伊沙佐米獲批！多發性骨髓瘤迎來口服新葯

- 臨床研究數據證明，恩萊瑞（伊沙佐米）聯合來那度胺和地塞米松（IRd）可顯著縮短起效時間，延長患者的生存期達10個月1

- 伊沙佐米聯葯使用成為中國首個含有蛋白酶體抑製劑的全口服治療方案，極大提升患者用藥便利性與治療依從性

- 2017年底最新修訂發布的《中國多發性骨髓瘤診治指南》已將恩萊瑞（伊沙佐米）聯藥方案（IRd）列入複發多發性骨髓瘤的推薦治療方案2

- 恩萊瑞（伊沙佐米）獲得國家食品藥品監督管理總局（CFDA）授予的優先審評資格3

2018年4月17日，武田中國正式宣布恩萊瑞（伊沙佐米）已獲得國家食品藥品監督管理總局（CFDA）的批准，將聯合來那度胺和地塞米松作為首個全口服治療方案，用於治療已接受過至少一種既往治療的多發性骨髓瘤成人患者。

伊沙佐米此次獲批是基於一項名為TOURMALINE-MM14的三期臨床試驗結果。該項全球研究及中國延展研究的結果均表明，針對複發和／或難治的多發性骨髓瘤，伊沙佐米與來那度胺和地塞米松的聯合治療組（IRd）與安慰劑與來那度胺和地塞米松聯合治療的對照組（Rd）相比：

近期快速起效

伊沙佐米組（IRd）的起效時間明顯縮短，中位起效時間33天（1.1個月 vs 1.9個月），獲得完全緩解及非常好部分緩解率（≥VGPR）的患者比例高達48.1%5。

遠期延長生存

TOURMALINE-MM1的中國延展研究數據顯示，患者的總生存期顯著延長達10個月（25.8個月 vs 15.8個月），無進展生存期顯著改善67%（6.7個月 vs 4個月）6。

持續加深緩解

在長達23個月的隨訪時間內，伊沙佐米組（IRd）中獲得完全緩解及非常好部分緩解（≥VGPR）的患者比例在持續增加，平均每個療程的增加率在4.2%7。

不良反應輕微且發生率低

伊沙佐米較少產生外周神經病變，3級周圍神經病變（PN）發生率僅為2%，沒有發現4級PN8。大部分副反應出現在前6個月內，之後副反應發生率進一步減少。

多發性骨髓瘤是一種由骨髓漿細胞病變引發的惡性血液腫瘤，目前仍無法治癒9，且容易複發10。該病多發於老年人11，導致骨髓衰竭、骨質破壞、高鈣血症、貧血、感染、腎衰竭和神經系統癥狀，威脅患者的長期生存。我國多發性骨髓瘤的發病率約為十萬分之一12，已超過急性白血病，位居血液系統惡性腫瘤第二位13，每天約有18人死於多發性骨髓瘤14。隨著我國逐漸步入老齡化社會，老年人口基數不斷增長，我國多發性骨髓瘤的發病率還將進一步上升。

「多發性骨髓瘤是一種具有複發特徵的進展性腫瘤，患者十分期待更優的治療方案以堅持長期治療。在2017年最新修訂發布的《中國多發性骨髓瘤診治指南》中，伊沙佐米已經成為推薦治療方案用於骨髓瘤患者的二線治療。今天，伊沙佐米正式獲得CFDA的批准，這對患者而言無疑是個好消息，」 TOURMALINE-MM1中國延展研究牽頭研究者（LPI）、國際骨髓瘤工作組（IMWG）委員、上海市醫學會血液分會主任委員、上海仁濟醫院血液內科主任侯健教授指出，「作為全球首個口服的蛋白酶體抑製劑15，伊沙佐米的聯藥方案為多發性骨髓瘤患者開啟了全口服治療的新時代。這極大程度地提高了患者治療的便捷性和依從性，對於幫助患者堅持長期治療，獲得持久緩解有著重要意義。」

重要提示

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1Hou et al. Journal of Hematology & Oncology (2017) 10:137.

2中華內科雜誌, 2017,56(11) : 866-870. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0578-1426.2017.11.021.

4Takeda Presents Data from Phase 1/2 Studies for NINLARO (ixazomib) in Newly Diagnosed Multiple Myeloma Patients and in the Maintenance Setting, June 23, 2017, https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2017/phase-1-2-ninlaro-data-at-eha/

5Moreau P et al. N Engl J Med 2016;374(17):1621–34.

6Hou et al. Journal of Hematology & Oncology (2017) 10:137.

7Moreau P et al. N Engl J Med 2016;374(17):1621–34 Supplementary Appendix.

8Garcia-Gomez A , et al. Clin Cancer Res 2014:20:1542–54 ; Kumar SK, et al. Blood 2014 Aug 14;124(7):1047–55.

9中國醫師協會血液科醫師分會, 中華醫學會血液學分會, 中國醫師協會多發性骨髓瘤專業委員會. 中國多發性骨髓瘤診治指南（2017年修訂）[J]. 中華內科雜誌, 2017, 56(11): 866-870.

10陳文明. 《中國多發性骨髓瘤診治指南（2017年修訂）複發/難治骨髓瘤治療部分的解讀》[J]. 中華內科雜誌, 2017, 56(11): 799-800.

11中國醫師協會血液科醫師分會, 中華醫學會血液學分會, 中國醫師協會多發性骨髓瘤專業委員會. 中國多發性骨髓瘤診治指南（2017年修訂）[J]. 中華內科雜誌, 2017, 56(11): 866-870.

12陳文明.多發性骨髓瘤的診斷與鑒別診斷《中國實用內科雜誌》, 2006 , 26 (12) :889-891.

13Munshi NC & Anderson KC. Clin Cancer Res 2013;19:3337–44.

14該數據源於武田中國通過研究MM發病率（0.94/100,000）、MM中位生存時間（5年）以及MM流行病學之後，綜合計算得到.

15Paul, G, Richardson. New developments in the management of relapsed/refractory multiple myeloma – the role of ixazomib, Journal of Blood Medicine 2017:8 107.

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