幹細胞藥物何時上市？監管部門已為潛力股打開新大門

到目前為止，儘管醫療領域對幹細胞的熱情非常高漲，但全球通過審批上市的療法卻只有十幾款，絕大多數療法仍屬於試驗階段。很多患者對具有前景的幹細胞療法，充滿了審批上市以及臨床應用的期待。

很多人問，幹細胞療法何時上市？目前，無論在國際還是國內，監管部門均在不斷完善幹細胞療法的上市審批路徑，一旦臨床數據成熟，幹細胞藥物上市也不再遙遠！

所有獲批的幹細胞藥物中，在美國通過審批上市的有四款，佔比超過全球總數的四分之一。對於幹細胞療法，美國對非法幹細胞機構發布了嚴重的警告，但同時對合法的、具有前景的幹細胞臨床試驗給予鼓勵和支持，並且通過新監管框架加速這類療法的審評上市。

自2017年11月美國發布全面的再生醫學政策框架以來，FDA已授予了 18款細胞或組織療法的再生醫學先進療法（RMAT）認定，這意味著這些產品可以申請優先審查和加速審批（關注 | 看美國如何加速細胞療法的發展！）。RMAT認定也給美國幹細胞研究團隊打了一針強心劑。

舉個例子，在過去，細胞治療創傷性腦損傷一直被認為遙不可及；而如今在臨床試驗獲得FDA的RMAT認定之後，美國休斯頓赫爾曼紀念醫院的醫生相信，未來他們可以用幹細胞療法來預防創傷性腦損傷帶來的持續性傷害。休斯頓赫爾曼紀念醫院開展的II期臨床試驗中，成人試驗組共納入14名患者，兒科試驗組共納入38名患者。目前，美國國防部正在資助成人試驗部分，美國國立衛生研究院資助兒科試驗部分。該技術已授權給Cellvation公司。不過，研究人員很坦率地解釋，與任何臨床試驗一樣，他們也面臨著失敗的可能性。

對於加速細胞治療等先進療法的審批，美國RMAT認定路徑值得其他國家思考。近年來，其他國家也積極探索以及發布幹細胞療法相關的監管政策。

幹細胞治療產品作為藥物監管越來越受到多個國家監管部門的認可和明確。今年4月4日，印度衛生部門發布通知稱，幹細胞及其衍生產品必須遵循任何新葯開發所要求的協議，在進入市場之前必須徵求得監管機構的批准；2017年，我國《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》正式發布，使國內幹細胞治療作為藥品申報的標準更加清晰。

對於國內患者以及幹細胞療法開發者而言，《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》帶來了新曙光，它不僅僅明晰了幹細胞療法的上市監管途徑，還將極大地減少臨床試驗所需的時間以及加快上市步伐。根據這項指導原則，與傳統的I、II、III期臨床研究分期設計不同，國內幹細胞產品可以根據具體特性自行擬定臨床研究分期和研究設計，按研究進度可分為早期臨床試驗階段和確證性臨床試驗；而且可以有條件地免除非臨床試驗以及接受非註冊臨床試驗數據，以推進急需新葯在我國儘早上市（解讀 | 細胞治療指導原則落地，誰將獲益？）。

目前，我國正在優化程序，加快臨床急需藥物的審評上市，已有4款細胞治療藥物（CAR-T）申請入選了優先審評程序，上市時間有望從改革前的7到8年縮短至2到3年（喜訊！國內CAR-T細胞治療藥物有望2-3年內上市）。隨著CAR-T細胞藥物被納入優先審評程序，人們對幹細胞藥物的上市步伐也有了新的期望。我國幹細胞基礎研究起步不算晚，過去幾年監管制度在一定程度上限制了幹細胞藥物研發進程，但如今隨著監管制度的逐漸完善，國內幹細胞藥物的上市越來越明朗！

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