樣本量（依據法規及統計計算獲得）；
l研究周期（篩選期+給葯期+隨訪期等，參考原研及作用機制）；
項目臨床評估
l臨床需求：患者人群，發病率，增長趨勢
l同類藥物情況
l註冊臨床試驗難易程度：脫落率的考慮，重要指標執行難易，如為量表，受主觀因素影響較大，需進行質量控制
04回答了如果要做，如何做的問題---醫學角度的可行性問題
05初步預算/進度
常規臨床費用
會議費用
對照葯採購及運輸費
差旅費
資料印刷費
招待費
郵寄費
辦公用品費
其他（項目固定資產購買費等）
項目獎金/促進費
研究者相關費用
研究者費
機構管理費
主要研究者牽頭費
受試者檢查費
受試者差旅報銷費
倫理審評費
供應商費用
SMO
藥品儲藏及運輸費
保險費
第三方稽查費
數據管理費
資料庫費
生物統計費
項目時間計劃（中心數）
中心篩選（項目啟動、中心篩選），一般約為2個月
倫理遞交/獲批，3個月
首家中心啟動（中心合同簽訂、省局備案），1個月
受試者入組時間（FPI-LPI），12個月
受試者治療時間（LPI-LPO）
LPO至資料庫鎖定，1個月
資料庫鎖定至統計分析報告，1個月
總結報告終稿，2個月
中心關閉，1個月
CFDA註冊申請
CFDA批准
項目預算（病例數+中心數）
臨床運營：
項目管理費
臨床監查費：常規監查（含差旅），協同訪視/稽查
研究中心費用：研究合同費用，倫理審批費，啟動會經費
第三方供應費：對照葯採購，試驗用物資，倉庫/運輸/包裝
研究會議
遺傳辦
醫學事務
醫學撰寫
醫學監查
數據管理
數據信息管理
數據平台費用
統計分析
統計學支持
統計分析
註冊申報
申報CFDA註冊
其他行政費用
05回答了如果要做，如何做的問題---操作角度的可行性問題
市場和政策是先導，臨床設計是根本，操作運營是保障。整體項目的領導力是項目的最大希望。
一個好的項目，充分的準備很重要！！！
一個好的項目，詳細的規劃很重要！！！
一個好的項目，充分的準備和詳細的規劃很重要！！！
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