臍帶血幹細胞療法要來了？首位患者已接受治療

▎葯明康德/報道

近日，Magenta Therapeutics宣布在MGTA-456臍帶血幹細胞移植的2期臨床研究中，首名遺傳代謝異常患者接受了治療。

遺傳代謝紊亂可能導致受影響的兒童殘疾和早逝。骨髓移植通常是首選或唯一可用的治療方法。然而，許多患者往往沒有良好匹配的幹細胞供體。臍帶血可以為這些患者提供幹細胞良好匹配的來源，因為臍帶血移植對人類白細胞抗原（HLA）相合位點要求較低。研究表明，骨髓移植需要滿足一共6個HLA位點的100%匹配，而臍帶血移植只需要滿足4個位點67%的匹配即可，同時副作用較小，病毒傳染和嚴重移植物對抗宿主疾病（GVHD）發病率較低。但臍帶血移植通常受到臍帶血典型的低幹細胞劑量的限制，尤其是成年人的臍帶血移植。

Magenta Therapeutics是一家致力於開發新葯以為更多患者提供骨髓移植治療能力的生物技術公司。它目前正在開發可以使幹細胞擴增並保持細胞移植能力的方法，這些方法能將最佳數量的健康幹細胞遞送給患者，並改善幹細胞療法的結果。MagentaTherapeutics最先進的候選產品MGTA-456是一款"first-in-class"的同種異體幹細胞治療藥物，由單一的臍帶血單元組成，並增加了芳烴受體（AHR）拮抗劑，可以通過骨髓移植給患者施用。AHR拮抗作用是一種新型的、經過臨床驗證的控制細胞自我更新和分化的途徑。

此前的臨床研究表明，MGTA-456作為唯一的造血幹細胞（HSC）移植物可以產生快速、堅固耐用的植入。所有患者的快速植入證明，擴張過程導致HSCs顯著擴大——這是該領域的長期目標。通過這一擴展過程，MGTA-456有可能允許患者接受更高的細胞劑量治療，並獲得更好的HLA匹配的臍帶血單位，兩者都被證明可以提供更好的結果和更低的移植併發症發病率，這在過去是無法做到的。

▲骨髓移植流程（圖片來源：Magenta Therapeutics官方網站）

MGTA-456的臨床2期研究計劃招募12名患有Hurler"s綜合征（α-L-艾杜糖醛酸苷酶基因缺乏）、腎上腺腦白質營養不良、異染性腦白質營養不良或球狀細胞腦白質營養不良的患者。主要終點是移植後植入，次要終點是移植相關的安全性和耐受性。該研究目前正在明尼蘇達大學招收患者，並可能在未來擴展到其他地點。

「MGTA-456已在36例血液癌症患者中證明了其概念的臨床證據，現在我們正在探索其在遺傳性代謝疾病患者中的潛力，」Magenta Therapeutics公司首席醫學官John Davis博士說：「由於MGTA-456能夠將單一臍帶血單位顯著擴增為更高的細胞劑量，這增加了植入的可能性和速度，我們相信這將成為這些患者的強有力的治療選擇。我們打算在其他衰弱性疾病中研究MGTA-456，我們相信它可以為患者帶來變革性益處。」

Magenta Therapeutics開創了一種綜合方法，在患者移植前準備、幹細胞採集、幹細胞擴增以及移植後併發症四個方面展開研究。我們期待著通過使該過程更有效、安全和容易，該公司可以為患有自身免疫性疾病、血液癌症和遺傳病的患者帶來革命性的骨髓移植。

參考資料：

[1] Magenta Therapeutics Announces First Patient Transplanted with MGTA-456 in Phase 2 Study in Inherited Metabolic Disorders

[2] Magenta Therapeutics官網

[3] Magenta Therapeutics』 Expanded Stem Cell Product, MGTA-456, Engrafts in 100% of Patients, Leading to Robust Neutrophil and Immune Recovery in Two Phase 2 Clinical Studies

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