首個新型靶向療法藥物人類臨床試驗 有望治療多種類型癌症

本文系生物谷原創編譯，歡迎分享，轉載須授權！

近日，一項刊登在國際雜誌Cancer Discovery上的研究報告中，來自德克薩斯大學MD安德森癌症研究中心的研究人員通過進行I期人類臨床試驗，首次調查了新型的實驗性藥物是否能夠有效治療因RET受體酪氨酸激酶改變而引發的多種類型癌症，該藥物似乎能夠作為一種治療RET驅動癌症的潛在新型療法，比如結直腸癌、膽管癌、非小細胞肺癌難以治療的癌症類型。

圖片來源：clinicalresearch.my

如今，這種名為BLU-667的口服藥物正在多個研究中心進行開放性的試驗，這項研究中，研究人員在臨床前及早期臨床試驗中對該藥物的療效進行了炎症。醫學博士Vivek Subbiah表示，目前臨床上迫切需要開發出有效的藥物來治療存在RET突變的多種癌症，然而目前還沒有強效的抑製劑被批准用來治療RET驅動的癌症，當前治療癌症的療法局限於傳統的化療以及早期的多種激酶抑製劑，這些療法的成功率非常有限，而且常常存在較大的副作用，這些副作用會明顯影響患者的生活質量。

文章中，研究人員調查了藥物BLU-667是否能作為一種精準的靶向性藥物，通過進行概念驗證試驗，結果表明，BLU-667具有潛在的活力，而且能夠作為一種高效的選擇性RET抑製劑發揮作用，這種藥物能夠靶向作用RET改變的癌症，同時副作用較少，並不會影響非癌變的組織或器官。

RET與近乎一般的甲狀腺髓樣癌、20%的乳頭狀甲狀腺癌及1%-2%的非小細胞肺癌直接相關，隨後研究人員Subbiah對不適合進行外科手術的43名惡性腫瘤患者進行研究，同時對26名甲狀腺髓樣癌患者、15名非小細胞肺癌患者以及2名其它的RET驅動的癌症患者進行研究，他們發現，當使用新型藥物後，大部分患者機體中的腫瘤都明顯減少了，而且患者機體的反應更加持久了，尤其是在化療和多種激酶抑製劑作用下癌症依然進展的患者。

研究者表示，對於RET 驅動的癌症患者而言，其對藥物的總體反應率為37%，而非小細胞肺癌患者的反應率為45%，甲狀腺髓樣癌的患者反應率為32%。相比研究者所檢測其它類型激酶而言，BLU-667對RET的選擇性是前者的100倍，而且研究表明，其能夠有效阻斷「守門」基因發生突變，這種突變常常與癌症對多種激酶療法的耐藥性直接相關。

最後研究者Subbiah表示，利用新一代激酶抑製劑的精準化靶向性療法或對於治療RET驅動的癌症患者能帶來明顯的有益效應，然而通過為癌基因的驅動子量身定做一種高選擇性的藥物，研究人員希望這能夠給多種癌症患者帶來一定的治療益處，同時研究者還希望後期能夠進行更為深入的研究來開發出更多革命性的療法治療激酶驅動的癌症患者。

原始出處：

Subbiah V, Gainor JF, Rahal R, et al.Precision Targeted Therapy With BLU-667 for RET-Driven Cancers. Cancer Discov. 2018 Apr 15. pii: CD-18-0338. doi: 10.1158/2159-8290.CD-18-0338

相關活動推薦

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！