糖尿病有希望了！首款以細胞為中心的糖尿病新葯提交臨床申請！

今日，ARKAY Therapeutics 宣布向美國 FDA 提交了 RK-01 的新葯臨床試驗（IND）申請。RK-01 是一款「first-in-class」的「以β細胞為中心」的藥物組合，用於新診斷和肥胖的 2 型糖尿病患者。該藥物包含 3 種成分，分別是 metformin（二甲雙胍）、valsartan（纈沙坦）和 celecoxib（塞來昔布）。針對 2 型糖尿病患者血糖控制不足的問題，RK-01 將進行首次人類概念驗證試驗。

2 型糖尿病是一種全球性流行病，多在 35-40 歲之後發病，占糖尿病患者 90% 以上，影響全球 4 億多人。糖尿病是導致失明、腎衰竭、心臟病發作、中風和下肢截肢的主要病因。2015 年，由糖尿病直接造成的死亡有 160 萬例。目前的治療方法主要是控制癥狀，但不能緩解潛在的複雜病因。這一領域還有巨大的未滿足醫療需求。

RK-01 的獨特配方將纈沙坦和塞來昔布添加到二甲雙胍中，可以阻斷幾種互補的炎症和高血糖機制，這些機制導致了胰島β細胞功能的逐步惡化，而這正是 2 型糖尿病複雜病理生理學的核心。纈沙坦是一種血管緊張素 II 受體 1 型阻斷劑，目前已被批准用於治療高血壓；塞來昔布是一種選擇性環氧合酶 -2（Cox-2）抑製劑，目前已被批准用於治療關節炎。β細胞中腎素 - 血管緊張素系統（RAS）和 Cox- 2 的激活與 2 型糖尿病的複雜病理生理學相關。Cox- 2 衍生的促炎前列腺素 PGE2 會抑制來自β細胞的 GLP- 1 激動劑介導的葡萄糖依賴性胰島素分泌（GDIS）。目前一些市售藥物均為 GLP- 1 激動劑，但現有療法採用的方式無法阻斷炎症導致的β細胞功能受損。而 RK-01 可以通過維持或恢復β細胞，提供持久的血糖控制，甚至延遲和預防使用胰島素。

ARKAY 的創始人兼首席執行官 Ravi Kumar 博士說：「這項 IND 提交是開發以β細胞為中心的治療方案的一個重要里程碑，該治療方案可維持胰島素充足狀態，並降低 2 型糖尿病患者胰島素依賴的風險。我謹代表公司感謝我們的科學顧問以及 Albany Medical College、Orange County Research Center、Integrium Clinical Research 和 Fisher Clinical Services 的所有合作者，他們協助準備並提交了此 IND。我們很高興這種新穎的方法，代表了一種新的治療 2 型糖尿病的新模式。它不是孤立的，而是在合併症和共存疾病的條件下，有可能預防或延緩胰島素治療的開始。」

「我們很高興 ARKAY 已經提交了 IND 的定製組合產品，通過針對導致β細胞功能障礙的多種通路來填補臨床上最重要的缺口，這是所有患者有效管理糖尿病的『核心缺陷』，」著名內分泌學家兼 ARKAY 科學顧問委員會醫學顧問 Stan Schwartz 博士說：「RK-01 中的每種成分藥物都有一套獨特的性質來維持或恢復β細胞功能，改善血糖參數並治療共存疾病，如 NASH 和關節炎。正如我們最近在關於統一病理生理學的出版物中所討論的對糖尿病及其併發症的探討，RK-01 也有可能降低這些患者的糖尿病併發症風險。」

我們期待這一思路能在臨床試驗中得到證實，為 2 型糖尿病的治療提供新思路和新療法，為患者帶來福音。

參考資料：

[1] ARKAY Therapeutics Submits Investigational New Drug (IND) Application for RK-01, a First-in Class 『Beta-cell-centric』 Drug Combination Product for Type 2Diabetes

[2] ARKAY Therapeutics 官網

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