即將上市！脂肪來源幹細胞為克羅恩病複雜肛瘺提供治療新選擇

在2018年3月獲得歐盟批准後，Cx601將以Alofisel ( darvadstrocel ) 的商品名上市，用於既往至少一種傳統或生物治療效果不佳的成年克羅恩病患者的複雜肛周瘺管。

克羅恩病是一種腸道慢性炎症性疾病，其特徵是腸道的穿壁性炎症和瘺管形成。流行病學研究顯示，美國、加拿大和歐洲人群的克羅恩病患病率最高，超過300 /10萬。肛周瘺管是克羅恩病的一種常見併發症，會嚴重損害患者的生活質量。高達28%的患者在診斷後20年內並發肛周瘺管，尤其是具有結腸疾病並累及直腸的克羅恩病患者。約70%～80%的患者屬於複雜性肛周瘺管，傳統藥物（如抗生素和免疫調節藥物）和抗腫瘤壞死因子治療往往療效不佳，60%～70%的患者在停止治療後會出現疾病複發，僅有極少數患者能長期保持緩解。治療失敗或治療難以耐受的患者可接受外科手術，如造口術或直腸切除術。因此，臨床迫切需要一種能有效治療克羅恩病肛周瘺管的替代藥物或方法。

由於具有抗炎和免疫調節效應，脂肪源性間充質幹細胞可能是一種有效的新療法。一項應用脂肪源性間充質幹細胞（Cx601）治療24例克羅恩病伴複雜肛周瘺管患者的開放性、Ⅰ期/Ⅱa期臨床研究顯示，治療24周後，56%患者的瘺管外口能完全閉合，且MRI證實積液消失。

西班牙巴塞羅那大學IDIBAPS研究所的Julián Panés等人組織了一項隨機、雙盲、對照、Ⅲ期試驗，以評估Cx601治療克羅恩病患者複雜肛周瘺管的有效性和安全性。在2012年7月6日至2015年7月27日期間，7個歐洲國家和以色列49家醫院的212例患者（成年，患有克羅恩病伴複雜肛瘺，難治性，有流膿）被隨機分配（1：1），分別接受單次注射1.2億個Cx601細胞（107例）或24ml生理鹽水（安慰劑，105例）治療，並根據基線時的合併治療進行分層。患者由非盲的外科醫生進行治療，而盲態的消化科醫生和影像科醫生進行治療效果評估。

結果顯示，24周時，Cx601治療組的聯合緩解率顯著高於安慰劑組，分別為50% vs 34%。Cx601治療組和安慰劑組的不良事件發生率分別為17%和29%，最常見的不良事件分別為肛周膿腫（6例vs 9例）和肛門痛（5例 vs 9例）。

因此，Cx601能安全有效地治療對傳統治療或生物治療無效的克羅恩病患者的複雜肛瘺。

參考文獻： Lancet 2016;388:1281-1290

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