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首個iPS細胞治療帕金森臨床試驗將於今年啟動

在過去五十年里,左旋多巴等藥物一直是治療帕金森的黃金標準,這些藥物能緩解患者的運動癥狀,但卻不能治癒這種疾病。帕金森患者持續失去對大腦運動控制中心至關重要的多巴胺神經元,最終使藥物變得無效,患者的震顫癥狀加劇,失去平衡,腿變得虛弱僵硬。

為了補充丟失的多巴胺神經元,科學家們把目光投向了幹細胞,將幹細胞療法作為潛在替代療法進行研究已有多年。今日(4月11日)是世界帕金森日,科學家們帶來了好消息——首個iPS細胞治療帕金森臨床試驗將於今年晚些時候啟動。

圖片來源:BBC

多利羊教授支持帕金森的新研究

根據BBC新聞報道,世界首隻克隆動物多利羊的研究者之一愛恩-威爾幕特(Ian Wilmut)教授對帕金森治療的新研究表示支持,為了紀念世界帕金森日,威爾幕特教授向BBC講述了他對未來的期望以及愛丁堡和鄧迪大學的重大新研究計劃。

威爾幕特教授及其團隊早前在愛丁堡大學羅斯林研究所開展的多利羊克隆工作產生了深遠的影響,為其他科學家利用成體細胞培養可重編程細胞開闢了道路,重編程得到的細胞也就是人們常說的誘導多能幹細胞(iPSC),可以發育成體內任何類型的組織。

目前,這些個性化的幹細胞正被愛丁堡大學MRC再生醫學中心使用。該中心的小組負責人蒂洛. 庫納特博士表示,iPS細胞的發現開闢了生物學的新領域,改變了人們研究疾病以及建立疾病模型的方式,真正令人興奮的是,帕金森將是iPS細胞能夠解決的疾病之一

基於具有修復受損組織的潛力,iPS細胞具有很大的治療潛力。首個iPS細胞治療帕金森的臨床試驗將於今年晚些時候在日本啟動。威爾幕特教授支持的鄧恩-愛丁堡也計劃在蘇格蘭設立首個臨床試驗,旨在減緩帕金森癥狀。事實上,威爾幕特教授也是一位帕金森患者,他說,「對我而言科學始終很重要,不僅僅是因為科學帶來了新知識,還因為科學會給很多疾病帶來了治療的新機會」。

幹細胞:告別顫抖的新希望

近年來,iPS細胞治療帕金森獲得了突破。2017年,日本京都大學高橋淳團隊在《自然》雜誌發表了iPS細胞可改善帕金森病的研究結果,高橋淳團隊利用人的iPS細胞製成了神經元細胞,並將這些神經元細胞移植至8隻患有帕金森的猴子腦中,結果顯示,猴子的手足顫抖狀況得到了改善,開始變得靈活,經過最長2年時間的觀察,未出現長出腫瘤的異常狀況。目前,這種技術正準備在人類身上試用。

帕金森是一種神經退行性疾病,全球約有700萬至1000萬人受影響。隨著科技的進步以及臨床試驗結果的輸出,相信未來帕金森患者能夠逐漸遠離顫抖,生活質量得到改善。

參考資料:

1.Dollythe sheep professor"s support for Parkinson"s research

2.Human iPS cell-derived dopaminergicneurons function in a primate Parkinson』s disease model

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