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科研工作者創造新的『超級血液』治療癌症

科學家利用紅血球的未開發能力來幫助戰勝致命癌症和其他疾病。

綽號「超級血統」,至少有三家公司正在研究類似的方法。研究人員收集來自患者的紅細胞,對其進行修改,以便封閉抗癌或其他藥物,然後將其注射回患者體內。目標是提高藥物的有效性,同時減少有害副作用。

沒有參與研究的專家說,這種方法是有價值的,同時警告說它正處於研究的早期階段。「它具有廣泛的應用 - 如果它被證明是有效和安全的,」加州大學洛杉磯分校Jonsson綜合癌症中心醫學和分子藥理學教授Caius Radu博士說。

在4月份的美國癌症研究協會會議上發表的一項研究中,研究人員表示,將L- 天冬醯胺酶(一種多藥物化療治療的一部分)加入紅細胞並注入13例急性淋巴細胞白血病患者體內(ALL)是一種血癌,似乎是安全的。計划進行更多的研究。

「對於急性淋巴細胞白血病,L-天冬醯胺酶是非常好的治療方法」,俄亥俄州立大學綜合癌症中心血液學副教授Alison Walker說。沃克在會議上介紹了調查結果。但是(化學本身)的毒性可能會很大,並且會延遲進一步的(需要)化療,「她說。

她說:「因為化療在紅細胞內部,所以接觸的暴露程度較低,」她說,這應該轉化為毒性更低。

Erytech Pharma在法國里昂開發了治療並資助了該研究。EryDel是一家義大利公司,正在開展針對罕見的遺傳性共濟失調毛細血管擴張症(AT)的超級血液治療EryDex。AT從童年開始,引起神經問題,如平衡問題,運動技能和免疫系統問題,以及呼吸道感染。患者可能會喪失寫作和說話的能力,並且無法正常行走。許多患者在20多歲時死亡。

EryDex將類固醇藥物載入到紅血球中,然後每月通過靜脈注射給患者一次。EryDel首席執行官Luca Benatti博士說,已有200多人接受了治療。

他說,EryDex是一種緩釋系統,研究發現它可以防止典型的類固醇副作用。這些可能包括骨骼變薄,高血糖,白內障和高血壓。

研究表明,治療可以延緩癥狀和疾病的進程。在一項研究中,18名每月輸注6個月的患者在常用量表上評分較高,以評估運動技能和日常生活的許多其他方面。在獲得FDA批准前,該公司正在進行最終研究。該研究的結果預計將在2019年下半年完成。

FDA已經將該治療授予孤兒葯。這意味著該藥物被設計用於治療罕見疾病或者不可能對藥物製造商有利。除了共濟失調毛細血管擴張外,該公司正在研究其他疾病,包括癌症,他們的系統可以治療。

馬薩諸塞州劍橋的魯比烏斯治療學院也在研究罕見疾病,癌症和免疫系統疾病的超級血液治療。它已經籌集了超過2.2億美元的研究經費。

超級血管的優點,它如何與其他療法相比

專家說,毒性較低的超級血液方法也可以使藥物更直接地靶向腫瘤。這些藥物也會留在體內,所以長期使用這種藥物可能更有效。

專家說,這項新技術建立在另一項稱為CAR T細胞療法的治療方法上。CAR T細胞療法利用人體T細胞的力量,稱為免疫系統的主力,因為它們能夠發現並殺死患病細胞。

在CAR T過程中,從患者身上抽取血液,分離T細胞並進行基因工程以提高其抗腫瘤能力,然後通過IV返回患者體內。

專家說,與CAR T相比,超級血統有更多的優勢。超級血液治療更容易使用,可以更快速地完成,並且持久。


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