中國學者揭示SLE中關鍵小分子RNA

中國學者揭示SLE中關鍵小分子RNA

南京鼓樓醫院孫凌雲教授團隊發現，在系統性紅斑狼瘡（SLE）患者中，一種小分子RNA通過骨髓來源的間充質幹細胞（MSCs）中轉化生長因子β1（TGF-β1）的生成，促進了輔助性T細胞和調節性T細胞之間的比例失衡，進而導致免疫失調。

MSCs可抑制主要免疫細胞的增殖和功能。微小RNAs（miRNAs）是一類內源性非編碼小RNAs。濾泡輔助T細胞促進B細胞應答和自身免疫。

研究人員對骨髓源性MSCs（BMSCs）進行了miRNAs譜分析，確認miR-663可能在SLE發病中至關重要。在體外，MiR-663下調了BMSCs分泌的TGF-β1的分泌，從而提高了輔助性T細胞的百分比，並減少了調節性T細胞。值得注意的是，在抑制BMSCs中的MiR-663後，BMSC移植在小鼠中的治療效果明顯改善。因此，miR-663或可作為自身免疫性疾病的新靶點。

Cell Mol Immunol. 2018 Mar 26. doi: 10.1038/cmi.2018.1

嬰兒感染後腦積水：腦室腹膜分流術 vs ETV-CPC

在撒哈拉以南的非洲，嬰兒腦積水是一個嚴重的公共健康問題。

加拿大多倫多大學的Kulkarni AV博士等在烏干達組織了一項單中心、隨機對照試驗，以比較ETV-CPC與腦室腹膜分流術治療對感染後腦積水嬰兒的認知預後的影響。主要終點是術後12個月貝利嬰幼兒發育量表第三版（BSID-3）認知評分。次要終點是BSID-3運動與語言評分、治療失敗及CT腦容積。共有100名嬰兒參與研究，其中ETV-CPC組51人，腦室-腹膜分流組49人。術後12個月，兩組的BSID-3認知評分無顯著差異。此外，兩組的運動以及語言評分、治療失敗率（35% vs 24%，P=0.24）以及腦容積變化也無顯著差異。

該研究認為，對於感染後腦積水患兒，腦室腹腔分流或ETV-CPC治療對患兒術後認知改善的影響無顯著差異。

N Engl J Med 2017;377:2456-2464

科學家首次制定臨床試驗SAP指南

雖然有關臨床試驗的統計學原則的指南已經存在，但是目前還缺乏覆蓋有關透明性和重現性的統計分析計劃（SAPs）內容的指南。英國利物浦大學生物統計系的Gamble C博士等組織了一個由統計專家、既往指南制訂者、期刊編輯、監管者和基金資助者所組成的工作小組，建立了最少的臨床試驗SAPs應表述項目的推薦。

研究人員未檢索到現有的指南文件。德爾菲調查共對110項內容中的46項（42%）達成了共識。專家小組同意將63項內容列入指南，另外17個項目被認為是重要的，但可以在其他地方參考。經過批判性審查和試點後，將部分重複的項目進行合併，共留下55個項目。

這是第一次對臨床試驗的SAPs進行指南制定。該指南將進一步提高臨床研究的透明性和可重複性。

JAMA 2017;318:2337-2343

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