真實世界研究助力罕見腫瘤診療：諾華「中國RWE與罕見腫瘤峰會」精彩呈現

最新 05-13

腫瘤瞭望：「夏氣重淵底，春光萬象中」。2018年5月5日，農曆「立夏」時節，由諾華腫瘤（中國）醫學部主辦的首屆中國「真實世界研究與罕見腫瘤峰會（RWE & Rare tumors Summit）」（下簡稱「RR峰會」）在北京隆重召開。中國有超過1000萬人罹患罕見疾病，其中不乏癌症患者。罕見疾病特別是罕見腫瘤診治困難，病例積累緩慢，對醫學研究提出了更高的挑戰。

本次「RR峰會」圍繞真實世界研究和罕見腫瘤兩大主題，將真實世界研究方法融入罕見腫瘤疾病研究和臨床實踐，嘗試為攻克罕見病難題提供解決之道。正如諾華腫瘤（中國）總經理戴崇德（Didier Dargent）在開幕致辭中所說：「我們相信通過結合真實世界研究和臨床研究得到的數據，能夠助力提升罕見腫瘤診療水平，從而推動實現諾華改善人們生活質量、延長人類壽命的願景。」

戴崇德先生

本次「RR峰會」的主會場由北京協和醫院副院長張抒揚教授和天津醫科大學總醫院副院長章志翔教授擔綱主席。峰會內容精彩紛呈，共有240名臨床和藥劑等專家參會。除了真實世界研究與罕見病藥物研發的分享之外，還下設神經內分泌腫瘤（NET）、胃腸道間質瘤（GIST）、罕見病以及藥學研究四個真實世界研究分會場，邀請各領域國內外知名專家「傳經授道」，為參會者獻上了一場名副其實的學術盛宴。會議同時開放了網路直播入口，以便全國各地的專家學者足不出戶就可在線學習了解罕見病與真實世界研究進展。

張抒揚教授

章志翔教授

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碰撞、交融：真實世界研究推動罕見腫瘤診治向前發展

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Cao Hui博士

「RR峰會」首位講者是諾華美國真實世界研究（RWE）執行總監Cao Hui博士，她開篇點題，重點分析了腫瘤領域真實世界研究全球現狀和發展趨勢。僅隨機對照試驗（RCT）並不能回答癌症治療的所有問題，真實的治療情況遠比嚴格的試驗設計複雜。因此，與RCT一樣，RWE可廣泛應用於腫瘤研究，對臨床實踐指南的更新也很重要。

腫瘤RWE還可以應用於補充監管文件，了解/擴大真實的藥物治療安全性數據，並在藥物上市後證實RCT研究中觀察到的臨床獲益。如何得到可靠的真實世界數據，需要研究者從不同的來源將數據進行結構化處理，做到準確、完整、透明、及時、全面。在使用真實世界數據時，需要根據研究目標制定經過驗證的可靠終點。對於RWE的未來發展，歐盟針對7大疾病的Harmony項目值得借鑒，該項目參與夥伴遍及歐洲11個國家共44個組織，7家醫藥企業，有望成為RWE跨區域合作的典範。

李洪教授

診治罕見病對醫療衛生機構而言是義不容辭的責任，上海交通大學公共衛生學院李洪教授講授了如何以患者為中心，構建罕見病診治支持體系，並分享了一些相關的真實世界研究案例。支持罕見病的架構應包括4個視角：人文、社會、以患者為中心和公共健康；4個利益相關者：政府（政策）、醫生（臨床診療路徑和研究）、患者支持組織（患者支持）、企業（藥物研發/醫療器械研發）。

罕見病的診治應將從上述不同的視角進行考慮，也需要不同的利益相關者之間進行有效的溝通和協作。罕見病是社會嚴重的醫療衛生負擔，所有利益群體都有義務幫助改善患者的生存和生活質量。真實世界研究和隨機對照研究都可為罕見病的診治提供重要的循證依據。

趙燕女士

鑒於世界醫療衛生髮展不平衡的現狀，鼓勵罕見病領域新葯研發對人類福祉至關重要，這也體現了醫療衛生行業對弱勢人群的重視和關注。諾華腫瘤（中國）醫學事務副總裁趙燕女士以《加速罕見病藥物研發上市的路徑》為題，介紹了罕見病領域新葯研發策略以及相關醫療政策發展。

罕見病藥物研發需要衛生當局的立法支持及額外激勵措施，譬如孤兒葯認定的相關政策和法規。而特定的市場獨佔期有助於吸引對孤兒葯的研發投入，所得新葯成果不僅可以造福特定疾病人群，也有可能擴展至其他相關疾病。罕見病患者和普通患者應享有有效治療的同等機會，因此醫療衛生體系的資源分配也應顧及到罕見病患者。

劉東教授

藥品上市後療效及安全性是臨床關注的重點之一，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院劉東教授介紹了藥物流行病學與真實世界研究的關係：真實世界研究起源於實用性臨床試驗，屬於藥物流行病學的範疇，結論可直接推之於臨床實踐。

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GIST真實世界研究論壇

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潘志忠教授

GIST真實世界研究論壇由中山大學附屬腫瘤醫院潘志忠教授主持，現場參會嘉賓分享了GIST領域真實世界研究的情況，並對伊馬替尼血葯濃度檢測和GIST危險度分級的臨床應用進行了深入探討。北京大學腫瘤醫院李健教授回顧了伊馬替尼治療GIST大型臨床研究變遷，剖析了其中的熱點問題，對未來GIST真實世界研究發展進行了展望。中國醫學科學院腫瘤醫院王成鋒教授從外科視角的研究設計角度，分析了目前GIST科研中遇到的重大臨床問題及其可能的解決方案，同時分享了真實世界中開展GIST研究的思路。

復旦大學附屬腫瘤醫院周燁教授就血葯濃度檢測與術後治療的監測，重點闡述了血葯濃度在術後輔助治療中評估伊馬替尼輔助治療的重要依據。GIST危險度分級也是臨床關心的問題，四川大學華西醫院張波教授分享了GIST危險度的分級變化以及判斷標準，將其融入臨床實際情況進行了細緻的解讀。

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NET真實世界研究論壇

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徐建明教授

NET真實世界研究論壇由解放軍307醫院徐建明教授主持，這一分論壇重點分享了神經內分泌腫瘤的研究現狀和真實世界研究案例。復旦大學附屬中山醫院樓文暉教授分析了目前NET領域重要臨床證據來源及未滿足的臨床需求，對未來NET領域的研究開展提出了展望。隨後，上海長海醫院金鋼教授從「真實世界」與「精準醫學」的角度闡述了現有臨床數據影像學病理學等在分子層面的整合，金教授所講內容對現場參會人員有很大啟發。

北京大學腫瘤醫院李潔教授的講題關注了NET的複發轉移危險因素的問題，對術後複發風險模型的驗證和優化提出了研究設想。近些年，胰腺神經內分泌瘤（PNET）的發病率有所提高，如何正確判斷分期以及分期對預後的影響，復旦大學附屬腫瘤醫院徐近教授就相關話題發表了見解。

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罕見病發展戰略論壇

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張抒揚教授

罕見病發展戰略論壇圍繞罕見病註冊登記及隨訪、標準術語體系以及罕見腫瘤資料庫建設展開，北京協和醫院副院長張抒揚教授擔任主持。

北京協和醫院作為國家衛生健康委指定的全國疑難重症診治指導中心，在罕見病診治和研究方面積累了豐富的經驗。張抒揚教授同時也是國家重點研發計劃「罕見病臨床隊列研究」項目的牽頭人，一直致力於建設國家級別的罕見病註冊登記系統（National Rare Diseases Registry System of China，NRDRS）。會上張抒揚教授分享了北京協和醫院在罕見病診療研體系建設方面的經驗，同時也介紹了NRDRS平台建設的最新進展。

此外，NRDRS執行總監弓孟春博士介紹了國內外罕見病臨床術語體系的情況和目前正在建設的中文版罕見病本體術語的進展。北京協和醫院神經外科主任王任直教授以垂體瘤為例分享了罕見腫瘤資料庫建設方面的工作，並介紹了如何通過建立罕見病大數據利用人工智慧、虛擬現實等手段進行罕見病診斷。北京協和醫院內分泌專家曾正陪教授、上海瑞金醫院內分泌專家劉建民教授、解放軍總醫院腎臟病專家謝院生教授和首都兒科研究所兒科專家宋昉教授等出席了會議，並展開了熱烈討論。

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藥學真實世界研究論壇

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梅丹教授（左）、張玉教授（右）

藥學真實世界研究論壇由北京協和醫院梅丹教授和武漢協和醫院張玉教授主持，這一部分內容以藥學評價的真實世界研究為主。北京大學第三醫院楊毅恆教授從研究設計和實施的角度分享了藥品上市後安全性再評價的真實世界研究。

鄭州大學附屬第一醫院張曉堅教授以《臨床藥師在合理用藥中的價值和作用》為題，結合真實世界用藥的情況，提出了臨床藥師應該在診治過程中發揮重要作用。超適應症用藥是臨床的常見情況，中山大學附屬第二醫院伍俊妍教授從循證醫學評價出發，客觀分析了超適應症的用藥治療應如何追溯療效及安全性。

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專家面對面：探討真實世界研究在罕見疾病中的價值

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在腎癌及罕見腫瘤領域醫學事務負責人王斌輝博士主持的「專家面對面」環節，來自醫藥研發、公共衛生和臨床診療等領域的多位專家進行了交流，就常見病與罕見病在真實世界研究的開展上的差異，以及罕見病真實世界研究中不同來源的多種類型數據如何利用等多個問題進行了探討。

如何將真實世界研究融入罕見病診療體系也是專家們關注的話題，張抒揚、劉東等專家從藥物研發、循證醫學的角度評價了RWE在罕見病中的作用，肯定了RWE的重要價值。而對於如何起步開展罕見病的真實世界研究，不同專家發表了自己的觀點，引發現場熱烈討論。

真實世界研究是近年來國內外的醫學研究熱點，真實世界研究成果根植於臨床實踐，正逐步成為臨床藥物治療、醫保政策制定等多方參考的重要依據，有力解決了罕見病開展隨機對照研究的困難。首屆諾華中國「真實世界研究與罕見腫瘤峰會」暨RR峰會，在熱烈的氛圍中落幕，「真實世界研究」與包括腫瘤在內的「罕見疾病」兩大主題交匯、碰撞，成為國內重要的罕見病診治與科研交流平台，讓我們相約2019。

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會議視頻直播二維碼

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（來源：《腫瘤瞭望》編輯部）

MCC批號MTR1805196 有效期2018-05-05到2019-05-04，過期資料，視同作廢

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