美國FDA首次批准基因修飾的免疫T細胞用於癌症治療

文章來源於：幹細胞信息平台

美國食品藥品監督管理局(FDA)今天批准了一項使用基因修飾患者免疫細胞來治療癌症的新型方法(CAR-T)。該批准被稱該為「歷史性決定」，因為由諾華開發的該治療方法是美國批准的第一種基因治療方法。

什麼是CAR-T?CAR-T？

全稱是ChimericAntigenReceptorT-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體 T 細胞免疫療法。CAR-T治療方法包括從患者的血液中分離免疫T細胞，並使它們表達一種嵌合抗原受體(CAR)的蛋白質，使其指導T細胞靶向殺死白血病細胞。然後將基因修飾的細胞輸回病人體內。雖然該治療有時會引起嚴重的副作用如流感樣高熱等，在Novartis臨床試驗中，63例患有B細胞急性淋巴細胞性白血病(ALL)的年輕患者中，83%的患者緩解了疾病。所以，CAR-T實際上是一種細胞治療，而非傳統的藥物治療。

FDA批准諾華製藥商品名為：Kymriah(tisagenlecleucel)的方法治療25歲以下的兒童和成年人。這些病人的B細胞ALL對常規治療無反應或複發。美國每年大約有3100名21歲以下的人在被診斷為ALL。大多數病人都對常規治療都有作用。

FDA在7月份舉辦了針對諾華的治療方案機構諮詢小組會議上，討論諾華治療的風險和收益。小組成員雖然提出了一些安全問題，但一致投票(10：0)贊成。

目前，還有幾家公司在開發的CAR-T細胞療法。令人擔憂的是定價 ，諾華CAR-T需要花費約475,000美元。儘管價格低於預期的價格。此外，方案中T細胞的製備也是一個問題。基因修飾後的T細胞必須使用特殊生產設備，針對每個患者製備，而在臨床試驗中，這樣的醫療機構和醫院還比較短缺。

FDA今年晚些時候可能還會批准一種用於淋巴瘤治療的CAR-T細胞治療。研究人員正在研究治療實體瘤的CAR-T方法。

目前中國已經批准了一種基因治療癌症藥物，歐洲市場上有兩種遺傳性遺病的基因治療方。今天這是第一個獲得FDA批准的基因治療方案。

文章來源於：幹細胞信息平台

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