北大「漸凍症」女博士的多能幹細胞將用於攻克漸凍症

「漸凍症」iPSC原理圖。科研人員供圖

中新網合肥4月8日電 (記者 吳蘭)記者8日從安徽省幹細胞學會獲悉，北大「漸凍症」女博士婁滔的細胞已被科研人員「重編程」為誘導多能幹細胞(iPSC)，將通過再研究以促進漸凍症的早日診斷和「精準」治療。

漸凍症，即被稱為世界五大絕症之首的肌肉萎縮性側索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis，ALS)，是一種漸進且致命的神經退行性疾病。由於運動神經元的損害，患者表現為骨骼肌萎縮、無力以至完全癱瘓。

2018年1月4日，身患「漸凍症」的婁滔在湖北咸豐老家病逝。她生前曾口述遺囑：「一個人活著的意義，不能以生命長短作為標準，而應該以生命的質量和厚度來衡量。得了這個病，活著對我是一種折磨和痛苦。我要有尊嚴地離開，爸爸和媽媽，你們要堅強地、微笑著生活，不要為我難過。我走之後，頭部可以留給醫學做研究。其他所有器官，凡是可以挽救他人生命的，盡可以捐給他人使用。」

這份流傳在網上的遺囑一時感動千萬人。然而由於她的身體狀況欠佳，她的器官最終不符合捐贈要求，只能抱憾離世。

據了解，婁滔雖未能捐贈器官，卻在去年10月19日將自己的細胞交由安徽省幹細胞學會和中國科大-中盛溯源細胞醫學聯合實驗室，以期幫助早日攻克漸凍症這一世界性難題，拯救更多漸凍症患者的生命。

通過幾個月的科研攻關，實驗室已將婁滔博士的細胞「重編程」為與胚胎幹細胞類似的誘導多能幹細胞(iPSC)。

據悉，中盛溯源下一步將會與國內幹細胞和再生醫學研究機構合作，將她的iPSC分化為運動神經元，並用於病理研究和藥物篩選，以促進漸凍症的早日診斷和「精準」治療。

一直從事iPSC神經定向分化的南京醫科大學劉妍教授表示，通過將婁滔的iPSC在培養皿中分化為運動神經元，我們可以直接觀察和研究漸凍症發生的機制和進展，這將為我們攻克中國人群漸凍症難關帶來希望。事實上，這種研究方法在世界上已有先例。2014年，美國波士頓兒童醫院和哈佛大學幹細胞研究所的CliffordWoolf研究組將具有特定基因突變的漸凍症患者來源的iPSC分化為運動神經元，並利用這些神經元篩選出相關通道激活劑Retigabine，來抑制這些運動神經元的過度興奮，提高了神經元的存活率。基於此研究結果，美國FDA迅速開放綠色通道，在不到一年的時間內審核批准Retigabine用於臨床治療相似遺傳背景的漸凍症患者。

中盛溯源首席科學家、人類iPSC技術發明人之一俞君英博士認為，由於病人活體細胞的稀缺，世界範圍內藥物的開發和測試主要依賴於動物實驗和癌細胞株，這些研究工具與生理條件下人體細胞的差異導致了新葯開發在臨床試驗階段的高失敗率。利用攜帶各種罕見遺傳疾病基因的患者細胞，在體外重編程為各種特定疾病的iPSC細胞株，可以建成中國人群疾病iPSC細胞庫。然後利用這些疾病iPSC在培養皿中建立疾病細胞模型，能更直觀更精確地反映疾病的病理機制，為開發新的治療藥物和有效的治療方案提供有力工具。

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