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PNA與疾病治療

我相信大家對於DNA和RNA肯定有所了解,但對於PNA,很多人肯定未曾聽說。今天我將暫且簡單的介紹一下PNA以及它的潛在醫用價值。

PNA其實是一種人造分子,中文名稱為肽核酸。它不僅能像DNA一樣儲存遺傳信息,還具有類似蛋白質的「骨架」,化學性質比普通DNA更穩定。

PNA所具有的獨特性質賦予了它反義RNA和DNA都不具備的優勢:既能與DNA結合又能與rRNA結合,且結合能力更強,在充滿酶的環境中更穩定。

理論上來講, 利用這種優勢,我們可以把它作為比反義RNA更好的反義藥物,更有效地干擾疾病相關蛋白的合成。

在分子生物學實驗和細胞培養中,研究人員發現PNA的確非常適合用於調節基因的表達。那麼根據這一現象,我們可以考慮利用PNA來阻斷細胞中致病基因的表達。

如果這一想法可行,這將為為分子靶向治療癌症以及其他由基因異常導致的疾病提供了新的途徑,而且比起傳統的反義藥物,PNA類藥物可以直接靶向DNA,從根本上阻斷了致病蛋白質的產生。

但目前這種治療方法用於臨床治療很難執行。

PNA是親水性大分子物質,而構成細胞膜的磷脂分子的尾部是疏水性的。所以PNA分子很難進入細胞內部發揮作用。而且PNA不會在人體內長期滯留,由於其具有親水性,它們過一段時間後就會隨尿液排出,從而再次降低了進入細胞內的PNA分子量。

因此PNA藥物何時才能從實驗室走向臨床仍是個問題。但如果能夠研製出解決藥物在細胞中傳送問題的成熟技術,那癌症以及其他疾病必然可以得到更具體、更根本的治療。

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