安科生物：生長激素新增5個適應症獲CFDA受理

近日，安科生物新增申報的注射用重組人生長激素 5 個適應症獲得 CFDA 受理，分別為：慢性腎功能不全腎移植前（CKD）、特納綜合征（TS）、軟骨發育不全（ACH）、Prader-Willi綜合征（PWS）、短腸綜合征（SBS）。本次申請共有 6 個規格，每個規格分別新增以上五個適應症。

本次申請增加的 5 個適應症，已分別在美國、日本批准上市：慢性腎功能不全腎移植前（1993年）、特納綜合征（1996年）、軟骨發育不全（日本）、Prader-Willi 綜合征（2000 年）、短腸綜合征（2003年）。

慢性腎臟病是指各種原因引起的慢性腎臟結構和功能障礙，美國 FDA 於 1993 年批准生長激素用於慢性腎功能不全腎移植前（CKD）治療，根據《慢性腎病兒科病人矮身高的評價與治療-共識聲明》（John D. Mahan, Bradley A. Warady· Consensus Committee），生長激素治療 CKD 患兒導致的身材矮小具有良好安全性和有效性。Fine 等的早期實驗中有一項研究表明，125 名有不可逆轉的腎功能不全和生長不足的發身前兒童被隨機分組，接受2年的生長激素或安慰劑治療。由基線開始到治療 2 年後，生長激素治療兒童平均身高 SDS 得到顯著改善，與安慰劑組相比差異顯著。目前，我國鮮有 CKD 患兒接受生長激素治療，主要是因為我國尚未正式批准生長激素用於治療該適應症，還有患兒及其家屬不了解 CKD 對患兒生長發育造成的危害。

特納綜合征是由於女性染色體異常所造成的疾病，美國 FDA 於 1996 年批准生長激素用於治療特納綜合征（TS），有文獻報道約 76.4%～94.5% TS 患者表現為身材矮小，目前已經證實較為有效的治療方式為應用重組人生長激素，有研究表明 TS 患者進行至少 4 年的生長激素治療後約有 80% 患者的身高可以到達正常同齡兒的範圍，並且副反應少。

軟骨發育不全（ACH）是由於軟骨內成骨缺陷所導致的一種遺傳性侏儒症，日本已批准生長激素用於治療軟骨發育不全。日本 145 例用生長激素治療軟骨發育不全兒童，治療長達四年。生長激素治療 1 年後的結果表明，病人在身高生長速度諸多方面都顯著增長，此項研究結論認為生長激素在治療軟骨發育不全有肯定的療效作用。

Prader-Willi 綜合征（PWS）又稱肌張力低下-智能障礙-性腺發育滯後-肥胖綜合征、普拉德-威利綜合征，是最早被證實涉及基因組印記的遺傳性疾病，是最早被證實涉及基因組印記的遺傳性疾病，美國 FDA 於 2000 年批准生長激素治療 Prader-Willi 綜合征，以促進生長和改善機體的構成。一項 29 例 Prader-Willi 綜合征患兒為對象的臨床研究表明，在接受生長激素治療 12 個月，其身體結構可顯著改善，出生後較早接受生長激素治療或許可減少 PWS 患兒身體結構的惡化，且可加速運動功能的發育。

短腸綜合征（SBS）是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置後，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營養或兒童生長需求。美國 FDA 於 2003 年批准生長激素治療短腸綜合征。有對患 6 年及以上短腸綜合征的兒童患者採用聯合谷氨醯胺的生長激素治療的病例報道表明，其生長發育和體重增加均有持續獲益。

據統計我國兒童矮身材患病率為 3% 左右，約有 700 萬矮小症患者（包括生長激素缺乏症等多種適應症導致），90% 以上矮身材患兒易產生自閉、孤立、離群，在集體生活和社交能力方面明顯落後於正常兒童，進而發展為抑鬱等，兒童矮身材不僅給患兒身心健康、人際交往、社會就業等帶來嚴重危害，也給社會帶來沉重的負擔。

重組人生長激素是國內外治療兒童矮身材的首選藥物，一直以來，安科生物生長激素持續保持高速增長，安蘇萌自 1999 年上市以來，迄今為止已銷售近 20 年，累計為 20 萬矮小兒童重燃長高夢想。目前，公司生長激素累計有 7 個適應症獲 CFDA 受理，隨著後續產品線的擴容，將為公司發展帶來新的利潤增長點。

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